名醫大典 | 百濟神州，能給血液腫瘤患者帶來怎樣的承諾？

文 | 名醫大典首席觀察員顧秉安

2026年1月13日，當北京、上海、廣州等多地醫院為慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、復發或難治性套細胞淋巴瘤（R/R MCL）患者開出首張索托克拉處方時，這款由百濟神州自主研發的新型BCL2抑制劑，正式開啟了惠及中國患者的歷程。從8個月快速獲批到8天內實現全國70個城市供藥，百濟神州用高效執行力，初步兌現了“讓創新藥盡早抵達患者”的承諾。而在這份承諾背后，是無數血液腫瘤患者對生存的渴求，更是中國創新藥企對全球患者的責任擔當。這款被寄予厚望的新藥，能否真正打破治療僵局，將承諾轉化為持久的生存希望？

困境之下的承諾：填補臨床空白的迫切需求

血液腫瘤的治療困境，為百濟神州的承諾埋下了現實注腳。根據國家癌癥中心《2022年中國癌癥發病和死亡報告》，當年我國淋巴瘤新發約8.52萬例、死亡約4.16萬例，白血病新發約8.19萬例、死亡約5.01萬例，其中CLL/SLL、MCL作為B細胞淋巴系統腫瘤亞型，給患者帶來了沉重的疾病負擔。

MCL的治療困境尤為突出。這種疾病約占中國非霍奇金淋巴瘤（NHL）病例的5%，多見于老年男性，起病隱匿且確診時多為晚期，兼具侵襲性淋巴瘤進展迅速與惰性淋巴瘤不可治愈的雙重特征，幾乎所有患者最終都會發展為復發或難治性疾病，其五年生存率僅約65%。而CLL/SLL雖進展相對緩慢，但作為成人常見白血病類型，占國內NHL的6%-7%，復發、難治及高危患者面臨治療選擇匱乏、療效遞減的難題。更關鍵的是，經布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療后耐藥的患者，一度陷入無藥可用的絕境，臨床對精準靶向療法的需求日益迫切。此時，百濟神州對“提供創新治療方案”的承諾，成為患者群體的重要期盼。

療效的承諾：臨床數據支撐的生存底氣

承諾的兌現，終究要以堅實的臨床數據為根基。索托克拉之所以能獲得國家藥監局（NMPA）附條件批準，并成為中國首款且唯一獲批用于治療MCL的BCL2抑制劑，核心源于BGB-11417-201和BGB-11417-202兩項臨床研究的積極結果，這也是百濟神州對患者“療效可期”承諾的核心支撐。

針對R/R MCL患者的BGB-11417-201全球多中心1/2期臨床試驗顯示，中位隨訪14.2個月時，經獨立審查委員會（IRC）確認的客觀緩解率（ORR）達52.4%，完全緩解（CR）率為15.5%，中位緩解持續時間（mDOR）長達15.8個月，且總體耐受性良好、毒性可控。值得關注的是，入組該研究的34例中國患者中，ORR進一步提升至61.8%，CR率達26.5%，展現出更適配中國患者的療效優勢。北京大學腫瘤醫院朱軍教授指出，這一數據為既往治療選擇有限的R/R MCL患者帶來了新“武器”，開啟了MCL領域BCL2靶向治療的新篇章。

在經治CLL/SLL患者中，BGB-11417-202 2期臨床試驗同樣交出亮眼答卷：IRC確認的ORR達80.5%，完全緩解或完全緩解伴骨髓造血不完全恢復（CR/CRi）率為26.8%，12個月時緩解持續時間無事件率達84.7%。作為新一代BCL2抑制劑，索托克拉具有獨特的藥代動力學特征，半衰期短且無蓄積，強效性與特異性兼具，相較于同類藥物更易降低脫靶風險，為患者帶來深度且持久的緩解獲益。中國醫學科學院血液病醫院邱錄貴教授表示，這款藥物的臨床應用，將豐富CLL/SLL患者的治療選擇，改善患者預后。

速度的承諾：全鏈能力驅動的落地效率

“讓患者盡快用上新藥”，是百濟神州對患者的另一項重要承諾，而這一承諾的兌現，考驗著企業的全鏈條自主能力。從上市申請受理到NMPA附條件批準，索托克拉僅用時8個月，獲批后又在8天內完成供藥準備并覆蓋全國70個城市，這樣的速度在創新藥領域實屬罕見。

