Blood丨兒童AML誘導化療開啟“溫和”治療新篇章

長期以來，兒童急性髓系白血病（AML）的 國際 標準治療方案一直是以高強度化療為主，盡管取得了約70%-80%的生存率，但強化療帶來的嚴重毒副作用往往導致較高的早期死亡率 ， 特別是 在資源受限地區， 50%的兒童AML患兒死于較高強度的誘導治療，同時因后續高昂的治療費用導致部分家長放棄患兒進一步治療 。

為了打破這一困局，蘇州大學附屬兒童醫院胡紹燕團隊自2012年起，針對合并嚴重感染或經濟困難的患兒，率先嘗試了一種“減毒增效”的低劑量化療 聯合細胞因子G-CSF 方案（ 以下簡稱低劑量化療“ low dose chemotherapy LDC ”方案， 包含低劑量阿糖胞苷、 米 托蒽醌/高三尖杉酯堿聯合G-CSF） ，并與 中國科學院北京基因組研究所（國家生物信息中心）王前飛教授團隊開展了跨學科協作 ，探索低劑量化療治療下的克隆清除和演變。 此前的 臨床 回顧性觀察 和基因組學 研究顯示， 使用 該方案的患兒在緩解率 、突變清除率及長 期生存率 均 與標準劑量方案相當，且安全性更優。蘇州大學附屬兒童 自2018年起正 式發起了全國多中心 RCT臨床 研究“兒童和青少年AML低劑量化療聯合G-CSF治療臨床療效不劣于標準劑量”，旨在通過高級別的循證醫學證據驗證低劑量方案在 初診兒童AML中 的非劣效性。近日， 這項 研究結果以：A low- versus standard-dose regimen as induction for pediatric AML: a multicenter, randomized noninferiority trial為題，發表在國際血液學期刊Blood。該研究由全國 十余 家兒童血液腫瘤中心共同參與 完成 ， 并且得到了St. Jude兒童研究醫院及 北京基因組研究所（國家生物信息中心） 的支持。

研究亮點：以“輕”博“重”，療效與安全雙贏

本研究入組了400例初診AML患兒，通過嚴謹的隨機對照試驗對比了低劑量（LDC）與標準劑量（SDC）方案。

1. 療效：減量不減效，生存有保障

• 緩解率持平 ：低劑量組與標準劑量組的完全緩解率（CR）分別為 95.1% vs 95.3% ，證明低劑量方案在清除白血病細胞方面表現同樣出色。

• 長期生存一致 ：兩組患兒的4年總生存率（OS）分別為 81.3% vs 83.6% ， 兩組EFS及 深度緩解（MRD < 0.1%） 率也相當 ，確證了減量方案的長期有效性。

2. 安全性：恢復更迅速，孩子少受罪

• 造血恢復快 ：低劑量組患兒的中性粒細胞及血小板恢復時間顯著縮短，這意味著孩子骨髓抑制期更短，面臨的感染風險更低。

• 毒副作用輕 ：顯著降低了嘔吐、結腸炎及肺部感染等3級及以上嚴重不良反應的發生，讓治療過程變得更加溫和。

3. 社會價值：更低負擔，更多希望

• 經濟更可及 ：研究證實低劑量方案顯著降低了治療總成本，并減少了對紅細胞、血小板等血制品的依賴，切實減輕了家庭的經濟與心理壓力。

蘇州兒童醫院 已于2022至2024年間啟動了更大規模的 精準基因組醫學 多中心研究。 團隊 不僅要驗證該方案的普適性 以及和靶向藥物的聯用效果 ，更致力于在“精準醫 學 ”的藍圖下，識別出最適合低劑量方案的特定患兒群體。 胡紹燕 團隊聯合中國科學院北京基因組研究所（國家生物信息中心）王前飛教授團隊， 正 通過多組學技術（包括 動態多時間點的 單細胞測序、全 基因組 及轉錄組學 測序 等），在 細胞和 分子水平上刻畫 及闡釋不 同亞型患兒對低劑量化療敏感性的差異 , 從而為每一位AML患兒制定更加精準、個體化的“輕量化”治療策略。

近2 0 多年來， 日本 和中國 學者使用常規化療十分之一劑量的藥物聯合細胞因子G-CSF 治療強化療 不耐受的老年白血病患者 ，作為 挽救性治療方案的 臨床策略，取得一定療效 。 合作團隊歷經十余年的精準醫學研究顯示， 在兒童AML的治療中，“強化治療”并非唯一標準 ，低劑量化療可以用于一線治療。 通過科學的劑量優化，在守住治愈率的同時，賦予了治療更多的人性化溫度。 目前， 該方案已被國際兒童腫瘤協作組織針對資源受限地區的治療建議列為推薦選項，同時納入《中國臨床腫瘤學會兒童及青少年白血病診療指南》 （三級推薦）。 這項研究貢獻了堅實的“中國證據”，我們期待能借此推動全球診療指南的優化，為更多患兒點亮生命之光。

合作單位（排名不分先后）：復旦大學附屬兒科醫院，廣州市婦女兒童醫療中心，山東大學齊魯醫院，廣西醫科大學第一附屬醫院，安徽醫科大學第二附屬醫院，中國科學技術大學附屬第一醫院（安徽省立醫院），中南大學湘雅三醫院，鄭州大學第一附屬醫院，徐州市兒童醫院，開封市兒童醫院，中南大學湘雅醫院，上海交通大學醫學院附屬新華醫院，北京基因組研究所（國家生物信息中心），美國圣裘德（St. Jude）兒童研究醫 院，也感謝所有入組該臨床研究的患兒及患兒家長的信任和支持！

原文鏈接：https://doi.org/10.1016/j.jhep.2026.01.016

制版人：十一

BioArt

Med

Plants

人才招聘

學術合作組織

（*排名不分先后）

轉載須知

【非原創文章】本文著作權歸文章作者所有，歡迎個人轉發分享，未經作者的允許禁止轉載，作者擁有所有法定權利，違者必究。