新年巨獻：2025年度中國十大醫(yī)學研究揭曉 | 腫瘤領域

2025年度中國腫瘤領域十大醫(yī)學研究”正式揭曉。回望2025，我國科學家在醫(yī)學領域碩果累累，這些成就既彰顯了我國科研實力的穩(wěn)步提升，也為全球醫(yī)學發(fā)展注入重要力量。

梅斯醫(yī)學已連續(xù) 8 年權威發(fā)布年度十大醫(yī)學研究進展，今年依舊通過公開透明的線上評選機制，入選研究兼具原創(chuàng)性、突破性與引領性，對推動臨床實踐革新、提升醫(yī)療質量具有深遠意義。

在腫瘤領域，今年我們依舊甄選出15項研究進入終選，采取網絡投票的方式進行評選，得票數(shù)排名前10位入選“2025最受矚目的中國十大醫(yī)學研究"。（注：本次排名順序根據(jù)線上票選數(shù)量進行排名，若出現(xiàn)總分相同的情況，將按照投票序號前后順序進行依次排列。）

NEJM：張力、方文峰和楊云鵬團隊發(fā)布肺癌靶向耐藥治療“中國方案”，蘆康沙妥珠單抗用于治療 EGFR-TKI 耐藥非小細胞肺癌

Tao C, Fang W, Yang Y, et al. Sacituzumab Govitecan for EGFR-TKI-Resistant EGFR-Mutant NSCLC. N Engl J Med. 2025;393(17):1613-1623. doi:10.1056/NEJMoa2512071

中山大學腫瘤防治中心張力、方文峰和楊云鵬團隊牽頭的 OptiTROP-Lung04 研究，是全球首個聚焦 EGFR-TKI 耐藥后 EGFR 突變陽性非鱗狀 NSCLC 的 III 期隨機對照試驗。EGFR-TKI 耐藥是肺癌治療的主要瓶頸，此前缺乏單藥治療能顯著改善總生存期的方案，該研究填補了這一空白，共納入 376 例中國及亞太地區(qū)患者。

研究顯示，蘆康沙妥珠單抗組中位無進展生存期（PFS）達 8.3 個月，顯著優(yōu)于含鉑雙藥化療組的 4.3 個月（HR=0.49，95% CI:0.39-0.62，P<0.0001），疾病進展風險降低 51%；中位總生存期（OS）尚未達到，化療組為 17.4 個月（HR=0.60，95% CI:0.44-0.82，P=0.001），死亡風險降低 40%；客觀緩解率（ORR）為 60.6% vs 43.1%（P=0.002）。安全性方面，3 級以上治療相關不良事件發(fā)生率低于化療組，主要為骨髓抑制和消化道反應，可控可管理。

該研究證實 TROP2 ADC 在 EGFR-TKI 耐藥人群中的顯著生存獲益，成為首個同時改善 PFS 和 OS 的單藥方案?；诖?，中國 NMPA 已批準相關適應癥，納入 CSCO 肺癌指南 1A 類推薦，為這類難治性患者提供了 “中國創(chuàng)新藥方案”，推動全球 EGFR 突變肺癌治療格局升級。

發(fā)表期刊：N Engl J Med 通訊作者/關鍵作者：張力、方文峰、楊云鵬 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

BMJ：張力、方文峰團隊發(fā)布蘆康沙妥珠單抗破局EGFR突變NSCLC耐藥

Fang W, Li X, Wang Q, et al. Sacituzumab tirumotecan versus docetaxel for previously treated EGFR-mutated advanced non-small cell lung cancer: multicentre, open label, randomised controlled trial. BMJ. 2025;389:e085680. Published 2025 Jun 5. doi:10.1136/bmj-2025-085680

由中山大學腫瘤防治中心教授張力、方文峰團隊牽頭的一項開放、隨機、多中心試驗（OptiTROP-Lung03），旨在評估蘆康沙妥珠單抗對比多西他賽用于治療經EGFR-TKI和含鉑化療治療失敗后的局部晚期或轉移性EGFR突變NSCLC患者的有效性和安全性。

