Cell Stem Cell | 彭耀進團隊解析中國干細胞臨床轉化新圖譜——基于IIT–IND雙軌數據的系統分析

在干細胞治療日益重塑全球生物醫學格局的背景下，中國于2025年1月附條件批準首個國產干細胞藥物，標志著我國在該領域的臨床轉化邁出關鍵一步。2025年9月《生物醫學新技術臨床研究與轉化應用管理條例》正式頒布，首次在國家層面明確干細胞等生物醫學新技術可通過 “ 藥品 ” 與 “ 醫療技術 ” 雙路徑實現轉化上市，為我國再生醫學規范、有序發展奠定了重要制度基礎。

在這一制度演進的關鍵節點，對過去十年 臨床研究“ 雙軌制 ” 監管體系 ， 即新藥臨床試驗（IND, Investigational New Drug）與研究者發起的臨床研究（IIT, Investigator-Initiated Trial）兩條路徑開展系統性分析，不僅是對既有 制度 實踐的總結評估，更是對未來 立法政策 制定與優化的重要知識支撐。

2025年12月 5日 ， 中國科學院動物研究所、北京干細胞與再生醫學研究院“致一”研究員 彭耀進 團隊 ，在 Cell Stem Cell 在線發表題為 Optimizing Translational Efficiency in Stem Cell Clinical Research 的政策論文。 該研究首次繪制我國干細胞臨床轉化動態圖譜，系統量化IIT對IND的轉化貢獻，揭示雙軌之間既相互銜接又存在效率瓶頸的結構性問題，并提出以 “ 五大改革方向 ” 為核心的治理藍圖，旨在推動干細胞等生物醫學新技術臨床研究從數量擴張走向質量提升 ， 從碎片化探索走向高效、可預期的產品 技術 轉化，為全球監管科學提供了可借鑒的 “ 中國方案 ” 。

1. 雙軌臨床研究的發展態勢與關鍵轉化因素

為真實呈現我國干細胞臨床研究 “ 雙軌制 ” 的運行圖景并評估IIT對藥品開發的實際貢獻，研究團隊構建分析框架 與模型 ，對截至2024年底 （過去十年） 可公開檢索的146項備案IIT項目和67項IND臨床試驗進行了系統 分析 。

圖1 IIT–IND雙軌臨床研究的規模演變與轉化銜接

數據 顯示， 我國干細胞臨床研究整體活躍 。 IIT在2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》發布后快速增長，2019年達到峰值，凸顯其靈活、門檻相對較低的早期探索功能；IND路徑則在監管規則逐步明晰和產業資本加深介入的推動下，自2020年起穩步擴張，呈現出更高的規范化和體系化特征。雙軌之間已初步形成轉化鏈條 。 超過半數（74項）IIT直接或間接支撐后續IND申報，亦有逾半數（37項）IND可追溯至早期IIT。

在關鍵影響因素方面，細胞類型、研究組織模式與企業參與度是 影響 轉化效率的核心變量 。 以人多能干細胞為基礎的IIT向IND的輸出率顯著高于以臍帶間充質干細胞為主的研究；多中心、具有明確轉化目標的 IIT 研究對IND的支撐作用強于競爭性、重復性項目；同時，納入企業提供細胞和研發力量的IIT，其成功轉化為IND的比例明顯更高。

圖2 影響干細胞研究由IIT向IND轉化效率的關鍵決定因素

2. 冗余重復與戰略錯配 的制度困境

該 研究表明，盡管我國干細胞IIT體系在一定程度上支撐了臨床轉化，但其內部結構性問題日益凸顯，大量重復、低風險試驗正在削弱整體轉化效能。 一方面，組織模式顯著影響轉化效率。當前全國范圍內圍繞臍帶間充質干細胞等低風險細胞的大量單中心、競爭性試驗，設計分散、缺乏統籌，不僅稀釋了多中心研究在統計學和監管層面的優勢，也導致有限 臨床 資源被同質化研究反復消耗。另一方面， 科研 界偏好 “ 易獲取、低風險 ” 的細胞類型 （如MSCs） ，而 產 業界 的 研發重心已 逐漸 轉向多能干細胞，IIT與IND在技術路線和戰略方向上出現一定錯配，削弱了從基礎探索到產業開發的連續梯度。研究進一步發現，引入企業來源細胞、由企業深度參與設計和實施的IIT，對后續IND開發的支撐作用更為顯著，這凸顯出通過頂層規劃優化研究布局、強化產學 研 協同、重塑IIT功能定位的緊迫性。

3 . 構建高效耦合的干細胞臨床轉化生態

隨著2025年9月《生物醫學新技術臨床研究與轉化應用管理條例》頒布，干細胞干預可經 “ 藥品 — IND ” 和 “ 技術 — IIT ” 雙路徑實現臨床轉化。要釋放雙軌制紅利，亟須配套治理改革?；趯嵶C分析， 研究團隊提出五項核心 完善 方向，以構建動態高效、戰略可控的閉環轉化生態。 一是重新定位IIT功能，使其從早期試驗入口升級為嵌入監管鏈條、具有明確下游導向的結構化轉化橋梁，通過與藥審中心、國家衛健委的制度化預溝通形成穩定預期與前瞻性指引；二是實施分層準入與智能評審，對沿用既有細胞或飽和適應癥提高門檻，對探索新型細胞和未被滿足臨床需求的研究在可控風險下優先支持，并借助智能備案與評分系統綜合評估創新性、重復性及轉化價值；三是將 “ 組織成熟度 ” 納入 IIT備案的 關鍵考量，突出跨機構協同、標準化生產和明確下游開發路徑；四是構建國家級IIT–IND整合與追蹤平臺，打破數據割裂，降低冗余和隱性成本，為高潛力 臨床 方案的遷移轉化及風險預警、政策評估提供證據支撐；五是制定企業參與責任指南，在肯定企業關鍵作用的同時防范炒作與短視，以構建動態高效、戰略可控的閉環轉化生態。

4. 結論與展望：邁向高質量干細胞臨床轉化體系

過去十年，中國干細胞臨床研究 “ 雙軌制 ” 塑造了全球最活躍的干細胞轉化格局之一，但也暴露出 一定程度的 結構性失衡與效率損耗，僅靠數量擴張已難以支撐再生醫學新階段的需求。通過將 同質化程度、 組織成熟度等指標嵌入IIT評估與引導，建立國家級IIT–IND戰略追蹤與反饋平臺，并以分級準入、實時評估和里程碑式監管提升透明度與資源利用效率，有望推動體系從 “ 項目堆積 ” 轉向 “ 高價值證據生產 ” ，實現由數量導向向質量與戰略導向的轉變。

本研究提出的治理藍圖，不僅為中國干細胞臨床轉化創新提供了可操作的制度路徑，也為細胞與基因治療、類器官等新興技術的臨床監管提供了可借鑒的分析框架與政策思路，對全球構建兼顧效率、安全與負責任的生物醫學治理體系具有重要啟發意義，并進一步彰顯了“中國方案”的制度創新價值。

中國科學院動物研究所、北京干細胞與再生醫學研究院“致一”研究員彭耀進為論文的通訊作者。中國科學院大學人文學院碩士研究生郝易和中國科學院動物研究所特別研究助理/博士后陳倩文為論文的共同第一作者，研究助理尹佳玉、助理研究員丁璐璐、特別研究助理/博士后龐雪參與了研究。

https://www.cell.com/cell-stem-cell/fulltext/S1934-5909(25)00409-6

制版人： 十一

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