上海
2月4日，必貝特醫藥宣布，公司自主研發的創新雙靶點小核酸藥物BEBT-701已獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準臨床，同意本品開展用于治療輕中度高血壓合并低密度脂蛋白膽固醇升高的1-2期臨床試驗。
高血壓常與高LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）等并存，共同構成心腦血管疾病的關鍵風險因素。以siRNA為代表的小核酸藥物憑借GalNAc介導的肝臟靶向性和持久作用特征可實現半年甚至一年給藥一次，有效改善長期用藥依從性、血藥濃度波動大等問題，有望成為心血管代謝性慢病管理模式向低頻化、精準化與長期穩定控制轉變的新路徑。
BEBT-701是必貝特依托公司專有的GalNAc雙寡核苷酸偶聯（GDOC）技術平臺開發的首個進入人體研究的在研新藥，通過單一分子同時沉默肝細胞內的血管緊張素原（AGT）與前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）兩個關鍵靶點，從機制上實現血壓調控通路與血脂代謝通路的協同調控；以“一次給藥、雙通路聯動”的方式，同時改善血壓與血脂水平，旨在為高心血管風險人群提供長效、低給藥頻率、依從性更優的綜合慢病管理方案。
非臨床研究結果顯示，BEBT-701在人源化小鼠模型與非人靈長類動物中對AGT與PCSK9均實現高效且持久的基因沉默，在降壓與降脂方面表現出協同藥效優勢，并具備良好的安全性特征，支持其進入臨床階段進一步驗證。
參考資料：
[1]必貝特醫藥宣布全球首創AGT/PCSK9雙靶siRNA藥物BEBT-701獲批開展臨床試驗.From https://mp.weixin.qq.com/s/EqQk3pbYx_iBfaFcoIlkMw
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