研究證實：截至2024年12月31日，經盲法獨立評審委員會（BIRC）評估，蘆康沙妥珠單抗組的ORR高達45%，而多西他賽組僅為16%，差異達29%（P<0.001）。中位PFS方面，經BIRC評估的蘆康沙妥珠單抗組中位PFS為6.9個月，多西他賽組僅為2.8個月，疾病進展或死亡風險顯著降低70%（HR 0.30，P<0.001）。在OS方面，蘆康沙妥珠單抗組和多西他賽組均未達到中位OS，但蘆康沙妥珠單抗組已顯示出顯著的OS改善，死亡風險降低51%（HR 0.49，P=0.007），經交叉校正后OS優(yōu)勢更為顯著（HR 0.36），死亡風險降低64%。

蘆康沙妥珠單抗的成功，不僅為 EGFR 突變晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者帶來了亟需的高效低毒治療新選擇，更以其獨特的作用機制與臨床優(yōu)勢，為全球抗腫瘤藥物研發(fā)提供了極具價值的中國方案。這一突破性進展，既是全球腫瘤學界共同努力的智慧結晶，更是中國研究團隊從臨床需求出發(fā)的創(chuàng)新能力和國際學術影響力的集中彰顯。

發(fā)表期刊：BMJ 通訊作者/關鍵作者：張力、方文峰 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

BMJ：臧遠勝、秦保東團隊發(fā)布EGFR/BRAF雙靶聯(lián)合方案在BRAF突變晚期腸癌中的有效性與安全性評價

Bao-Dong Qin,Xiao-Dong Jiao, et al. Targeted therapy in advanced BRAF-mutated colorectal cancer: systematic review and network meta-analysis.BMJ 2025; 391 doi: https://doi.org/10.1136/bmj-2025-086026

海軍軍醫(yī)大學第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）臧遠勝、秦保東教授團隊開展的這項系統(tǒng)綜述，旨在對治療BRAF突變型腸癌的治療方案進行了全面、深入的研究，為該類患者的療效突破提供了原創(chuàng)“長征方案”的關鍵證據(jù)。

研究證實，EGFR/BRAF雙靶治療是BRAF突變腸癌的核心治療基石。值得關注的是，長征醫(yī)院腫瘤科設計的“雙靶雙化”方案，在系統(tǒng)性評估中展現(xiàn)出優(yōu)秀的治療效果與可控的安全性，被證實為該難治性腸癌人群的首要選擇。此外，研究創(chuàng)新性地提出“分層強化、后線降階”的治療策略：一線推薦采用“雙靶雙化”的相對高強度模式，后線則可采用“雙靶去化療”的優(yōu)化方案，在保證療效的同時顯著提升治療耐受性。

該研究不僅為改善BRAF突變型腸癌的療效提供了“長征方案”的關鍵證據(jù)，同時也體現(xiàn)了國內學者在疑難腫瘤領域的研究水平得到了國際權威平臺的認可。

發(fā)表期刊：BMJ 通訊作者/關鍵作者：臧遠勝、秦保東 主要作者單位：上海長征醫(yī)院

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JAMA Oncology：麥海強團隊發(fā)布高危鼻咽癌個體化治療新依據(jù)，誘導化療與輔助化療的差異化優(yōu)勢選擇

Guo SS, Li XY, Liu LT, et al. Induction vs Adjuvant Chemoradiotherapy in Patients With High-Risk N2 to N3 Nasopharyngeal Carcinoma: A Phase 3 Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2025;11(8):864-873. doi:10.1001/jamaoncol.2025.1597

