拜耳砍龐貝病管線 押注二代基因療法

摘要：拜耳正式終止 2020 年收購 AskBio 所得的龐貝病基因療法 ACTUS-101 臨床研究，該藥物一期試驗僅入組 7 名患者。公司將研發資源全部傾斜至二代候選藥 AB-1009，這款獲 FDA 快速通道資格的藥物已啟動一期/二期臨床。龐貝病賽道近年藥企折戟頻發，羅氏、Denali 等均遇挫，拜耳的取舍成為賽道又一縮影。

七年布局生變 老藥戛然而止

拜耳在龐貝病領域的布局，本是攥著兩張牌的。2020 年砸下 20 億美元收了 AskBio，順帶接過兩款腺相關病毒（AAV）基因療法，全沖著晚發型龐貝病去的。其中 ACTUS-101 彼時已進入臨床，算是手里的成熟牌。

只是這張牌沒打多久。今年 1 月，拜耳先停了 ACTUS-101 一期試驗的患者入組，聯邦試驗數據庫顯示，這款藥從頭到尾只招到 7 個患者。沒人說清具體原因，公司只是輕描淡寫提了句要聚焦另一款藥。直到四季度財報披露，市場才確認，這款從收購中得來的管線，徹底被砍了。

其實留著兩款藥并行研發本是可選的，拜耳偏選了最干脆的方式。某種程度上，這 7 個患者的臨床數據，或許成了壓垮這款藥的最后一根稻草。

all in 新候選 瞄準肌肉靶向

拜耳押的新寶，是 AB-1009。這款藥今年初剛在美國啟動一期 / 二期臨床，還攥著 FDA 的快速通道和孤兒藥雙重認定，待遇比老藥好上不少。

和 ACTUS-101 靶向肝臟不同，AB-1009 直接瞄準肌肉組織 —— 那正是龐貝病患者肌肉進行性退變的病灶核心。加州大學爾灣分校的 Tahseen Mozaffar 博士是這個項目的首席研究者，他說這款藥的初衷，就是想從基因根上解決問題，讓患者自己能生出缺失的酶。

坦白講，拜耳的這個選擇，藏著對技術迭代的篤定。一代藥的肝臟靶向思路，終究繞不開酶轉運到肌肉的效率問題，而二代藥直接貼緊病灶，至少在理論上，離臨床獲益更近一步。

賽道多事之秋 藥企接連折戟

龐貝病這條賽道，近些年就沒太平過。拜耳的取舍，不過是藥企集體遇挫的又一個例子。

去年 12 月，Denali 的酶替代療法被 FDA 喊停，原因是臨床前小鼠試驗里發現了免疫反應問題，連臨床階段都沒摸著就折了。更早的 2024 年，羅氏干脆直接放棄了自家的龐貝病基因療法，理由是看著賽道里已有的酶替代療法，覺得競爭實在沒勝算。

還有安斯泰來，2022 年旗下同款管線因一名受試者出現神經損傷被臨床暫停，雖然后來解禁了，但研發節奏被打亂，至今進展緩慢。目前全球范圍內，還沒有一款龐貝病基因療法獲批上市，現有的標準治療，還是幾款酶替代療法在撐著。

拜耳把寶全壓在 AB-1009 上，未必是坦途。只是在罕見病研發里，及時砍去弱勢管線，把錢和人力砸向更有希望的候選藥，成了藥企的常規操作。至于這款二代藥能不能走出賽道困局，現在看來，還得等臨床數據說話。

參考來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/bayer-ditches-one-aav-gene-therapy-pompe-disease-focus-rival-option

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