新年巨獻：2025年度中國十大醫學研究揭曉 | 總榜單

2025年度中國十大醫學研究”正式揭曉。回望2025，我國科學家在醫學領域碩果累累，這些成就既彰顯了我國科研實力的穩步提升，也為全球醫學發展注入重要力量。

梅斯醫學已連續 8 年權威發布年度十大醫學研究進展，今年依舊通過公開透明的線上評選機制，甄選出 “2025 年度最受矚目的中國十大醫學研究”，包括腫瘤、心血管、神經、血液、內分泌、兒科&罕見病、呼吸及中藥領域。

今年總決賽，每個專科科室的得票前2名進入到最后一輪的終極評選。我們共篩選出16項重磅研究，得票數排名前10位入選“2025最受矚目的中國十大醫學研究"。（注：本次排名順序根據線上票選數量進行排名，若出現總分相同的情況，將按照投票序號前后順序進行依次排列。）

NEJM：張力、方文峰和楊云鵬團隊發布肺癌靶向耐藥治療“中國方案”，蘆康沙妥珠單抗用于治療 EGFR-TKI 耐藥非小細胞肺癌

Tao C, Fang W, Yang Y, et al. Sacituzumab Govitecan for EGFR-TKI-Resistant EGFR-Mutant NSCLC. N Engl J Med. 2025;393(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2512071

中山大學腫瘤防治中心張力、方文峰和楊云鵬團隊牽頭的 OptiTROP-Lung04 研究，是全球首個聚焦 EGFR-TKI 耐藥后 EGFR 突變陽性非鱗狀 NSCLC 的 III 期隨機對照試驗。EGFR-TKI 耐藥是肺癌治療的主要瓶頸，此前缺乏單藥治療能顯著改善總生存期的方案，該研究填補了這一空白，共納入 376 例中國及亞太地區患者。

研究顯示，蘆康沙妥珠單抗組中位無進展生存期（PFS）達 8.3 個月，顯著優于含鉑雙藥化療組的 4.3 個月（HR=0.49，95% CI:0.39-0.62，P<0.0001），疾病進展風險降低 51%；中位總生存期（OS）尚未達到，化療組為 17.4 個月（HR=0.60，95% CI:0.44-0.82，P=0.001），死亡風險降低 40%；客觀緩解率（ORR）為 60.6% vs 43.1%（P=0.002）。安全性方面，3 級以上治療相關不良事件發生率低于化療組，主要為骨髓抑制和消化道反應，可控可管理。

該研究證實 TROP2 ADC 在 EGFR-TKI 耐藥人群中的顯著生存獲益，成為首個同時改善 PFS 和 OS 的單藥方案。基于此，中國 NMPA 已批準相關適應癥，納入 CSCO 肺癌指南 1A 類推薦，為這類難治性患者提供了 “中國創新藥方案”，推動全球 EGFR 突變肺癌治療格局升級。

發表期刊：N Engl J Med 通訊作者/關鍵作者：張力、方文峰、楊云鵬 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

BMJ：張力、方文峰團隊發布蘆康沙妥珠單抗破局EGFR突變NSCLC耐藥

Fang W, Li X, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan versus docetaxel for previously treated EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer: multicentre, open label, randomised controlled trial. BMJ. 2025;389:e085680. Published 2025 Jun 5. doi:10.1136/bmj-2025-085680

由中山大學腫瘤防治中心教授張力、方文峰團隊牽頭的一項開放、隨機、多中心試驗（OptiTROP-Lung03），旨在評估蘆康沙妥珠單抗對比多西他賽用于治療經EGFR-TKI和含鉑化療治療失敗后的局部晚期或轉移性EGFR突變NSCLC患者的有效性和安全性。

研究證實：截至2024年12月31日，經盲法獨立評審委員會（BIRC）評估，蘆康沙妥珠單抗組的ORR高達45%，而多西他賽組僅為16%，差異達29%（P<0.001）。中位PFS方面，經BIRC評估的蘆康沙妥珠單抗組中位PFS為6.9個月，多西他賽組僅為2.8個月，疾病進展或死亡風險顯著降低70%（HR 0.30，P<0.001）。在OS方面，蘆康沙妥珠單抗組和多西他賽組均未達到中位OS，但蘆康沙妥珠單抗組已顯示出顯著的OS改善，死亡風險降低51%（HR 0.49，P=0.007），經交叉校正后OS優勢更為顯著（HR 0.36），死亡風險降低64%。