由中山大學腫瘤防治中心麥海強教授團隊開展的最新臨床研究，首次對誘導化療和輔助化療兩種治療模式進行頭對頭的比較。對于局部局域晚期鼻咽癌，同期放化療是治療的基石，美國NCCN指南推薦高危局部區(qū)域晚期鼻咽癌在同期放化療基礎上聯(lián)合誘導化療或輔助化療，但是如何個體化應用仍是臨床亟待解決的難題。

研究證實，誘導化療聯(lián)合同期放化療對比同期放化療聯(lián)合輔助化療在無進展生存率未見明顯差異，誘導化療聯(lián)合同期放化療能顯著減少遠處轉移，而同期放化療聯(lián)合輔助化療能顯著減少局部區(qū)域復發(fā)。

研究者指出，該研究是國際上首次對誘導化療和輔助化療兩種治療模式進行頭對頭的比較，解答了對于高危局部晚期鼻咽癌，如何根據(jù)患者復發(fā)轉移風險在同期放化療的基礎上選擇誘導或輔助化療模式提供了重要的指導。

發(fā)表期刊：JAMA Oncology 通訊作者/關鍵作者：麥海強 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

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Lancet：梅恒團隊發(fā)布全球首例體內CAR-T療法攻克多發(fā)性骨髓瘤

Xu J, Liu L, Parone P, et al. In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Lancet. 2025;406(10500):228-231. doi:10.1016/S0140-6736(25)01030-X

由華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院梅恒教授團隊發(fā)表的一項研究，首次全球報道了直接在患者體內制備CAR-T細胞治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的臨床成功。此次研究的關鍵創(chuàng)新在于開發(fā)了新型納米遞送系統(tǒng)ESO-T01——一種基于慢病毒載體的體內T細胞工程平臺，通過多維度優(yōu)化實現(xiàn)高效、安全的CAR基因遞送。該載體采用靶向納米抗體設計，搭載人源化抗B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體嵌合抗原受體（CAR），可精準識別并結合骨髓瘤細胞表面高表達的BCMA抗原。

研究證實：該療法安全性顯著優(yōu)于傳統(tǒng)CAR-T：在4例接受治療的復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，僅出現(xiàn)1-2級可控的血液毒性，未觀察到4級及以上毒副反應。療效方面，4位患者均實現(xiàn)了腫瘤達到100%客觀緩解率（ORR），其中2例（50%）患者達到完全緩解（CR）。尤為值得關注的是，體內制備的CAR-T細胞展現(xiàn)出對髓外病灶（如軟組織、骨骼）及腦脊液的強效滲透能力——在2例伴有髓外浸潤的患者中，病灶體積縮小超過80%，腦脊液腫瘤細胞負荷降低至檢測線以下。

這項里程碑式的研究不僅為復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者開辟了治療新紀元，更以"體內CAR-T工廠"的創(chuàng)新模式，重新定義了細胞療法的技術邊界。通過直接在人體內完成T細胞的原位編輯與擴增，研究團隊成功突破了傳統(tǒng)CAR-T療法"體外制備-回輸"的線性流程限制，將治療周期壓縮至數(shù)天，單次成本降低超過70%，同時顯著提升了CAR-T細胞對髓外病灶及中樞神經系統(tǒng)的滲透能力——這一特性在伴有軟組織、骨骼或腦脊液浸潤的難治性病例中展現(xiàn)出革命性療效。

發(fā)表期刊：Lancet 通訊作者/關鍵作者：梅恒 主要作者單位：華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院

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JCO：邵志敏團隊發(fā)布國產新型抗癌藥臨床試驗獲重大突破，乳腺癌新輔助治療“新星”

Li JJ, Zhang WJ, Zeng XH, et al. Efficacy and Safety of Neoadjuvant TQB2102 in Locally Advanced or Early Human Epidermal Growth Factor Receptor 2-Positive Breast Cancer: A Randomized, Open-Label, Multicenter, Phase II Trial. J Clin Oncol. Published online November 25, 2025. doi:10.1200/JCO-25-01153

