11月30日,由人民日?qǐng)?bào)健康客戶(hù)端主辦、金賽藥業(yè)公益支持的“2025致敬醫(yī)者盛典·兒童安全用藥學(xué)術(shù)交流會(huì)”在人民日?qǐng)?bào)社舉辦。本次會(huì)議的主題是“集智、創(chuàng)新、守護(hù)”,同步啟動(dòng)“中青年醫(yī)生成長(zhǎng)計(jì)劃——繁星滿(mǎn)天科普工程”,為兒科醫(yī)療人才培養(yǎng)與兒童用藥科普注入新動(dòng)能。
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(11月30日,2025致敬醫(yī)者盛典·兒童安全用藥學(xué)術(shù)交流會(huì)在京舉辦。主辦方圖)
覆蓋生長(zhǎng)全周期,兒童用藥重在安全、有效
清華大學(xué)中國(guó)發(fā)展規(guī)劃研究院常務(wù)副院長(zhǎng)董煜對(duì)“十五五”規(guī)劃目標(biāo)中健康醫(yī)藥領(lǐng)域的新要求、新機(jī)遇做出深度解讀。“兒童成長(zhǎng)是最根本的民生之一。我們的關(guān)切不應(yīng)止步于生育本身,更要延伸至兒童成長(zhǎng)的全過(guò)程,構(gòu)建覆蓋其身、心、社全方位健康發(fā)展的系統(tǒng)工程,此項(xiàng)工作與經(jīng)濟(jì)長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展關(guān)聯(lián)緊密。”
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(11月30日,清華大學(xué)中國(guó)發(fā)展規(guī)劃研究院常務(wù)副院長(zhǎng)董煜在會(huì)上做主題演講。主辦方圖)
董煜表示,“十五五”規(guī)劃建議中,現(xiàn)代化產(chǎn)業(yè)體系、科技創(chuàng)新、國(guó)內(nèi)市場(chǎng)等任務(wù)都與醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)關(guān)聯(lián)尤為密切。傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)改造升級(jí)是經(jīng)濟(jì)發(fā)展的根基,新興產(chǎn)業(yè)和未來(lái)產(chǎn)業(yè)將為醫(yī)藥行業(yè)開(kāi)辟新空間。“人民對(duì)健康的需求在哪里,產(chǎn)業(yè)方向就在哪里。”
“兒童臨床用藥遵循診療規(guī)范,經(jīng)過(guò)臨床長(zhǎng)期驗(yàn)證安全、有效至關(guān)重要。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)前任主任委員王天有提出,當(dāng)前兒科臨床用藥仍然存在“劑量靠猜、用藥靠掰”的情況。
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(11月30日,中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)前任主任委員王天有做主題演講。 主辦方圖)
“真實(shí)世界研究為兒童合理用藥提供了重要依據(jù)。”王天有談到,以矮小癥為例,診療正在從“經(jīng)驗(yàn)醫(yī)學(xué)”向“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”全面轉(zhuǎn)型。兒童矮小疾病的用藥選擇,要以說(shuō)明書(shū)適應(yīng)證和國(guó)內(nèi)指南為基石,確保診療規(guī)范化的同時(shí)踐行個(gè)體化治療。金賽藥業(yè)研發(fā)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素已經(jīng)上市使用10年以上,是國(guó)內(nèi)獲批適應(yīng)證最多的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素,為醫(yī)生提供了科學(xué)、權(quán)威的用藥依據(jù)。
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(11月30日,中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平教授做主題演講。主辦方圖)
“醫(yī)學(xué)會(huì)及相關(guān)組織將繼續(xù)根據(jù)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)制定各類(lèi)疾病診療方案,并推動(dòng)診療指南和規(guī)范的應(yīng)用;臨床一線的醫(yī)生也應(yīng)做到遵循指南規(guī)范診療和結(jié)合說(shuō)明書(shū)合理用藥。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)候任主委、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平教授提出,“數(shù)據(jù)庫(kù)是安全、合理用藥的重要支撐,只有通過(guò)長(zhǎng)期積累臨床數(shù)據(jù)、提供循證醫(yī)學(xué)證據(jù),才能明確藥物的長(zhǎng)期安全性與有效性,為兒童疾病的長(zhǎng)期管理和治療提供保障。”
