大冢的腎臟療法獲得FDA加速批準(zhǔn)

html

Voyxact獲得加速批準(zhǔn)，為投資者帶來了一個進(jìn)入高價值腎病市場的新機(jī)會。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已對大冢制藥的Voyxact授予加速批準(zhǔn)，這是一種針對自身免疫性腎病IgA腎?。↖gAN）的新興藥物中的首個療法[1]. 這一決定使大冢在一個快速擴(kuò)張的市場中處于領(lǐng)先地位，分析師估計該市場在美國的價值可能在60億到100億美元之間。

IgAN，也叫伯杰病，是由于腎臟內(nèi)異?？贵w的積累引起的。這些抗體引發(fā)炎癥，使器官漏出血液和蛋白質(zhì)，這是逐漸損傷的早期警告信號。

雖然有多種口服療法，但很多患者的腎功能依然在下降，這讓人們對直接針對疾病生物學(xué)的新干預(yù)措施產(chǎn)生了強(qiáng)烈需求。

“憑借其靶向機(jī)制、顯著療效、安全性以及每四周一次的給藥方案，Voyxact為IgAN患者帶來了一個新選擇，”大冢的首席醫(yī)療官約翰·克勞斯（John Kraus）表示。“我們認(rèn)識到IgAN急需新的治療選擇，并感謝那些繼續(xù)參與我們臨床試驗項目的患者和醫(yī)療專業(yè)人員。”

Voyxact（sibeprenlimab-szsi）是一種實驗室研發(fā)的抗體，旨在阻斷一種叫APRIL的蛋白質(zhì)。APRIL在產(chǎn)生故障IgA抗體的過程中發(fā)揮著核心作用，這些抗體會在IgAN中堵塞和損害腎臟。通過在這個過程中早期阻斷該蛋白質(zhì)，Voyxact旨在減緩或防止導(dǎo)致腎臟損傷的有害物質(zhì)積累。

APRIL公司迅速成為腎病生物技術(shù)領(lǐng)域最熱門的目標(biāo)之一。包括維拉治療公司、諾華、百健和Vertex在內(nèi)的主要公司正在開發(fā)針對同一路徑的藥物。這種興趣表明了兩個方面：明確的醫(yī)療需求和重大的商業(yè)機(jī)會。

Voyxact是一種每四周注射一次的藥物，患者可以在家中自行注射。對于管理終身疾病的人來說，這種每四周注射一次的方式相比每日服藥更為方便。對于投資者來說，這種在家注射的便利性在目前以每日口服藥物為主導(dǎo)的市場中是一個重要的差異化因素。

來自大冢制藥全球第三階段VISIONARY試驗的早期結(jié)果在FDA的決策中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。研究發(fā)現(xiàn)，尿液中的高蛋白水平與未來腎衰竭之間有很強(qiáng)的關(guān)聯(lián)；如此大的下降被視為疾病可能得到更好控制的重要跡象。

試驗還發(fā)現(xiàn)，Voyxact的耐受性通常較好。最常見的副作用是輕微感染和輕微注射部位反應(yīng)。這些問題大多數(shù)情況下會自行消失，患者無需停止治療。綜合來看，這些結(jié)果為長期使用帶來了樂觀的前景，也讓大冢在開發(fā)類似治療的競爭中稍微領(lǐng)先。

因此，大冢需要確認(rèn)Voyxact是否真的能夠減緩腎功能隨時間的下降。該公司正在繼續(xù)進(jìn)行VISIONARY試驗，以跟蹤24個月內(nèi)估計的腎小球濾過率（eGFR）的變化。結(jié)果預(yù)計將在2026年初公布。

IgAN在美國影響著大約130,000人[2]。大多數(shù)人在成年早期被診斷，許多人面臨著需要透析或移植的終末期腎病的長期風(fēng)險。即使在標(biāo)準(zhǔn)治療（如ACE抑制劑、ARB和SGLT2抑制劑）下，疾病的進(jìn)展依然持續(xù)。

IgAN的早期發(fā)病掩蓋了一個隨著年齡增長而變得更加明顯的現(xiàn)實：其后果在幾十年內(nèi)逐漸顯現(xiàn)，隨著腎臟韌性的自然下降，長期的炎癥可能會加速功能下降的軌跡，這就更強(qiáng)調(diào)了在疾病早期進(jìn)行干預(yù)治療的重要性，并使有效的疾病修飾成為老齡化人群和應(yīng)對日益增加的慢性腎損傷率的衛(wèi)生系統(tǒng)的重要考量。

這一未被滿足的需求引起了主要生物技術(shù)公司的關(guān)注。除了大冢和Vera，制藥公司如Vertex和諾華也在開發(fā)IgAN相關(guān)的項目。針對APRIL的治療方法的出現(xiàn)，標(biāo)志著我們向更精準(zhǔn)、機(jī)制導(dǎo)向的干預(yù)方式轉(zhuǎn)變。

對于大冢制藥來說，這是一家在腎臟和罕見疾病治療領(lǐng)域有著悠久歷史的公司，這一批準(zhǔn)有助于鞏固其在免疫學(xué)和腎臟病學(xué)領(lǐng)域的戰(zhàn)略布局。它還使得通過2018年收購Visterra而首次獲得的資產(chǎn)煥發(fā)新生。

克勞斯表示：“Voyxact的可用性代表了一種新穎的靶向方法，幫助管理IgAN患者的復(fù)雜疾病?！?/p>

患者團(tuán)體對此表示贊同?！拔覀兒芨吲d聽到關(guān)于VOYXACT加速批準(zhǔn)的消息。對IgAN患者來說，能有新的治療選擇非常重要，”IgA腎病基金會的聯(lián)合創(chuàng)始人邦妮和埃德·施奈德說。

Voyxact的批準(zhǔn)在競爭激烈的IgAN治療領(lǐng)域中樹立了標(biāo)桿。強(qiáng)勁的早期療效、良好的耐受性和家庭用藥給大冢制藥提供了明顯的領(lǐng)先優(yōu)勢。不過，真正的結(jié)果將在2026年揭曉，那時長期腎功能數(shù)據(jù)將顯示該藥物是否能真正改變疾病的發(fā)展。

現(xiàn)在，Voyxact 是行業(yè)的領(lǐng)先者，但在這個快速發(fā)展的領(lǐng)域里，勢頭的好壞取決于后續(xù)的數(shù)據(jù)。

[1] https://www.businesswire.com/news/home/20251125491375/en/Otsuka-Receives-FDA-Accelerated-Approval-for-VOYXACT-sibeprenlimab-szsi-for-the-Reduction-of-Proteinuria-in-Adults-with-Primary-Immunoglobulin-A-Nephropathy-IgAN-at-Risk-for-Disease-Progression
[2] https://www.nature.com/articles/d43747-021-00165-0