復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院邵志敏團隊牽頭開展了一項全國5大中心開放標簽、隨機、Ⅱ期隨機臨床研究，旨在評估特異性人表皮生長因子受體2 (HER2)導向的抗體-藥物偶聯(lián)物(ADC) TQB2102在HER2陽性乳腺癌新輔助治療中的有效性和安全性。長期以來，該類患者的臨床新輔助治療，多以 “紫杉類 + 鉑類” 化療方案為基礎，聯(lián)合曲妥珠單抗及帕妥珠單抗的治療模式。然而在臨床實踐中，仍有部分患者面臨療效未達預期、治療出現(xiàn)耐藥等諸多“困境”。國產創(chuàng)新藥物的研發(fā)推進與臨床轉化探索，為打破這一治療‘僵局’提供了關鍵契機。

研究證實，在不同劑量、周期的隊列中，8周期較6周期具有顯著更優(yōu)的總病理完全緩解率（73.1% vs 59.6%）。同時，隊列2的6.0 mg/kg、8周期給藥劑量效果最佳，tpCR為76.9%，是迄今為止在HER2陽性乳腺癌中所看到最高總病理完全緩解率值。憑借獨特的雙表位機制優(yōu)化，新型HER2雙表位ADC藥物（TQB2102）無需聯(lián)合其他治療藥物，單藥即可發(fā)揮更優(yōu)療效優(yōu)勢，且患者耐受性良好，治療安全性總體可控。更令人鼓舞的是，針對HER2 IHC2+/FISH+這一臨床相對難治的亞型患者，此藥物治療后的患者總病理完全緩解率仍能達到33.3%，有望為這部分“異質性”的乳腺癌患者帶來新的治療希望。

新型HER2雙表位ADC藥物（TQB2102）的高緩解率和良好安全性，為HER2陽性乳腺癌新輔助治療提供了全新的高效方案。未來，研究團隊將進一步開展III期臨床研究，通過擴大樣本量深化療效驗證，同時探索其在晚期HER2陽性乳腺癌中的治療可能性。

發(fā)表期刊：JCO 通訊作者/關鍵作者：邵志敏、李俊杰、曾曉華、張清媛 主要作者單位：復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院、重慶大學附屬腫瘤醫(yī)院、哈爾濱醫(yī)科大學附屬腫瘤醫(yī)院

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NEJM：劉繼紅、涂畫團隊發(fā)布前哨淋巴結活檢或聯(lián)合淋巴結清掃治療宮頸癌，革新宮頸癌百年手術標準

Tu H, Huang H, Li Y, et al. Sentinel-Lymph-Node Biopsy Alone or with Lymphadenectomy in Cervical Cancer. N Engl J Med. 2025;393(15):1463-1474. doi:10.1056/NEJMoa2506267

由中山大學腫瘤防治中心婦科劉繼紅教授團隊發(fā)起并牽頭，聯(lián)合國內10家頂尖醫(yī)療中心共同完成的PHENIX研究，旨在評估前哨淋巴結活檢與盆腔淋巴結清掃治療早期宮頸癌的效果。

研究證實，手術治療前哨淋巴結陰性的早期宮頸癌患者，前哨淋巴結活檢可以替代傳統(tǒng)盆腔淋巴結清掃，既能保障療效，又能精準分期并減少手術創(chuàng)傷。值得一提的是，這是宮頸癌前哨淋巴結研究領域全球首個隨機對照試驗，為全球宮頸癌手術的精準化、個體化實踐提供了高級別循證依據(jù)。

作為宮頸癌外科治療領域的重要突破，PHENIX研究不僅挑戰(zhàn)了沿用百余年的經典術式，更提供了高級別的循證醫(yī)學證據(jù)，有望推動SLNB成為早期宮頸癌的標準術式，并被納入國內外權威臨床指南，引領全球宮頸癌治療向更精準、個體化的方向邁進。

