AI4LS權威報告震撼業界，中國力量崛起，小分子迎來生成式AI時代

關于AI for Life Science，一份重磅報告剛剛出爐！

10月30日，弗若斯特沙利文發布《2025中國AI4LS行業發展藍皮書》，全景式、深層次地展現了AI for Life Science的發展歷程、驅動因素、場景應用與未來趨勢。

藍皮書指出，在經歷了經驗科學、理論科學、計算科學、數據密集型科學的前四大范式之后，在AI的加持下，當前的科學研究正向第五范式——以AI為核心的智能化科研方向進化。

截至2024年，中國AI4S市場規模已達47億元，涵蓋藥物研發、合成生物學、基因測序、材料開發及電池與儲能等核心領域，從中長期發展來看，AI4S市場規模有望突破千億元體量。

其中，生命科學憑借深厚的數據基礎、高復雜問題與廣闊的應用前景，正逐步成為AI4S最理想的應用場景之一。

藍皮書指出，不同類型企業圍繞平臺構建、模型驅動與落地能力展開多元探索，代表性公司通過差異化技術路徑和應用模式，正在推動AI從工具向賦能主體的躍遷。

在藥物研發場景下，成立于2018年的望石智慧，入選本次藍皮書的代表性公司。

憑借人工智能藥物研發底層理論的突破、藥物研發數據的深度治理、藥物研發行業的沉淀認知和強大的軟件與工程能力，望石智慧搭建了以多模態AI3D分子生成大模型為核心的基座平臺MolVado，該平臺能夠精準地生成與靶點口袋結構契合的分子或分子骨架，并通過系列計算評估工具提升其濕實驗活性的概率。

圖：多模態AI3D分子生成大模型基座MolVado平臺示意圖

公司的分子生成模型還可作為基座模型，合作伙伴能夠在此基礎上，充分整合自身擁有的數據、認知以及模型等要素，進行定制化迭代。目前，已有近百家藥企、科研機構客戶日常使用。

技術的可行性已在實踐中得到充分驗證：國內某頭部創新藥企借助MolVado平臺，僅3個月通過10輪生成便獲得全新骨架百納摩爾級別活性分子，相較傳統模式早期藥物發現1-3年的周期大幅縮短，早期合成與實驗驗證成本更是降低了80%。

依托該模型，公司內部自研管線已收獲顯著成果，其中最快的管線已進入臨床一期，同時基于生成式AI模型衍生出的實體庫CRO業務，也在海內外積極擴展中。

以望石智慧為代表的AI藥物研發公司，正以底層技術創新和規模化應用案例，生動詮釋著AI for life Science的范式變革引發的歷史級產業機遇。

長遠來看，生命科學將直接受益于AI，催生出一批具有全球影響力的中國企業。促成從基礎研究到臨床轉化的全面加速。

AI重構分子宇宙

藥物研發邁入“生成”時代

在現代醫學的版圖中，小分子藥物始終占據著不可撼動的核心地位。

盡管生物制劑、細胞療法等新興技術不斷涌現，小分子藥物憑借其良好的細胞膜穿透能力、口服生物利用度高、穩定性強、便于儲存和服用等優勢，依然是臨床治療的主流選擇。

數據顯示，在過去五到六年中，美國FDA批準的新藥中，小分子藥物占比高達70%。而放眼全球生物醫藥產業，小分子類藥物總量仍占據近90%的份額。

然而，這一看似成熟的領域正面臨深刻的結構性挑戰。

隨著疾病靶點的日益復雜，傳統研發模式盡顯疲態，其根本瓶頸在于——高度依賴經驗與直覺的篩選方式，不僅效率低下，更從根本上限制了人類對廣闊化學空間的探索能力。

小分子藥物發現的本質，是在一個極其龐大的化學空間中尋找極少數具備理想藥理活性、安全性和可開發性的分子，其可能的數量級估計高達10??個——這是一個遠超人類直觀認知的數字。

然而，常用的研發手段，如高通量篩選（HTS）和基于已知骨架的結構優化，每周僅能測試幾十到數百種化合物。即便結合虛擬篩選技術，人類實際探索的化學空間還不到總量的十億分之一（0.000000001%）。

這也就使得現有的小分子研發幾乎完全依賴于“已知”區域的微小優化，局限于人在藥物設計中的思維框架和固有認知，而對絕大多數未知領域視而不見。

正是在這樣的背景下，生成式AI成為突破化學空間探索瓶頸的關鍵力量。通過學習海量已知分子的結構與性質數據，捕捉潛在的物理化學規律與生物活性關聯，在化學空間中智能導航，預測和生成具有特定屬性的全新分子，重新定義藥物發現的邊界。