蘆康沙妥珠單抗的成功，不僅為 EGFR 突變晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者帶來了亟需的高效低毒治療新選擇，更以其獨特的作用機制與臨床優勢，為全球抗腫瘤藥物研發提供了極具價值的中國方案。這一突破性進展，既是全球腫瘤學界共同努力的智慧結晶，更是中國研究團隊從臨床需求出發的創新能力和國際學術影響力的集中彰顯。

發表期刊：BMJ 通訊作者/關鍵作者：張力、方文峰 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

NEJM：紀立農、姜宏衛、錢鐳團隊發布中國原創減重藥瑪仕度肽，減重效果媲美司美格魯肽

Ji L, Jiang H, Bi Y, et al. Once-Weekly Mazdutide in Chinese Adults with Obesity or Overweight. N Engl J Med. 2025;392 (22):2215-2225. doi:10.1056/NEJMoa2411528

北京大學人民醫院紀立農教授領銜 3 期雙盲、安慰劑對照試驗 GLORY-1，聚焦中國肥胖或超重成人，評估每周一次注射瑪仕度肽的減重療效與安全性。研究以 1:1:1 比例將 18-75 歲、BMI≥28 kg/m2 或 24-28 kg/m2 且伴至少 1 種體重相關共病的成年人，隨機分配至 4 mg 瑪仕度肽組、6 mg 瑪仕度肽組或安慰劑組，治療持續 48 周。

結果顯示，治療 32 周后，瑪仕度肽可使患者體重實現有臨床意義的減輕，效果媲美 “減肥神藥” 司美格魯肽；藥物耐受性良好，最常見不良事件為惡心、腹瀉和嘔吐，且多為輕至中度。瑪仕度肽是全球首個申報上市的 GCG/GLP-1 雙受體激動劑，該研究標志中國自主研發創新減重藥物臨床研究邁入國際領先行列。

發表期刊：NEJM 通訊作者 / 關鍵作者：紀立農、姜宏衛、錢鐳 主要作者單位：北京大學人民醫院

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JAMA Pediatrics：毛建華團隊發布兒童頻繁復發型及激素依賴型腎病綜合征治療新證據，他克莫司療效與安全性雙優

Wang J, Liu F, Yan W, et al. Tacrolimus or Mycophenolate Mofetil for Frequently Relapsing or Steroid-Dependent Nephrotic Syndrome: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. Published online May 12, 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.0765

兒童頻繁復發型及激素依賴型腎病綜合征需持續激素維持，復發率高，臨床面臨 “他克莫司 vs 霉酚酸酯” 用藥選擇困境。浙江大學醫學院附屬兒童醫院毛建華教授領銜國內 12 家頂級三甲醫院，開展隨機臨床試驗，為該疾病治療提供循證依據。研究將 270 名 2-18 歲患兒隨機分入他克莫司組與霉酚酸酯組，配合糖皮質激素階梯減量方案，隨訪 1 年。

結果顯示，他克莫司組 1 年無復發生存率較霉酚酸酯組躍升 1.86 倍，中位無復發生存期延長超 60 天（323.99 天 vs263.21 天），年復發率銳減近六成，激素累積用量降低 35%，兩組安全性指標無顯著差異。該研究為兒童頻繁復發型及激素依賴型腎病綜合征提供了高證據等級的治療答案，確立了他克莫司的優選地位，有望改寫全球治療指南，優化臨床用藥策略。

發表期刊：JAMA Pediatrics 通訊作者 / 關鍵作者：毛建華 主要作者單位：浙江大學醫學院附屬兒童醫院

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J Hematol Oncol：靳鳳艷團隊打破pPCL風險分層模型桎梏！新型分期系統（PSS）助力實現精準分層

Tian M, An G, Fu W, et al. Development and validation of a prognostic staging system for primary plasma cell leukemia. J Hematol Oncol. 2025;18 (1):72. Published 2025 Jul 15. doi:10.1186/s13045-025-01723-0

吉林大學第一醫院靳鳳艷團隊聯合全國 26 個中心開展的回顧性研究，針對原發性漿細胞白血病（pPCL）的精準預后分層難題。pPCL 是多發性骨髓瘤中侵襲性最強、預后最差的亞型，現有分期體系無法滿足臨床需求，導致個體化治療難以實施。

