10億美元！制藥巨頭引進(jìn)兩款國(guó)產(chǎn)小核酸藥物

近日，前沿生物宣布與全球生物制藥企業(yè)葛蘭素史克（GSK）達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家授權(quán)許可協(xié)議。

根據(jù)該協(xié)議，葛蘭素史克將獲得兩款小核酸（siRNA）管線產(chǎn)品在全球范圍內(nèi)的獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權(quán)利，其中一款候選藥物已進(jìn)入新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）階段，另一款為臨床前候選藥物。

前沿生物將獲得4000萬(wàn)美元首付款，并在兩個(gè)項(xiàng)目中累計(jì)獲得最高9.63億美元的基于成功開發(fā)、監(jiān)管及商業(yè)化里程碑的付款，同時(shí)享有兩款產(chǎn)品全球凈銷售額的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

公司將負(fù)責(zé)兩款在研產(chǎn)品的早期開發(fā)工作，具體包括：負(fù)責(zé)其中一款產(chǎn)品在中國(guó)的I期臨床試驗(yàn)推進(jìn)，并完成另一款產(chǎn)品的IND支持性研究。葛蘭素史克將負(fù)責(zé)兩款產(chǎn)品之后所有的全球臨床開發(fā)、監(jiān)管申報(bào)及商業(yè)化活動(dòng)。

此前在ASN 2025大會(huì)上，前沿生物以口頭報(bào)告和壁報(bào)形式，公布了其兩款潛在全球首創(chuàng)（First-in-Class）小核酸藥物——FB7013（靶向MASP-2）與雙靶點(diǎn)藥物FB7011（靶向MASP-2/CFB）在獼猴IgA腎病模型中的臨床前數(shù)據(jù)。

FB7013為首款靶向補(bǔ)體系統(tǒng)凝集素途徑關(guān)鍵因子MASP-2的siRNA藥物，可精準(zhǔn)抑制凝集素途徑補(bǔ)體系統(tǒng)異常激活，同時(shí)保留經(jīng)典途徑和替代途徑補(bǔ)體免疫功能，兼具高效治療價(jià)值與潛在高安全性。

該藥單次給藥后可維持靶蛋白抑制16周，有望實(shí)現(xiàn)3-6月給藥一次。

在獼猴IgA腎病模型中，F(xiàn)B7013單次皮下注射給藥，尿總蛋白肌酐比值（uPCR）和尿總蛋白（uTP）呈劑量依賴地持續(xù)顯著降低，腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）呈劑量依賴地持續(xù)升高；高劑量治療8周后，使腎小球系膜區(qū)系膜細(xì)胞數(shù)量減少36%，使腎小球內(nèi)IgA沉積減少43%。

2025年12月底，前沿生物向MNPA提交了FB7013的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)并獲得受理。

FB7011則為同時(shí)靶向MASP-2與CFB的siRNA藥物，雙靶點(diǎn)協(xié)同抑制，在強(qiáng)效治療的同時(shí)保留經(jīng)典途徑功能，平衡療效與感染風(fēng)險(xiǎn)。

該藥在健康獼猴單次皮下給藥可同時(shí)強(qiáng)效抑制MASP-2與CFB蛋白表達(dá)，抑制效果持續(xù)13周以上，預(yù)示其在人體中有望實(shí)現(xiàn)每3–6個(gè)月給藥一次，從而顯著改善患者用藥依從性。

在獼猴IgA腎病模型中，F(xiàn)B7011單次皮下注射給藥顯示出顯著療效，且呈現(xiàn)劑量依賴性；相較于陽(yáng)性對(duì)照藥（一款已上市、每日兩次口服的小分子補(bǔ)體抑制劑），F(xiàn)B7011在尿蛋白肌酐比值（uPCR）降幅提高16%，尿總蛋白（uTP）降幅提高18%，腎小球?yàn)V過(guò)率（eGFR）改善幅度提高10%。

而且，在等摩爾劑量下，F(xiàn)B7011在uPCR、uTP降低及eGFR提升等關(guān)鍵指標(biāo)上，均顯示出相較于單靶點(diǎn)siRNA藥物（分別靶向MASP-2或CFB）的更佳療效，提升幅度達(dá)10%至29%，這一結(jié)果體現(xiàn)了其雙靶點(diǎn)抑制的協(xié)同效應(yīng)。

除了IgA腎病，對(duì)于其他補(bǔ)體異常相關(guān)疾病，比如膜性腎病、糖尿病腎病、狼瘡性腎炎、血栓性微血管病等，F(xiàn)B7011也有望成為治療藥物。

結(jié)語(yǔ)

小核酸藥物因其研發(fā)周期短、治療領(lǐng)域廣、療效持久、研發(fā)成功率高等優(yōu)勢(shì)，近年來(lái)已成為全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域最受關(guān)注的熱點(diǎn)之一。

前沿生物于2022年底起布局該領(lǐng)域，目前已有多款候選藥物處于臨床前階段，核心方向?yàn)檠a(bǔ)體領(lǐng)域、降血脂、代謝/內(nèi)分泌領(lǐng)域。

前沿生物小核酸候選藥物

圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

前沿生物此次成功合作GSK，反映了業(yè)界對(duì)其小核酸藥物研發(fā)能力的認(rèn)可，為公司出海、加速管線價(jià)值轉(zhuǎn)化以及潛在的商業(yè)化實(shí)現(xiàn)奠定基礎(chǔ)。

對(duì)于GSK而言，這兩款小核酸療法與公司聚焦平臺(tái)技術(shù)和炎癥驅(qū)動(dòng)疾病的戰(zhàn)略高度契合，為改善多種腎病患者預(yù)后帶來(lái)重要機(jī)遇。

參考來(lái)源：企業(yè)公告、藥智數(shù)據(jù)-全球藥物分析系統(tǒng)

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