首創！日本厚勞省批準兩款“治療帕金森病”的iPS細胞療法上市

2月19日，日本厚生勞動省專業部會正式同意，對兩款基于誘導多能干細胞（iPS細胞）開發的再生醫療產品給予“附條件、附期限”的早期生產銷售批準。兩款產品分別是面向重癥心力衰竭患者的“ReHeart（リハート）”，以及用于治療帕金森病的“Amipri（アムシェプリ）”。待厚生勞動大臣最終簽署后，它們將成為全球首批實現商業化應用的iPS細胞產品。

這一節點，距離2006年京都大學山中伸彌教授團隊首次成功從小鼠細胞中制備出iPS細胞，整整過去20年。其間，從基礎研究突破到臨床探索，再到產業轉化，iPS技術經歷了漫長而謹慎的推進，如今終于邁出實用化的關鍵一步。

此次獲批的兩款產品，分別對應兩種重大疾病。

“ReHeart”主要用于治療重癥心力衰竭，由大阪大學孵化的生物科技企業Cuorips Inc.開發。該療法將由iPS細胞分化而來的心肌細胞制成片狀結構，移植至患者心臟表面。移植后，這些細胞會分泌細胞因子等生理活性物質，促進新生血管生成，修復受損心肌組織，從而改善心臟功能。

2020年至2023年間，以大阪大學附屬醫院為中心的4家醫療機構對8名患者開展臨床試驗。結果顯示，所有患者在移植后癥狀均有改善，且未發現細胞癌變等重大安全隱患，初步驗證了該療法的安全性和潛在療效。

另一款產品“Amipri”由住友制藥申請上市，用于帕金森病治療。該療法通過向患者腦內移植由iPS細胞分化而成的神經前體細胞，補充因疾病減少的多巴胺神經元。

帕金森病是一種因分泌神經遞質多巴胺的神經細胞逐漸減少而引發的神經系統退行性疾病，患者常出現肢體震顫、行動遲緩、步態障礙等癥狀。目前日本約有29萬名患者，全球患者超過1000萬人。

在2018年至2021年由京都大學實施的臨床試驗中，6名被評估療效的患者中有4人癥狀明顯改善，運動功能提升，部分患者甚至無需日常輔助。試驗過程中未發現移植細胞發生癌變，安全性同樣得到確認。

值得注意的是，兩款產品此次并非獲得完全批準，而是依據日本為加速再生醫療落地而設立的“附條件、附期限批準制度”進行審查。這一制度允許在少數臨床病例基礎上推定療效、提前上市，類似“臨時許可”。企業須在7年內補充數十例臨床數據，進一步證明療效和安全性，方可獲得正式批準。

此前已有6款產品通過這一制度獲得早期批準，但其中2款因未能證明有效性而撤回申請，其余4款仍在繼續數據收集，尚未取得正式批準。制度在鼓勵創新的同時，也保留了嚴格的后續驗證機制。

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