研究利用多中心真實世界數據，基于臨床常規診斷中易獲取的三個變量（LDH、血小板減少、細胞遺傳學異常），創新性構建了 pPCL 特異性分期系統（PSS）。該系統突破了現有風險分層模型的局限，能更準確預測患者生存預后，為臨床制定針對性治療策略提供了關鍵工具，具備臨床推廣應用潛力。

發表期刊：Journal of Hematology & Oncology 通訊作者 / 關鍵作者：靳鳳艷 主要作者單位：吉林大學第一醫院

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Allergy：張勤修、王德云、王琦團隊牽頭制定全球首部變應性鼻炎國際中醫藥防治指南

Fu QW, Liu P, Ruan Y, et al. International Evidence-Based Guidelines for Traditional Chinese Medicine Management of Allergic Rhinitis. Allergy. Published online September 13, 2025. doi:10.1111/all.70057.

變應性鼻炎是常見過敏性疾病，中醫藥防治具有獨特優勢，但缺乏國際公認的循證醫學指南。成都中醫藥大學附屬醫院張勤修團隊牽頭，聯合中國內地、港澳臺地區及新加坡、日本、加拿大等 6 國 23 家機構的 60 余位專家，開展指南制定工作。指南基于 “理論 - 實驗 - 臨床” 閉環研究，采用循證醫學標準，系統整合全球中醫藥防治變應性鼻炎的研究證據。

這是Allergy首次發表中醫藥指南，已被世界中醫藥學會聯合會列入 “中醫藥國際標準推廣項目”，將啟動多語種翻譯與全球培訓，計劃在 “一帶一路” 沿線國家建立 10 個臨床示范中心。該指南標志著中醫藥防治變應性鼻炎的研究成果正式走向國際舞臺，為全球變應性鼻炎治療提供了 “東方方案”，推動中醫藥國際化進程。

發表期刊：Allergy 通訊作者 / 關鍵作者：張勤修、王德云、王琦 主要作者單位：成都中醫藥大學附屬醫院

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Lancet Respiratory Medicine：郅莉莉、李旭、金鵬團隊警示中國雷暴哮喘防控風險，呼吁建立監測預警體系

Li X, Jin P, Zhi L. Thunderstorm asthma in China: an emerging clinical and public health concern. Lancet Respir Med. Published online November 28, 2025. doi:10.1016/S2213-2600 (25) 00396-0

山東第一醫科大學第一附屬醫院過敏性疾病科研究團隊系統回顧 2018—2025 年中國已報道的雷暴哮喘事件，在柳葉刀子刊發表評論性文章。研究指出，中國雷暴哮喘呈現由偶發到反復出現的趨勢，發病高度集中于北方蒿屬花粉季節，高致敏人群基數龐大，但監測體系與應急能力尚未匹配風險，缺乏跨部門信息共享與快速預警體系。

文章強調我國正處于防控體系建設關鍵窗口期，需及早布局避免重蹈澳大利亞 2016 年大規模事件覆轍，該成果為全球呼吸健康領域提供了中國證據，提升了我國在環境觸發性急癥研究領域的國際話語權。

發表期刊：Lancet Respiratory Medicine 通訊作者 / 關鍵作者：郅莉莉、李旭、金鵬 主要作者單位：山東第一醫科大學第一附屬醫院（山東省千佛山醫院）、山東大學齊魯第二醫院

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NEJM：樓敏團隊發布延長后循環卒中溶栓時間窗至24小時

Yan S, Zhou Y, Lansberg MG, et al. Alteplase for Posterior Circulation Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours. N Engl J Med. 2025;392(13):1288-1296. doi:10.1056/NEJMoa2413344

浙大二院樓敏團隊牽頭開展的 EXPECTS 研究，旨在評估后循環缺血性卒中患者在發病 4.5～24 小時接受靜脈溶栓的療效與安全性。后循環卒中因癥狀不典型、就診時間易延遲，許多患者錯過傳統的 4.5 小時溶栓窗口，臨床上亟需基于影像學的延長時間窗治療證據。EXPECTS 研究共納入 372 例經灌注成像證實存在可挽救腦組織的 PCS 患者，對延長時間窗溶栓策略進行了系統評估。

