北京
近日，Nature官網頭條報道了一則新聞——一位“生物科技芭比”宣布，現在是時候考慮CRISPR baby了，這位生物技術公司的創始人，還有一個身份，那就是賀建奎前妻。
Cathy Tie，加拿大人，2025年4月18日，賀建奎宣布與Cathy Tie 結婚，并曬出了婚禮現場照片。但在7月份，Cathy Tie宣布已與賀分手，這段所謂的“婚姻”僅維持了3個月。
這一次，Cathy Tie靠她的最新創業項目登上Nature頭條。自稱"生物技術芭比"的Tie，將這家新公司比作"曼哈頓計劃"，即1940年代美國原子彈研發計劃的代號。
如今，她的創業雄心聚焦于一個備受爭議的目標：通過改變人類胚胎基因組來預防遺傳疾病。
今年夏天在紐約成立的Manhattan Genomics公司，由Tie與Eriona Hysolli共同創立。Hysolli曾是專注"物種復活"的Colossal Biosciences生物科學負責人。
無獨有偶，加州南舊金山的Preventive公司也在10月30日宣布將探索人類胚胎基因編輯領域。目前兩家公司均未透露具體科學計劃，包括目標疾病類型和技術路線。
Tie強調Manhattan Genomics將在嘗試制造基因編輯嬰兒前進行廣泛研究和安全測試，她表示：
“我們有責任幫助患者”
"我們對患有無法治愈的衰弱性疾病的患者負有責任"
目前，該公司最新公布的顧問團隊包括一名生物倫理學家和兩位靈長類生殖生物學專家。
眾多科學家深感憂慮
研究人員指出，將胚胎基因編輯技術商業化為時過早。與目前已上市、用于治療兒童和成人血液疾病的基因編輯療法相比，胚胎編輯不僅安全風險更高，還面臨更復雜的倫理困境。
"安全門檻實在太高太高了，"加州大學圣地亞哥分校生物化學家Alexis Komor表示，"我們顯然還沒有達到那個水平?！?/p>
多年來，這個領域始終籠罩在賀建奎事件的陰影下。許多國家也因此限制了對人類胚胎的基因編輯研究，例如，美國禁止聯邦資金用于人類胚胎基因編輯研究，美國FDA也不批準基因編輯胚胎的臨床使用。
但近年來，非生殖細胞的基因編輯技術取得了飛速發展，2023 年，首個 CRISPR-Cas9基因編輯療法獲批上市，用于治療治鐮狀細胞病和 β-地中海貧血這兩種遺傳性血液疾病。
今年早些時候，研究人員使用堿基編輯技術成功編輯了一名患有嚴重代謝遺傳病CPS1缺乏癥的嬰兒的肝臟細胞中的突變基因，這也是人類首次實現為單個病人定制基因編輯療法。
但需要強調的是，編輯非生殖細胞與編輯胚胎在倫理和科學上存在本質區別?；蚓庉嫻ぞ咴谂咛ブ械男袨榭赡芙厝徊煌?，且胚胎編輯意味著遺傳變化將傳遞給后代，其后果難以預測。
公眾的看法
Preventive宣稱已從私人投資者處募集約3000萬美元。Tie雖未透露Manhattan Genomics的資金來源，但頻繁引用顯示公眾支持的研究數據。
皮尤研究中心2018年報告顯示，72%美國受訪者支持通過基因編輯治療胎兒嚴重先天性疾病，但65%的人認為在人類胚胎上測試基因編輯技術"做得太過分"。
蘇黎世聯邦理工學院生物倫理學家Kelly Ormond指出，人們對可遺傳基因編輯的認知仍顯不足。當被問及是否應該使用基因編輯增強理想特質（如智力）時，支持率通常會下降。
Tie明確表示Manhattan Genomics沒有此類增強目標。多數科學家認為這些增強目標目前尚不可行：這些是復雜性狀，有效改變需要調整多個基因，研究人員仍在探索相關遺傳變異。
本文來源：科研城邦
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