近期，一系列前沿模型相繼發布，在實際應用中展現出驚人效率，成為AI賦能藥物研發的有力證明。

Chai-2作為生成式AI從頭設計蛋白質的里程碑，具備“零樣本”設計能力——即使面對毫無實驗數據的未知靶點，也能直接生成具有結合活性的新抗體。

實驗顯示，Chai-2從頭設計抗體的平均成功率高達15.5%，相較此前僅0.1%的成功率，實現了百倍提升。

由麻省理工學院與Recursion聯合推出的Boltz-2，則在親和力預測方面樹立新標桿，成為接近基于物理的自由能擾動（FEP）的深度學習模型，且速度提升1000倍。

研究人員可對分子進行大規模、高精度的虛擬篩選，通過干實驗模擬進行快速試錯，大幅壓縮無效濕實驗，降低研發成本與周期。

而在小分子領域，中國團隊的布局更早，并且已經有突破性成果落地。

早在2020年底，望石智慧便針對基于配體（ligand-based） 的藥物發現場景，發布了首代以骨架躍遷和衍生為主的2D生成模型AIScaffold。

模型在分子新穎性方面表現突出，已助力多家國內外藥企在BIC項目中實現專利突破與研發提速，奠定了其在AI分子設計領域的先發優勢。

2022年，望石研究團隊實現關鍵躍遷，首次提出基于實驗電子密度的3D分子生成技術，并發布3D分子生成模型v1.0，創新性地優化了分子與蛋白口袋之間的形狀互補性與相互作用模式，顯著提升了生成分子的成藥潛力，已成功加速多個FIC藥物項目的研發進程。

2024年，望石智慧在《Nature Machine Intelligence》發表重磅研究成果，正式推出Lingo3DMol。

圖：望石智慧在《Nature Machine Intelligence》發表重磅研究成果

與業內普遍基于圖神經網絡（GNN）技術路線不同，Lingo3DMol創新性地融合了語言模型與幾何深度學習，在活性分子復現率、分子-口袋結合打分、分子構象等關鍵指標上表現更加出色。

如今，望石智慧正式推出多模態AI 3D分子生成基座大模型MolVado平臺，能夠深度解析靶點口袋三維構象，結合參考分子關鍵片段特征，快速生成百萬級化合物庫；并支持自定義參數配置，精準合成含指定結構的靶向分子。

傳統藥物研發需要合成數百個分子進行驗證，望石智慧通過AI生成及構象驗證后可以減少至20-50個；合成及實驗驗證成本降低約70%～80%。

平臺將全新骨架Hit的發現周期從過去的1-3年壓縮到了1-6個月以內，能快速生成結構新穎并契合口袋的分子。

實踐表明，MolVado能夠顯著突破傳統研究樣本數量瓶頸，大幅縮短分子設計時間，實現高效、精準的藥物設計，具備與Chai-2、Boltz-2等國際頂尖模型相媲美的顛覆性潛力。

某種意義上來說，我們越來越逼近小分子研發的終極愿景：只需描述想要的分子功能或靶點，AI 便能生成一批極有可能“命中”的分子設計，且這些設計在實驗中真實有效，實現“設計即發現”。

未來的小分子藥物研發，將不再是“篩選更多”，而是“生成更好”。

這場由AI驅動的范式革命，正在徹底重塑新藥研發的未來圖景——在那片廣袤無垠的化學宇宙中，下一個重磅藥物或許正等待被AI從頭設計出來。

巨頭集體押注

AI改寫小分子藥物游戲規則

眾多跡象表明，AI小分子藥物研發正邁向一個關鍵的拐點，成為藥物創新的核心引擎。

大型藥企通過戰略調整與合作等方式，加大對AI的投入；投資機構也在押注巨額資金，支持該領域關鍵技術與生態的發展。

例如，由諾貝爾化學獎得主Demis Hassabis創辦的Isomorphic Labs，不僅完成6億美元的巨額融資，在與諾華合作中，雙方開發針對三個未公開靶點的小分子療法，合作總價值為12億美元。

圖：Demis Hassabis因其在AI蛋白質領域的貢獻獲得2024年諾貝爾化學獎

早在幾年前，跨國醫藥巨頭阿斯利康就曾表示，其一半的小分子開發項目正在使用AI深度輔助研發。今年6月，阿斯利康與石藥集團達成重磅合作，總金額高達50億美元，雙方將依托石藥集團的AI藥物發現平臺，涉及多個靶點的分子候選藥物。

國內醫藥巨頭也在積極布局，恒瑞醫藥組建了計算化學和AI輔助藥物設計（AIDD）團隊及平臺，利用AI進行靶點發現、化合物虛擬篩選、分子結構優化、以及臨床試驗方案優化等領域。

