產業新聞丨和譽醫藥小分子新藥「匹米替尼」上市申請獲美國FDA受理

1月13日，和譽醫藥宣布，其自主研發的新型、口服、高選擇性且高效的小分子集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑鹽酸匹米替尼膠囊用于腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者系統性治療的新藥申請（NDA）已獲美國FDA正式受理。

鹽酸匹米替尼膠囊由和譽醫藥自主研發，并授權德國默克（Merck KGaA）公司負責其在全球的商業化。2025年12月，該產品獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性TGCT成年患者。目前，該產品在其他市場的上市申請正由相關監管機構審評中。

此次鹽酸匹米替尼膠囊NDA獲FDA受理，主要基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照3期MANEUVER研究的積極結果。研究顯示，每日一次口服鹽酸匹米替尼膠囊治療的TGCT患者，在由盲態獨立審查委員會（BIRC）依據RECIST v1.1標準在第25周時評估的主要終點——客觀緩解率（ORR）方面顯著優于安慰劑組。此外，與TGCT患者關鍵臨床結局評估相關的所有次要終點均表現出顯著且具有臨床意義的改善，包括關節活動范圍和軀體功能的提升，以及僵硬和疼痛的減輕。中位隨訪14.3個月的長期數據進一步顯示，自研究開始即接受鹽酸匹米替尼膠囊治療的患者ORR得到持續提升。

TGCT是一種發生于關節或關節周圍的罕見局部侵襲性腫瘤，可導致受累關節逐漸出現腫脹、僵硬及活動受限，顯著影響患者的日常活動和生活質量。若不及時治療或出現復發，TGCT可能對骨骼、關節及周圍組織造成不可逆的損傷。隨著鹽酸匹米替尼膠囊在全球主要市場的陸續申報及未來獲批，該藥品有望為全球TGCT患者提供一種每日一次、口服、有效且耐受性良好的創新治療選擇，有助于滿足該疾病領域未竟的臨床需求。

參考資料：
[1]重大進展：和譽醫藥腱鞘巨細胞瘤新藥貝捷邁?上市申請獲FDA受理. From https://www.prnasia.com/story/518437-1.shtml

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