發(fā)表期刊：NEJM 通訊作者/關鍵作者：劉繼紅、涂畫、黃鶴、陳曉軍 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心、復旦大學附屬婦產科醫(yī)院

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JAMA：馬駿院士、孫穎團隊發(fā)布特瑞普利單抗 "去同期順鉑" 方案治療局部晚期鼻咽癌療效不劣于標準治療且耐受性更優(yōu)

Xu C, Liang X, Huang Y, et al. Toripalimab Combination Therapy Without Concurrent Cisplatin for Nasopharyngeal Carcinoma: The DIAMOND Randomized Clinical Trial. JAMA. 2025;334(8):721-730. doi:10.1001/jama.2025.13205

中山大學腫瘤防治中心馬駿院士、孫穎教授團隊牽頭的 DIAMOND 研究，旨在局晚期鼻咽癌中通過III期隨機對照試驗的金標準創(chuàng)立了免疫治療聯(lián)合“去同期順鉑”放化療的新方案，為局晚期鼻咽癌患者提供了一種“高效低毒、耐受性好”的全新治療選擇。鼻咽癌在中國南方高發(fā)，傳統(tǒng)同步放化療中順鉑毒性強，導致患者生活質量下降，且部分患者因不耐受無法完成治療。

該研究納入532例非轉移的T4N1或N2–3分期的局晚期鼻咽癌患者。結果發(fā)現(xiàn)，豁免同期順鉑組的3年無失敗生存率為88.3%，而標準治療組為87.6%，兩組3年無失敗生存差異的單側95%置信區(qū)間下限為-3.9%，大于預設界值-8%（非劣效p=0.002），達到了療效上的非劣效。所有分級嘔吐發(fā)生率在豁免同期順鉑組為26.2%，標準治療組為58.9%，顯著下降了33.6%（p<0.001），達到了安全性上的優(yōu)效。因此，本研究的2個共同主要終點都實現(xiàn)了統(tǒng)計學上的陽性結果。此外，兩組在總生存、無局部區(qū)域復發(fā)生存、無遠處轉移生存上均無顯著差異。在不良反應方面，豁免同期順鉑組的3~4級不良反應發(fā)生率為52.3%，低于標準治療組的63.6%，兩組均未報告治療相關死亡。基于患者報告的研究結果進一步顯示，豁免同期順鉑組在放療期間具有顯著更好的耐受性和生活質量。

該研究開創(chuàng)了鼻咽癌 “高效低毒” 治療新范式，證實免疫治療可替代順鉑的同步化療作用，入選 2025 年 ASCO 年會 LBA 并獲評 “Best of ASCO”，已納入中國 CSCO 鼻咽癌指南 1A 類推薦，有望成為全球局部晚期鼻咽癌的標準治療方案，尤其適用于順鉑不耐受患者。

發(fā)表期刊：JAMA 通訊作者/關鍵作者：馬駿院士、孫穎 主要作者單位：中山大學腫瘤防治中心

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JAMA：沈琳、張小田團隊發(fā)布舒格利單抗聯(lián)合化療或可改寫晚期胃癌一線治療格局

Zhang X, Shen L, Wang J, et al. First-line Sugemalimab Plus Chemotherapy for Advanced Gastric Cancer. JAMA. 2025;333(9):841-850. doi:10.1001/jama.2025.0630

北京大學腫瘤醫(yī)院沈琳教授、張小田教授團隊開展的 GEMSTONE-303 研究，是首個專門針對 PD-L1 CPS≥5 晚期胃/胃食管結合部腺癌取得陽性結果的 III 期雙盲對照試驗。胃癌是中國高發(fā)腫瘤，一線化療療效有限，免疫聯(lián)合治療雖有探索，但缺乏針對該人群明確的總生存獲益證據(jù)，該研究在中國 54 家中心納入 479 例患者。