復星醫藥和業內多家AI制藥公司達成深度合作，中國生物制藥則通過自主建設AI—PROTAC藥物設計平臺，首個血液瘤項目已獲批進入臨床。

這些動作都釋放出一個明確信號：AI小分子研發的產業價值正在被主流藥企認可，整個制藥工業正接納并擁抱AI，希望為行業帶來更快更好的藥物。

盡管生物制劑近年來蓬勃發展，小分子藥物始終是制藥產業的基石。數據顯示，2024年全球暢銷藥物TOP100榜單中，小分子以42款藥物拿下近半壁江山。

小分子藥具備口服便捷、合成成本低、作用靶點靈活廣泛等優勢，良好的患者依從性，讓其依舊是最具普適性的治療手段之一。

此外，小分子藥物在傳統化學藥物基礎上，通過分子膠、PROTAC（靶向蛋白降解嵌合體）等技術突破“不可成藥”靶點，帶來了新的想象力空間。

數據顯示，2024年小分子藥物發現市場規模估計為569億美元，預計到 2029年將達到 867億美元，還在以 8.76% 的復合年增長率增長。

不僅如此，AI在小分子藥物研發中的應用早已超越了傳統化學藥的范疇，正在分子膠、ADC（抗體偶聯藥物）、PROTAC、以及細胞治療和基因治療中的小分子組件等前沿領域扮演著革命性角色，市場前景廣闊。

望石智慧以多模態3D分子生成大模型為核心，并整合了整合上下游工具，有效提高藥物設計的效率和質量。在該平臺中，藥物研發人員可以像ChatGPT一樣與模型交互，還能根據需求開發整合歷史項目數據，幫助研發人員突破設計瓶頸。

而針對行業普遍存在的兩大痛點，不類藥分子“刷分”現象和無法真實評價分子的難題，望石智慧首創了“階梯式評估機制”與“活性分子復現驗證”的策略，有效提升了生成分子的成藥可行性。

如今，該小分子藥物發現解決方案已經有近百家藥企使用，并且受到了海內外醫療機構的認可，包括齊魯制藥、深圳微芯生物、泰德制藥、齊魯銳格、貝勒醫學院，英國癌癥研究中心、清華大學、復旦大學醫學院等

圖：北大醫學——望石智慧AI生物醫藥數據技術協同創新聯合實驗室正式掛牌

這些行業案例證明，AI小分子生成已經從實驗室概念走向了產業級應用，真正能夠為合作方帶來可衡量的研發加速和商業價值。

更值得關注的是，AI小分子平臺不僅僅停留外部賦能上，也在內部管線上也取得了突破性進展，證明公司具備了從早期研發到臨床落地的全流程能力。

今年上半年，首個根據AI平臺設計并優化的造血祖細胞激酶1（HPK1）小分子抑制劑SWA1211片完成首例患者給藥，成功進入針對晚期實體瘤的Ⅰ期臨床研究。

該藥物展現出與傳統研發路徑差異化的優勢，不僅具有全新的骨架，還具有比同類項目更優的活性和選擇性。

此外，以分子生成功能為基石，望石智慧正在從小分子生成能力延展到分子膠、多肽、共價化合物、環肽、RDC等新興領域。

通過“對外合作+內部管線”的雙輪驅動模式，望石智慧AI分子生成平臺正在從工具轉變為藥物研發的核心引擎。

一系列案例證明，AI小分子生成已經從實驗室概念走向了產業級應用，真正能夠為合作方帶來可衡量的研發加速和商業價值。作為行業的領先者，望石智慧打通了AI驅動從分子設計到驗證的完整工業級解決方案，成為塑造未來生物醫藥格局的關鍵力量。

AI分子生成重塑行業，中國力量崛起

創新藥研發長期以來屬于“科學”范疇，高度依賴研究人員的經驗與靈感；而AI的深度賦能，正推動這一領域向工程化范式躍遷——從偶發突破走向系統化、可重復、可規模化交付的新時代。

正如英偉達創始人、CEO黃仁勛所洞察的：“在人類歷史上，生物學第一次有機會成為一門工程學，而不是科學。”

而在這個歷史性的過程中，融合了物理現實的AI正在為藥物研發構建強大的技術基座：它高精度地建模分子構象、靶點口袋、相互作用力場，并實現自動化打分與優化，將假設快速轉化為可驗證的分子實體。

未來，分子生成平臺對藥物創新的作用，將會像GPU對AI的作用一樣，誰能夠訪問更好的基礎平臺，誰就能加速開發進度，更好地布局新的疾病領域和研發管線，這將從底層重構研發流程、成本結構與價值分配邏輯。

傳統藥物研發依賴高通量實驗，本質上是一種“大海撈針”式的被動篩選，而AI分子生成技術通過對10^60化學空間的充分探索，能夠直接從靶點信息或所需功能出發，設計出具有特定性質的全新分子結構，實現“按需定制”式的主動創造。

