3個月打1針的新型降脂藥傳來獲批的好消息！在其他研究中，它還顯示出降低多種致動脈粥樣硬化脂蛋白的潛力

家族性高乳糜微粒血癥（FCS），又叫做Burger-Gruz綜合征或I型高脂蛋白血癥，是一種嚴重且罕見的常染色體隱性遺傳病，通常由多種脂蛋白脂肪酶相關的單基因突變引起，在一般人群中患病率為（1~2）/100萬。由于患者體內存在遺傳性的脂蛋白脂酶或載脂蛋白C-Ⅱ（APOC2）缺乏，加上外源性脂肪攝入，導致脂質代謝嚴重受阻、血漿中乳糜微粒濃度和甘油三酯水平顯著升高。

圖片來源：123RF

多數患者在10歲時開始發病，約25%的患者早在嬰兒期就開始發病。患病后的典型表現為：

• 空腹時有嚴重的高甘油三酯血癥（甘油三酯常超過880 mg/dL，而正常值通常低于150 mg/dL）；

• 血漿中乳糜微粒大量堆積，讓血漿看起來像“牛奶”一樣（即俗稱的“牛奶血”）；

• 伴有皮膚及內臟大量的脂蛋白沉著，在皮膚上表現為“發疹型黃瘤”（黃色丘疹樣損害），多見于臀部、大腿、手臂、背部和面部，也可侵及口腔黏膜；

• 其他癥狀包括反復的上腹疼痛、肝脾腫大、急性或慢性胰腺炎、視網膜脂血癥等，還可能引發糖尿病、肝脂肪變性等，嚴重威脅生命健康。

FCS長期以來治療選擇很局限，難以滿足患者的醫療需求。目前這類患者的治療主要依靠嚴格的極低脂肪飲食（每日脂肪攝入量不高于20 g、不高于每日攝入總能量的15%，首選中鏈脂肪酸等，從而將甘油三酯控制在150 mg/dL以下），但患者的生活質量受到嚴重影響，多數人很難長期堅持。更棘手的是，這類特殊的患者因自身缺乏分解代謝脂肪的能力，對傳統降脂藥物反應不佳。

就在這個月，這一領域傳來了好消息：一款名為普樂司蘭鈉注射液（plozasiran，英文商品名：Redemplo）的新型降脂藥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，作為飲食控制的輔助治療，用于降低FCS成人患者的甘油三酯水平。更可喜的是，這款藥物只需每3個月皮下注射一次，而且患者可自行在家中注射，與需每日服用的傳統降脂藥相比更加便捷。

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普樂司蘭是一種靶向肝臟載脂蛋白C-Ⅲ（APOC3）的RNA干擾（RNAi）藥物，旨在減少APOC3的生成，從而降低甘油三酯水平。

其作用機制可以這樣理解：藥物進入體內后，會特異性地找到并導致甘油三酯升高的關鍵靶點——APOC3的“合成圖紙復印件”（mRNA），并讓它失效。APOC3就像是甘油三酯的“助推器”，它會阻止甘油三酯的正常分解和清除、提高血液中甘油三酯水平。而普樂司蘭通過高效持久地減少這個“助推器”的數量，進而有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白及其“殘渣”（降解殘留物）的水平，讓脂質回歸更正常的水平。

在推動本次獲批的關鍵3期臨床研究中，使用普樂司蘭治療后，FCS患者的甘油三酯水平實現了顯著且持久的降低，甘油三酯水平中位數相比研究開始前（基線）的降幅達80%，而安慰劑組僅下降17%；而且與安慰劑組相比，急性胰腺炎的發生風險在數值上也更低。

對于中國患者來說，雖然該藥目前尚未在中國獲批，但已傳來積極進展。今年1月26日，普樂司蘭鈉注射液用于FCS適應癥的上市申請已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理，且此前已被NMPA納入突破性治療藥物品種名單和優先審評審批程序。

該藥針對中國FCS患者的3期臨床研究也于今年3月獲得了積極的頂線數據，成功達到主要療效終點和所有關鍵次要終點，展現出顯著的療效和良好的安全性。第12個月時，普樂司蘭25 mg和50 mg劑量組的患者，其空腹血清甘油三酯水平相比研究開始前分別降低72%和79%；在普樂司蘭25 mg劑量組中，90%的患者空腹血清甘油三酯水平在第10個月時就降至500 mg/dL以下。

總之，這款“3個月打1針”的新型降脂藥的出現，為FCS患者提供了新的治療選擇，有望讓需要長期治療的患者生活質量大大提高。

此外，在針對嚴重高甘油三酯血癥和混合性高脂血癥的臨床研究中，普樂司蘭也顯示出降低甘油三酯和多種致動脈粥樣硬化脂蛋白水平的潛力。這意味著，未來可能有更多其他類型的高脂血癥患者能夠從這款創新藥物中獲益，實現更輕松、有效的長期血脂管理。

參考資料

[1]梁芙萌,王方芳,唐熠達. 家族性乳糜微粒血癥綜合征的研究進展[J]. 中國心血管雜志,2024,29(01)：80-84.DOI:10.3969/j.issn.1007-5410.2024.01.015

[2]李燕虹, 陳秋莉, 王冰. 家族性高乳糜微粒血癥2例 [J/OL] . 中國臨床案例成果數據庫, 2022, 04(1) : E01945-E01945. DOI: 10.3760/cma.j.cmcr.2022.e01945.

[3]Arrowhead Pharmaceuticals Announces FDA Approval of REDEMPLO? (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS). Retrieved Nov 28,2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251112678197/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS

[4]Plozasiran Phase 3 Results Investor Call European Society of Cardiology 2024. Retrieved Nov 28, 2025 from https://ir.arrowheadpharma.com/static-files/c0bcc79e-e9f2-4c91-86a5-2c9f4d3f7679

[5]維亞臻宣布普樂司蘭鈉注射液上市許可申請獲國家藥品監督管理局正式受理 (qq.com). Retrieved Nov 28, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/ShtkWxZWl3FdXnmRvhqTXA

[6]維亞臻宣布VSA001注射液在中國家族性乳糜微粒血癥綜合征患者的3期臨床試驗取得積極結果 (qq.com). Retrieved Nov 28, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/JQeX9C1f1yg4m89-LcMp8A

[7]賽諾菲獲得維亞臻在研藥物普樂司蘭鈉注射液大中華區權利 (qq.com). Retrieved Nov 28, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/3L1b7mmbcW4qla-Lacm1GQ

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