羅小平教授表示,近年來(lái),我國(guó)在創(chuàng)新藥物治療領(lǐng)域發(fā)展迅速,在細(xì)胞治療、基因治療及傳統(tǒng)生物治療方面已取得突破性成果。在兒童內(nèi)分泌領(lǐng)域,U型PEG化長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素(金賽增)是全球首款長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素,臨床適應(yīng)證的研究也處于全球領(lǐng)先。目前在國(guó)家衛(wèi)健委支持、中國(guó)健康教育中心指導(dǎo)下,我國(guó)已啟動(dòng)兒童生長(zhǎng)激素長(zhǎng)期療效和安全性評(píng)價(jià)項(xiàng)目,該項(xiàng)目將構(gòu)建全球數(shù)據(jù)規(guī)模領(lǐng)先的生長(zhǎng)激素治療臨床數(shù)據(jù)庫(kù)。
10年大量患兒用藥,院企協(xié)同賦能醫(yī)藥創(chuàng)新
“我國(guó)自研的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增自2014年上市以來(lái),已累計(jì)應(yīng)用于大量?jī)和⒔⒘讼到y(tǒng)的真實(shí)世界追蹤研究體系,充分驗(yàn)證了藥品的安全性和有效性。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師鞏純秀教授分享了金賽藥業(yè)研發(fā)的U型PEG化長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素10年研發(fā)和使用成果。
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(11月30日,中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院內(nèi)分泌科主任醫(yī)師鞏純秀教授在會(huì)上做主題演講。主辦方圖)
鞏純秀介紹,結(jié)合國(guó)際經(jīng)驗(yàn),長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素上市后需要持續(xù)監(jiān)測(cè)。“兒童群體存在較大個(gè)體差異,發(fā)生嚴(yán)重過(guò)敏等不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)較高。因此,任何新上市的長(zhǎng)效制劑,都必須通過(guò)嚴(yán)密的上市后監(jiān)測(cè)和真實(shí)世界研究。”
“我國(guó)兒童矮小發(fā)病率為3%,總數(shù)約700萬(wàn)人,但目前就診率和治療率仍不足5%。”鞏純秀教授在演講中還提到嚴(yán)峻的臨床現(xiàn)狀,“面對(duì)龐大的患兒群體,長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的多適應(yīng)證覆蓋,為臨床提供了重要的解決方案。”
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(11月30日,金賽藥業(yè)總經(jīng)理、首席科學(xué)家金磊博士在會(huì)上做主題演講。主辦方圖)
“生物制劑藥物安全性的提高不是短期能實(shí)現(xiàn)的,需長(zhǎng)期進(jìn)行工藝質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)識(shí)別和改進(jìn),并結(jié)合大量患者的用藥反饋。”金賽藥業(yè)總經(jīng)理、首席科學(xué)家金磊博士表示:“金賽投入大量資金不斷精進(jìn)工藝,例如,因供應(yīng)商無(wú)法提供高純度的PEG,我們建成了大規(guī)模的中試和生產(chǎn)基地,最終實(shí)現(xiàn)了高純度PEG量產(chǎn),保障了藥品的安全性。”
這款藥品已獲得國(guó)家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)二等獎(jiǎng),其相關(guān)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)也被收載于2025年版《中華人民共和國(guó)藥典》。金磊博士介紹,企業(yè)正在給藥方式上展開(kāi)研發(fā),包括超長(zhǎng)效的月制劑與口服制劑。其中,金賽藥業(yè)的月制劑生長(zhǎng)激素已經(jīng)向國(guó)家藥監(jiān)局提交新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng);口服小分子藥物的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)也已經(jīng)獲得受理。
構(gòu)建兒童安全用藥體系,需多方聚力
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(11月30日,“中青年醫(yī)生成長(zhǎng)計(jì)劃——繁星滿(mǎn)天科普工程”啟動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)。主辦方圖)
在圓桌討論環(huán)節(jié),各位專(zhuān)家分別圍繞“立足兒科服務(wù)年,共話(huà)高質(zhì)量?jī)和】蛋l(fā)展新愿景”“布局‘十五五’規(guī)劃,對(duì)話(huà)兒科創(chuàng)新研發(fā)路徑與新未來(lái)”“關(guān)注兒童安全藥,完善兒童安全用藥機(jī)制與保障體系”“踐行診療規(guī)范化,堅(jiān)守兒童安全成長(zhǎng)之路”等兒科領(lǐng)域熱點(diǎn)、難點(diǎn)話(huà)題,展開(kāi)了深入探討。專(zhuān)家們從“十五五”規(guī)劃健康醫(yī)藥導(dǎo)向、兒童臨床用藥規(guī)范、健康科普賦能兒科診療、創(chuàng)新藥物產(chǎn)醫(yī)協(xié)同研發(fā)應(yīng)用等多維度,為兒童安全用藥與全生命周期健康發(fā)展提供了清晰路徑。
來(lái)源:人民日?qǐng)?bào)健康客戶(hù)端
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