尤其對于小分子而言，其合成周期更長、實驗驗證試錯成本更高，而如果從干實驗計算模擬入手，實現研發流程的前置優化和質量控制，這種效率的提升直接體現在大幅壓縮早期探索的時間和成本。

這一轉變催生了全新的商業價值模式：過去，一個團隊往往只具備特定垂直領域內的專利知識和能力，以藥物專利（IP）為核心。如今，AI指向一個更具通用性的平臺能力，不綁定特定靶點，不依賴特定假設，快速繞開專利壁壘生成具備IP潛力的全新分子。

這意味著，未來行業的價值錨點，不再僅屬于最終上市的藥物，更在于能持續產出優質分子的平臺本身。一個經過充分驗證的分子生成平臺，本身就是可復用、可擴展的資產，就是護城河。

當然，也必須清醒認識到：盡管AI在蛋白質設計、抗體優化等領域已取得顯著成果，小分子的從頭設計（de novo design）仍處于實踐意義上的早期階段，其工程化成熟度遠低于蛋白質領域。

而挑戰越大，護城河越深；門檻越高，先發者優勢越不可撼動。小分子生成平臺的價值重估，才剛剛拉開序幕——它所承載的，遠不止是效率提升或成本壓縮，而是底層研發范式的顛覆以及整個創新藥價值鏈的重構。

這一潛力，尚未被市場充分認知，更未被定價。真正的價值爆發，還在前方。

當前AI小分子領域，海內外已涌現多位領軍者并形成不同的競爭優勢，值得行業關注。

Isomorphic Labs核心人員源自DeepMind生命科學團隊，并由2024年諾貝爾化學獎得主Demis Hassabis領導。

基于AlphaFold2的開創性成果，這一世界級團隊正在迅速實現AI底層算法迭代。公司打造的新一代研發模型AlphaFold3，正在大規模預測蛋白質與配體的相互作用方式，特別是小分子結合的準確性，從而更快地找到有潛力的先導化合物。近期，公司由AI設計的抗癌藥物即將啟動人體試驗，成為驗證這一平臺的關鍵性里程碑事件。

不止如此，強大的算法需要高質量的數據喂養，才能發揮最大效用。Terray Therapeutics憑借其獨特的、高質量的數據資產，在競爭中脫穎而出。

TerrayTherapeutics由老牌化學計算公司薛定諤前高管創辦，通過其專有的高通量實驗平臺，Terray構建了世界上最大的化學數據集，大約是所有公開化學數據總數的50倍。

該公司平臺價值已被行業巨頭認可，Terray不僅獲得了全球AI霸主英偉達的多輪投資，還和醫藥巨頭百時美施貴寶（BMS）達成深度合作，共同開發小分子療法。

國內企業中，望石智慧憑借頂尖算法模型和優質數據資產，代表中國AI小分子領域的領先水平。

經過8年技術沉淀，望石智慧成功打造了差異化工業級分子生成大模型。通過深度數據治理與自動化生成等方式，每周約處理2TB高質量數據，集成覆蓋理化性質、親和力、體外生物活性、ADME及安全毒理的多維度信息，為AI藥物發現提供高質量的數據基礎。

基于對分子設計的深入理解，望石智慧在強大的生成式AI模型基礎上，構建一整套工業級小分子藥物解決方案，融合生成式AI、CADD計算評估工具、化合物庫及篩選服務構建干濕聯動解決方案。

公司另一項獨特優勢在于，通過基座模型＋定制化服務的方式，該平臺能夠利用企業歷史項目數據與Know-How，降低入門成本并放大研發效率，形成企業獨特競爭壁壘，并加速全新IP分子的生成。

更值得期待的是，醫藥大模型創新正在向AIAgent（AI代理）方向演進。圍繞其生成式AI模型，望石智慧也在AI多智能體協作與多源知識增強層面展開深入布局，實現更高效的人機協同，加快推動候選分子向臨床藥物的轉化。

由此來看，未來AI小分子藥物研發的機遇將屬于那些擁有卓越算法模型、高質量數據，并能將其轉化為工業級解決方案的公司，這些公司將從根本上改變新藥研發的范式。

當前，中國已經是全球藥物創新的關鍵力量。

中國創新藥領域lisence-out交易不斷被刷新，據統計2025上半年出海交易達72筆，總金額合計高達484億美元。全球醫藥交易TOP10中，中國創新藥資產貢獻率超80%。

這背后是中國企業基于研發成本和速度優勢，參與全球醫藥價值再分配。AI驅動的新藥研發模式，正在成為這一趨勢的核心引擎。

其中，以望石智慧為代表的中國公司，有望憑借強大的AI分子生成能力和工程化優勢，打通早期研發到臨床轉化的全流程，向全球提供源源不斷的有效分子，助力新一代療法突破。

這一愿景下，中國企業不再是醫藥研發的追隨者和參與者，更有望引領行業變革。