這一效率的背后，是百濟神州覆蓋研發、生產、商業化的全鏈條布局。作為一家全球運營的腫瘤創新公司，百濟神州在全球六大洲擁有近12,000人團隊，成熟的商業化體系的讓新藥得以快速觸達終端醫療機構。事實上，這種高效落地能力并非首次體現——其自研的血液腫瘤藥物澤布替尼上市五年來，已惠及數十萬中國患者，獲得臨床醫生廣泛認可與指南推薦。此次索托克拉的快速供藥，既是對過往能力的延續，更是對“濟世惠民”初心的踐行。百濟神州全球高級副總裁單國洪表示，公司將盡快推動索托克拉的可及性與可負擔性，讓創新成果真正惠及更多患者。

資本市場對這份“速度承諾”也給予了積極回應。1月14日，百濟神州（06160.HK）早盤漲逾3%，截至發稿股價上漲2.94%，報210港元，成交額達2.42億港元，反映出市場對公司創新能力與兌現能力的認可。

全球的承諾：從中國首發到惠及世界

百濟神州的承諾，從未局限于中國患者。索托克拉以中國為全球首發市場獲批，不僅讓中國患者率先獲益，更開啟了全球惠及的序幕，彰顯出中國創新藥對全球醫療的貢獻。

目前，索托克拉已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）突破性療法認定及上市申請優先審評資格，擬用于治療接受過BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者，有望成為美國首款獲批用于該適應癥的BCL2抑制劑。百濟神州計劃參與FDA的Orbis計劃，加速索托克拉在全球更多地區的審批，同時向歐洲藥品管理局（EMA）等監管機構遞交上市申請，力爭讓全球血液腫瘤患者共享這一創新成果。百濟神州總裁、全球研發負責人汪來博士表示，公司將持續探索索托克拉的潛力，助力全球更多患者獲得治療希望。

未來的治療潛力，更讓這份全球承諾更具分量。索托克拉正開展多項單藥及聯合療法臨床試驗，其中與澤布替尼聯合治療初治CLL患者的方案，在早期試驗中已顯示出前所未有的微小殘留病不可檢出（uMRD）率，為實現臨床治愈提供了可能。此外，其研發管線已覆蓋華氏巨球蛋白血癥、多發性骨髓瘤等多種B細胞惡性腫瘤，截至目前，全球已有超過2200例患者入組其開發項目，未來有望惠及更廣泛的患者群體。

承諾的考驗與行業啟示

盡管索托克拉的上市的為承諾寫下了堅實注腳，但百濟神州仍面臨多重考驗，這些考驗也決定著承諾能否持續兌現。其一，可及性與可負擔性的落地。新藥上市后，醫保準入、價格調控等問題直接影響患者用藥門檻，如何盡快推動索托克拉納入醫保，讓普通患者用得起，是對“惠民”承諾的核心考驗。其二，聯合療法與新適應癥的研發進度。初治患者的聯合治療方案、更多腫瘤亞型的臨床探索，將決定索托克拉能否從“補充治療”升級為“核心方案”，兌現更長生存的承諾。其三，全球審批與商業化的協同。不同地區的監管差異、市場競爭格局，考驗著百濟神州將中國經驗復制到全球的能力。

從行業視角看，百濟神州的承諾與兌現，為中國創新藥企樹立了標桿。索托克拉的快速獲批，既得益于藥物本身的臨床價值，也離不開中國藥監體系對患者需求的重視——優先審評程序的納入、全鏈條創新支持政策的落地，為新藥從研發到臨床保駕護航。這一過程印證了中國創新藥已從“跟跑”邁向“領跑”，不僅能滿足國內患者需求，更能以全球首發的姿態參與國際競爭，為全球血液腫瘤治療貢獻中國方案。

以創新堅守承諾，以行動照亮希望

百濟神州對血液腫瘤患者的承諾，從來不是一句口號，而是貫穿研發、審批、商業化全流程的行動準則——用精準的臨床數據回應患者對療效的期待，用高效的落地能力縮短患者的等待時間，用全球布局讓承諾跨越國界。索托克拉的上市，只是承諾的起點，而非終點。

對于無數血液腫瘤患者而言，這款新藥是打破治療僵局的希望之光；對于中國創新藥行業而言，這是自主研發實力的又一次證明。未來，隨著索托克拉可及性的提升、全球審批的推進以及聯合療法的突破，百濟神州的承諾將持續落地生根。而這份堅守，也將推動更多中國創新藥企以患者為中心，用創新藥物為全球腫瘤患者照亮生存之路，讓“百創新藥 濟世惠民”的初心，轉化為更多實實在在的生命獲益。