即使在凌晨兩點,你打開外賣App下單一份燒烤,騎手也能在半小時內精準送到家門口,這就是令世界驚嘆的“中國速度”。
為了這場效率之戰,平臺優化算法、騎手爭分奪秒,只為解決“最后的一公里”。
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類似的,在臨床的患者體內每天也在上演同樣激烈、甚至更加精密的“外賣大戰”,只不過,這里的騎手是藥物遞送載體,顧客是靶細胞,而送出的那份救命的外賣,就是藥物。
就像外賣怕灑、怕送錯、怕超時,如何讓藥物精準穿過層層關卡,不被免疫系統查扣,準確無誤地送達靶細胞并被簽收,正是現代藥物科學家們最頭疼的難題。
但現在是“治愈”的外賣堆積如山,但能按時按點又便宜外賣小哥,太少了。今天不聊那些晦澀的堿基對,咱們聊聊醫藥圈最貴的“外賣生意——遞送生意”。

MNC的瘋狂,不買金子只買運鈔車
春江水暖鴨先知,哪里有搞頭,就看資金流向。
如果仔細復盤2025年的幾筆大交易,會發現跨國藥企的大佬們,已經悄摸摸開始在遞送領域買買買了。
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MNC們現在的信奉的是藥我大大的有,但我缺一輛性能好的法拉利把藥送進我想要的位置。
對遞送這個賽道,Efficacy(有效性)是基礎,Delivery(遞送)是溢價的核心。
花高價買一輛最好的運鈔車,比只買車里裝的一箱金子強得多,因為沒有車,金子就是石頭~做的就是買櫝還珠的勾當!

AAV:曾經的老大哥,現在的“顯眼包”
聊到藥物遞送,首當其沖的就是基因藥物的遞送。
打開基因療法管線圖競爭態勢圖,你會發現一個很壯觀的景象,幾乎清一色的AAV(腺相關病毒)。
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比如說,在神經系統疾病基因遞送的800多條管線里,病毒載體占了高達77%,這其中AAV自己就占了將近七成。
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看起來這是AAV的勝利,但實際上,隱含了行業中“路徑依賴的集體焦慮”。
為什么?因為AAV這玩意兒,雖然好用,但毛病也不少。
(1)肚子小,稍微大一點的基因片段它就裝不下了。
(2)脾氣大,尤其免疫原性是個大坑,打一針,身體產生了抗體,想打第二針?門兒都沒有,直接干掉。
(3)路癡,想去把藥物穿透血腦屏障,結果半路上就被肝臟截胡了。
而且今年的趨勢是,多家MNC公司密集官宣要撤出AAV領域,更是給遞送老大哥澆了盆冷水。
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但是,任何技術的發展都是曲折的,本喵也看到很多新的AAV 技術,我們就等一個“顯眼包”逆襲的機會。

以前拼“堂食”,現在拼“外賣”
以前大家比誰的藥效更猛,能治療更多的適應癥。但是隨著行業的發展,現在大家要比的是誰能把藥完好無損地送到預定的地方。
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第一代療法最初是“裸奔”(Naked delivery)的狀態,不加任何保護,直接把藥扔進身體里,結局通常是被降解得渣都不剩。
后來有了“穿衣黨”(偶聯技術Conjugate),比如給藥掛個GalNac,立馬就能混進肝臟細胞里,那叫一個絲滑。
再后來,帶火了LNP,相當于給藥穿了一套宇航服,去哪都方便。
總之,現在的邏輯很簡單,誰能搞定“遞送”,誰就是爸爸。
不管你是用改良的AAV,還是用外泌體、納米顆粒這些“后起之秀”,只要能把貨送進神經元,還不引起免疫系統的暴動,你就贏了。

總結
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臨床上,有無數個待開發的APP(藥物靶點),但需要更強大的硬件(遞送載體)來支持它們的運行。
那些搞LNP優化的、搞非病毒遞送的、搞能穿透血腦屏障新技術的,他們才是這場淘金熱里穩賺不賠的贏家。
所以,如果你手里有一個經過驗證的、能穿過血腦屏障的遞送平臺,那你手里的就不是技術,是印鈔機。
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