首款實驗性基因療法試圖通過逆轉眼部神經元衰老來恢復視力

ER-100利用表觀遺傳重編程技術重置衰老的視網膜細胞，針對青光眼和視神經損傷展開治療。

生命生物科學公司正通過實驗性基因療法ER-100將細胞再生技術推向臨床，該療法旨在通過復蘇眼部受損神經元來恢復視力。與延緩疾病進展的傳統策略不同，該方法利用表觀遺傳重編程技術，將衰老的視網膜細胞重置至更健康的狀態。ER-100靶向治療視神經病變——當連接眼睛與大腦的視網膜神經節細胞死亡時，這類疾病會導致不可逆的視力損傷。

這類神經元無法自然再生，使得開角型青光眼和非動脈炎性前部缺血性視神經病變等疾病極難治愈。該療法源自生命生物公司的"部分表觀遺傳重編程平臺"，該平臺通過改變控制基因表達的生化標記（而非直接改變DNA）實現細胞再生。其方法是通過嚴格調控三種山中轉錄因子（OCT-4、SOX-2和KLF-4，合稱OSK）的表達，逆轉細胞的衰老特征。

臨床前研究中，ER-100通過玻璃體內注射直接遞送至眼部。公司數據顯示，該療法在包括非人靈長類在內的多種動物模型中，成功恢復了與細胞年齡相關的甲基化模式并改善了視覺功能。上周，該療法獲得美國FDA批準開展首次人體試驗。

這些成果為以安全性和早期療效信號為核心的首個人體臨床試驗奠定了基礎。

從源頭重寫視力

臨床試驗項目將招募開角型青光眼和NAION患者。隨著人口老齡化，這兩種疾病正造成日益沉重的健康負擔。青光眼仍是全球主要致盲疾病，現有療法多專注于降低眼壓，但即使眼壓受控，視網膜神經節細胞的損傷仍可能持續。NAION常被描述為"眼部中風"，會導致突發性無痛視力喪失，目前尚無獲批療法。通過針對潛在的神經元退化機制，ER-100有望成為改變疾病進程的療法，而非僅緩解癥狀。

一期臨床試驗將評估其安全性、耐受性、免疫反應及多項視覺指標的變化。雖然早期試驗并非為驗證療效設計，但所得數據有助于證實表觀遺傳重編程可作為神經退行性眼病的可行治療策略。

生命生物科學公司首席科學官莎倫·羅森茨維格-利普森博士表示："這一進入臨床階段的重要里程碑，得益于多年研究、技術優化及全面的非人靈長類實驗。這些研究證實了OSK的可控表達、甲基化模式恢復及視覺功能改善，最終促成了本次新藥臨床試驗申請的獲批。這些成果為我們的細胞再生方法開展人體評估鋪平了道路，其首要目標是通過治療視神經病變，改善受衰老相關疾病困擾患者的生活質量。"

超越降眼壓療法

若取得成功，ER-100可能預示著年齡相關疾病治療模式的更廣泛轉變——從控制下游癥狀轉向干預生物學衰老本身。生命生物公司已規劃將該平臺拓展至眼部疾病之外，計劃進軍其他因細胞損傷累積導致的年齡相關疾病領域。

當前的重點仍在于：部分表觀遺傳重編程能否安全應用于人類。這項早期試驗的結果將受到再生醫學、基因治療和衰老生物學領域研究者的密切關注——所有人都在尋找恢復功能而不僅是延緩衰退的方法。

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