研究顯示，阿替普酶組 90 天功能獨立率（mRS 0–2）顯著高于標準治療組（40% vs 26%，P=0.004），提示延長時間窗溶栓可帶來明確的臨床獲益；雖然癥狀性顱內出血風險略有增加，但未導致死亡率升高。在嚴格影像篩選下，阿替普酶在 4.5～24 小時仍具有改善組織存活與神經功能的能力，為延長時間窗靜脈溶栓治療提供了堅實的隨機證據。

總之，即便超過傳統溶栓時間窗，影像篩選下的后循環卒中患者仍可從靜脈溶栓中獲得顯著功能獲益。此成果有望推動卒中治療指南更新，為更多延遲就診的患者提供治療機會，尤其對無法及時獲得血管內取栓資源的地區意義重大。

發表期刊：N Engl J Med 通訊作者/關鍵作者：樓敏 主要作者單位：浙江大學醫學院附屬第二醫院

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WJP：宋紅梅團隊發現托法替尼為幼年皮肌炎持續性皮疹提供新治療選擇

Chen ZY, Zhang TN, Li J, Zhang ZJ, Song HM. Tofacitinib: a promising agent for the treatment of persistent rashes in juvenile dermatomyositis. World J Pediatr. 2025;21 (4):419-422. doi:10.1007/s12519-025-00901-x

幼年皮肌炎是慢性兒童自身免疫性疾病，標準治療可控制肌炎癥狀，但難以改善持續性皮疹。北京協和醫院宋紅梅團隊開展研究，首次評估托法替尼對傳統治療無效的幼年皮肌炎持續性皮疹的治療效果。

研究詳細記錄 8 例難治性幼年皮肌炎患者使用托法替尼的治療經驗，結果顯示，托法替尼能顯著改善皮膚癥狀，幫助患者減少甚至停用糖皮質激素，且未出現明顯不良反應。該研究證實托法替尼治療幼年皮肌炎持續性皮疹的有效性和安全性，為臨床難治性病例提供了潛在新選擇，需后續前瞻性研究進一步驗證其預防復發和鈣質沉著的效果。

發表期刊：World Journal of Pediatrics 通訊作者 / 關鍵作者：宋紅梅 主要作者單位：中國醫學科學院北京協和醫院

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JAMA：樓敏團隊發布 HOPE 研究，灌注影像篩選下將卒中靜脈溶栓時間窗延長至 24 小時

Zhou Y, He Y, Campbell BCV, et al. Alteplase for Acute Ischemic Stroke at 4.5 to 24 Hours: The HOPE Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(9):788-797. doi:10.1001/jama.2025.12063

浙江大學附屬第二醫院樓敏教授團隊的 HOPE 研究，通過灌注成像篩選，評估了急性缺血性卒中患者在發病 4.5～24 小時內接受阿替普酶靜脈溶栓的療效與安全性。傳統觀點認為超過 4.5 小時溶栓風險高、獲益有限，但隨著“時間窗”向“組織窗”轉變，越來越多患者可通過影像學證實仍存在可挽救腦組織。本研究在中國 26 個卒中中心進行，填補了長期缺乏高質量 RCT 證據的關鍵空白，共納入 372 名經灌注影像證實有可救組織、且無初始血管內取栓計劃的急性缺血性卒中患者。

研究顯示，阿替普酶治療 90 天功能獨立率顯著高于標準治療（40% vs 26%，aRR 1.52；P=0.004），絕對獲益達 13.98%。36 小時內癥狀性顱內出血發生率略高（3.8% vs 0.51%），但兩組 90 天死亡率均為 11%（無差異），表明在影像篩選下延長溶栓時間窗是安全、可控的。患者中位年齡 72 歲，基線 NIHSS 多為輕–中度卒中，具有較高的治療異質性代表性。

總之，在灌注影像證實仍具可救組織的前提下，急性缺血性卒中患者在發病 4.5～24 小時接受靜脈阿替普酶溶栓，仍可獲得顯著的功能改善，且未觀察到遠期死亡風險的增加。這一發現體現了卒中治療理念從單純依賴“時間窗”向基于組織存活狀態的“組織窗”轉變，為錯過傳統 4.5 小時時間窗的患者提供了新的干預選擇，也為延長時間窗溶栓策略的制定提供了關鍵臨床依據。

發表期刊：JAMA 通訊作者/關鍵作者：樓敏 主要作者單位：浙江大學醫學院附屬第二醫院

本文僅僅是2025年我國科學家發表的部分重磅級研究成果，相信2026年我國科學家會再創輝煌，取得更多重要的研究成果！