結果顯示，舒格利單抗聯(lián)合 CAPOX 化療組中位 OS 達 17.8 個月，顯著優(yōu)于安慰劑聯(lián)合化療組的 12.5 個月（HR=0.64，P=0.002），中位 PFS 分別為7.8個月和5.5個月（HR=0.58，P<0.001）。在意向性治療人群中，研究者評估的OS和PFS亞組分析表明，在所有預先設定的亞組中，風險比均支持舒格利單抗組；BIRC評估的PFS結果與研究者評估結果一致（PD-L1 CPS≥5的HR：0.72；P=0.002；PD-L1 CPS≥10的HR：0.70；P=0.02）。此外，舒格利單抗組的ORR為68.6%，高于安慰劑組的52.7%（95% CI 6.6%~25.2%，P=0.001）。在PD-L1 CPS≥10的患者中，舒格利單抗組的DoR也更長（6.9個月 vs 4.6個月）。舒格利單抗組耐受性良好，安全性可控。

該研究確立了 PD-L1 單抗聯(lián)合化療在 CPS≥5 人群中的治療價值，為舒格利單抗治療晚期胃癌一線適應癥提供了關鍵證據(jù)，研究結果已納入《中國臨床腫瘤學會（CSCO）胃癌診療指南》，為東亞胃癌患者提供了重要的免疫治療選擇，推動了“PD-L1 CPS 分級篩選 + 聯(lián)合化療”的精準治療策略。

發(fā)表期刊：JAMA 通訊作者/關鍵作者：沈琳，張小田 主要作者單位：北京大學腫瘤醫(yī)院

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Lancet：齊長松、沈琳團隊發(fā)布全球首個實體瘤 CAR-T 療法！CLDN18.2 靶向療法顯著延長胃癌或胃食管結合部癌患者無進展生存期

Claudin-18 isoform 2-specific CAR T-cell therapy (satri-cel) versus treatment of physician's choice for previously treated advanced gastric or gastro-oesophageal junction cancer (CT041-ST-01): a randomised, open-label, phase 2 trial.Qi, Changsong et al.The Lancet, Volume 0, Issue 0

由北京大學腫瘤醫(yī)院齊長松、沈琳團隊設計主導的全球首個CLDN18.2 CAR-T胃癌隨機對照研究的陽性結果正式發(fā)布。CLDN18.2是正常組織緊密連接中重要的一種蛋白質，在多種消化道腫瘤中存在高表達，尤其在G/GEJC，約40%的患者呈中度至高度表達。目前，針對CLDN18.2的單克隆抗體佐妥昔單抗在我國獲批，聯(lián)合含氟尿嘧啶類和鉑類藥物化療用于CLDN18.2陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的局部晚期不可切除或轉移性胃或胃食管交界處（GEJ）腺癌患者的一線治療。

研究證實，以靶向 CLDN18.2 的自體 CAR-T 細胞療法Satricabtagene autoleucel（Satri-cel；亦稱為CT041）顯著延長了既往接受過治療的CLDN18.2陽性晚期G/GEJC患者的無進展生存期，且總生存期也有臨床意義上的延長。令人激動的是，該研究結果也榮登 Nature 頂刊官網頭條。

CAR-T 療法，自問世以來，在血液腫瘤治療領域可謂成績斐然。然而，當將這一療法應用于實體瘤時，卻遭遇了重重阻礙。Claudin-18 isoform 2（CLDN18.2）的出現(xiàn)，為實體瘤治療帶來了新的契機。satri-cel治療顯著改善了無進展生存期，且具有可管理的安全性。這些結果支持將satri-cel作為晚期胃癌或胃食管交界處癌患者的新三線治療方案。

發(fā)表期刊：Lancet 通訊作者/關鍵作者：齊長松、沈琳 主要作者單位：北京大學腫瘤醫(yī)院

本文僅僅是2025年我國科學家發(fā)表的部分重磅級研究成果，相信2026年我國科學家會再創(chuàng)輝煌，取得更多重要的研究成果！