美國擬批準亞葉酸，適用人群療效未明 | 深度報道

原文發表于 《科技導報》2025年第19期科技新聞-深度報道

自閉癥治療倡議引入驗證不足的維生素療法——美國食品藥品監督管理局擬批準亞葉酸，適用人群療效未明

圖片來源：攝圖網

2025年9月22日，美國總統特朗普在一項備受關注的公告中，公布了其政府針對所謂“自閉癥危機”的應對措施。記者會期間，特朗普將大量時間用于勸導家長將兒童疫苗接種時間拉長，于數月或數年內完成，并避免在孕期服用或讓幼童使用任何對乙酰氨基酚，然而科學家指出，此類建議缺乏證據支撐。但聯邦官員同時宣稱，美國食品藥品監督管理局將批準一種名為“亞葉酸”的藥物，將其列為“首個獲美國食品藥品監督管理局認可的自閉癥治療路徑”——對于一種僅經過為數不多的小型研究驗證的藥片而言，此舉實屬非常。

相關研究確實表明，該藥物或對某些具有自閉癥癥狀的兒童存在潛在益處。然而，許多專家認為此項批準過于倉促。曾研究孕期補充葉酸能否降低子女自閉癥風險的加利福尼亞大學戴維斯分校流行病學家Rebecca Schmidt表示：“我們認為目前尚未達到獲得美國食品藥品監督管理局批準的常規標準”。作為公告的一部分，美國政府還公布了投入5000萬美元資助項目的受助方，這些項目旨在探尋影響自閉癥患病率與預后的各類因素。值得注意的是，對亞葉酸的進一步研究并未在列。

亞葉酸在臨床上常用于緩解某些干擾葉酸代謝的化療方法所產生的副作用。該藥物也曾針對一種名為腦葉酸缺乏癥（CFD）的罕見遺傳病進行過臨床試驗——此病在兒童中的發病率約為百萬分之一。腦葉酸缺乏癥表現為：盡管患兒血液中的整體葉酸水平正常，但其大腦無法獲得足夠的葉酸?；疾和诔錾跗诎l育正常，然而在5個月至2歲期間，會開始出現能力倒退，并表現出類似自閉癥的癥狀，包括語言發展遲滯和運動控制能力缺失。

部分科學家已識別出一種特定抗體，推測其可能通過阻礙大腦對葉酸的吸收而誘發某些腦葉酸缺乏癥病例。目前尚無以比較方式探討此類自身免疫型腦葉酸缺乏癥在自閉癥兒童與正常兒童中發病率的確切研究。不過，若干小型研究顯示，亞葉酸治療或能改善自閉癥兒童的口頭溝通能力，對攜帶上述抗體的患兒亞群可能尤為有益。然而，所有針對亞葉酸治療自閉癥的研究，其受試者規模均未超過幾十人，且時間不超過6個月。

埃默里大學兒科學教授Law‐rence Scahill專精于自閉癥兒童臨床試驗的設計與執行。他指出，其中數項研究的研究方法存在缺陷，例如未按年齡組對語言技能測試的分數進行恰當校正。

“可能存在一部分自閉癥病例確實伴有此類葉酸缺乏癥，但我對任何單一的病理解釋或治療方案都持保留態度”，德雷塞爾大學流行病學家Kristen Lyall表示。Lyall主持9月22日行政部門所公布的13項研究中的一項，重點探討飲食、遺傳背景與環境暴露在自閉癥風險中的交互作用。

盡管證據尚不充分，美國食品藥品監督管理局專員Martin Makary仍宣布，該機構已提交

Federal Register

Scahill強調，在醫生普遍采用亞葉酸之前，科學家必須開展更具規模的研究，聚焦特定年齡段并使用恰當的評估工具——而此類工作執行難度頗高，需數年。Scahill還補充道，即便藥物有效，目前仍不清楚患兒需持續用藥多久才能顯現變化，也不清楚他們是否需終身服藥。

他表示，兒科醫生在開具亞葉酸處方時根本無據可依，并進一步表示，美國食品藥品監督管理局的這一決定“令我極為震驚，甚至恕我直言，這一決定非常不負責任”。

文 /Gretchen Vogel

（譯自

Science

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