新藥上市、臨床獲批，浦東生物醫(yī)藥領(lǐng)域多點開花

新年伊始，浦東生物醫(yī)藥企業(yè)相繼披露最新進(jìn)展：愛科百發(fā)的新藥愛智達(dá)，在國內(nèi)獲批上市用于治療注意缺陷多動障礙；晶泰科技賦能的國內(nèi)首個“ai+rna”小分子創(chuàng)新藥，獲批開展i期臨床試驗；紐歐申醫(yī)藥ns-136，獲美國fda批準(zhǔn)開展阿爾茨海默病激越癥狀ii期臨床試驗。

浦東通過構(gòu)建從基礎(chǔ)研究、技術(shù)開發(fā)到臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化的全鏈條生態(tài)體系，不斷加速新藥從實驗室到患者應(yīng)用進(jìn)程，彰顯了在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)實力與創(chuàng)新活力。

浦東藥企新藥在國內(nèi)獲批上市

浦東生物醫(yī)藥企業(yè)愛科百發(fā)日前宣布，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)復(fù)方氯絲右哌甲酯膠囊（愛智達(dá)）的新藥上市申請，適用于6歲及6歲以上注意缺陷多動障礙（adhd）患者的治療。

據(jù)悉，愛智達(dá)是一款具有創(chuàng)新機(jī)制的adhd治療藥物，是全球首款且目前唯一包含速釋右哌甲酯（d-mph）和前藥絲右哌甲酯（sdx）的復(fù)方制劑。它通過調(diào)節(jié)與adhd相關(guān)的大腦神經(jīng)遞質(zhì)，為患者提供一種兼具速效和長效作用的治療選擇。該藥物于2021年3月在美國獲批，是近二十年來首個獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（fda）批準(zhǔn)的新一代哌甲酯類藥物，在安全性及治療機(jī)制方面具有明顯優(yōu)勢。

adhd是一種常見的慢性神經(jīng)發(fā)育障礙，起病于童年期，影響可延續(xù)至成年，其主要特征是與發(fā)育水平不相稱的注意缺陷和（或）多動沖動。目前可用于adhd治療的藥物種類有限，且現(xiàn)有藥物的療效和安全性仍無法完全滿足臨床需求，部分患者因藥物療效不佳、副作用或服藥不便而無法堅持治療。愛智達(dá)作為一種創(chuàng)新的復(fù)方制劑，其獲批為醫(yī)生和患者提供了一個重要的新治療選項。

此外，愛智達(dá)的設(shè)計結(jié)合了速釋和長效前藥技術(shù)，其“快速起效+全天覆蓋”特性將重塑adhd藥物治療范式，有望作為國內(nèi)首個兼具快速起效與長效控制的adhd治療藥物，填補(bǔ)臨床空白，成為患者治療的首選。

愛科百發(fā)專注于呼吸和兒童疾病領(lǐng)域未被滿足的重大臨床需求。自2014年成立以來，該公司在具有全新作用機(jī)制的創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域，擁有多項核心技術(shù)和全球?qū)＠ㄟ^自主研發(fā)和外部引進(jìn)相結(jié)合的研發(fā)模式，開發(fā)出高度差異化的豐富產(chǎn)品管線。核心產(chǎn)品齊瑞索韋（愛司韋）是全球范圍內(nèi)首款完成iii期臨床試驗并取得積極結(jié)果的rsv特效抗病毒藥物，也是首個納入國家突破性治療品種的非腫瘤新藥。另一款核心產(chǎn)品ak3280是具有同類最佳潛力的治療特發(fā)性肺纖維化（ipf）的創(chuàng)新性藥物，已完成二期臨床試驗，進(jìn)入三期臨床注冊研究。此外，該公司還擁有數(shù)個新藥正處于臨床開發(fā)階段。

兩款創(chuàng)新藥獲批開展i/ii期臨床試驗

近日，晶泰科技孵化企業(yè)revir溪礫科技獲得國家藥監(jiān)局核準(zhǔn)簽發(fā)關(guān)于小分子管線rtx-117用于治療腓骨肌萎縮癥（cmt）的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，將按計劃于2026年第一季度開啟i期臨床試驗。

rtx-117是國內(nèi)首款針對cmt的1類創(chuàng)新藥管線，也是revir與晶泰科技深度合作、借助ai+機(jī)器人輔助研發(fā)的一系列罕見病藥物管線中首個進(jìn)入臨床的項目。

據(jù)悉，晶泰科技將獲得相應(yīng)的里程碑付款，并有權(quán)參與該管線的銷售分成及后續(xù)授權(quán)收益分成。此前，該管線已獲得美國fda的ind批件與孤兒藥資格認(rèn)定（odd），可享受fda優(yōu)先審評審批與更長的海外市場獨占期。

此次rtx-117作為國內(nèi)首款獲批進(jìn)入臨床的腓骨肌萎縮癥（cmt）1類創(chuàng)新藥，代表了中國在cmt療法全球研發(fā)中的突破性進(jìn)展。臨床前數(shù)據(jù)顯示，rtx-117不僅在分子層面顯著抑制了isr，更在功能層面有效恢復(fù)了模型動物的運動能力。這一針對性治療藥物的開發(fā)，有望從cmt患者的疾病早期階段進(jìn)行干預(yù)，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發(fā)生及發(fā)展，從而有效填補(bǔ)療法空白。

記者了解到，該藥物基于晶泰科技的ai+機(jī)器人藥物研發(fā)平臺，與revir自研的voyager ai和在cmt領(lǐng)域的長期研究與經(jīng)驗積累，快速實現(xiàn)從算法設(shè)計到臨床轉(zhuǎn)化的突破，再次驗證了ai+rna調(diào)控路徑在加速罕見病等重要疾病的創(chuàng)新療法突破中的關(guān)鍵作用。

此外，紐歐申醫(yī)藥也傳來喜訊：其自主研發(fā)的擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的新型高選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿m4受體正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑(m4 pam)ns-136獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(fda)批準(zhǔn)開展治療阿爾茨海默病激越癥狀(agitation in alzheimer’s disease，aad)的ii期臨床試驗。作為公司在美國獲得的首個臨床試驗許可，此次獲批是公司全球化管線布局的重大里程碑，標(biāo)志著核心項目ns-136的國際多中心開發(fā)取得標(biāo)志性突破。

ns-136是一款新型高選擇性毒蕈堿型乙酰膽堿m4受體正向變構(gòu)調(diào)節(jié)劑（m4 pam），旨在用于治療精神分裂癥、阿爾茨海默病的精神癥狀或激越癥狀等精神障礙。ns-136在國內(nèi)的一項針對精神分裂癥的ii期臨床試驗正在進(jìn)行中。

據(jù)悉，本次獲美國fda批準(zhǔn)的此項ii期臨床試驗旨在評價ns-136在治療阿爾茨海默病激越癥狀這一新增適應(yīng)癥上的有效性及安全性，將采用隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照、國際多中心設(shè)計。此外，紐歐申醫(yī)藥已同步提交阿爾茨海默病激越癥狀在國內(nèi)的ii期臨床試驗申請。

上觀號作者：浦東觀察