產業新聞 | 創新皮下注射雙抗獲FDA突破性療法認定；突破性寡核苷酸療法登《新英格蘭醫學雜志》……

創新皮下注射雙抗獲FDA突破性療法認定

Hemab Therapeutics今日宣布，美國FDA已授予其在研藥物sutacimig突破性療法認定（BTD），用于預防Glanzmann血小板無力癥（GT）患者的出血發作。GT是一種嚴重的出血性疾病，患者可出現反復且難以控制的出血事件，在部分情況下甚至可能危及生命。此次突破性療法認定基于一系列臨床研究數據，其中包括Hemab正在開展的sutacimig（HMB-001-CL101）1/2期臨床試驗中已完成的多次遞增劑量研究。數據顯示，該療法能夠持續且具有臨床意義地減少出血事件的發生，包括需要高強度治療干預的嚴重出血事件，例如需使用重組凝血因子VIIa、血小板輸注、血漿或冷沉淀治療，或需要進行醫療操作干預的嚴重出血事件。

Sutacimig是一種通過皮下注射給藥的潛在“first-in-class”雙特異性抗體，其設計機制為一端抗體臂結合并穩定體內內源性凝血因子VIIa，另一端則與活化血小板表面的TLT-1結合。通過這一作用機制，sutacimig可促進體內內源性凝血因子VIIa的積累，并將其直接招募至活化血小板表面，從而促進血栓形成并增強止血作用。除突破性療法認定外，sutacimig此前還已獲得FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格。

突破性寡核苷酸療法登《新英格蘭醫學雜志》

Stoke Therapeutics近日宣布，其與渤健（Biogen）共同開發的在研反義寡核苷酸（ASO）藥物zorevunersen的研究數據已發表于《新英格蘭醫學雜志》。該論文匯總了兩項已完成的1/2a期臨床試驗以及正在進行的開放標簽延長期研究（OLE）的結果。研究顯示，zorevunersen在Dravet綜合征患者中首次展現出潛在的疾病修飾作用。數據顯示，在標準抗癲癇藥物（ASM）治療基礎上聯合使用zorevunersen治療的患者，其癲癇發作頻率顯著且持續下降，同時在認知和行為等多個評估指標上也出現改善。這些療效最早在1/2a期治療階段顯現，并在隨后長達三年的延長期研究中持續保持。相關結果也為目前正在開展的全球3期EMPEROR研究提供了支持。

Dravet綜合征是一種嚴重的發育性和癲癇性腦病（DEE），患者通常會出現頻繁且嚴重的癲癇發作，并在大約兩歲時出現神經發育停滯。Zorevunersen旨在通過增強SCN1A基因非突變（野生型）拷貝的功能，提升腦細胞中NaV1.1蛋白的表達，從而治療Dravet綜合征的根本病因。Zorevunersen已獲得了美國FDA授予的突破性療法認定、罕見兒科疾病認定，以及FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格。Stoke公司擁有該藥在美國、加拿大和墨西哥的獨家權益，渤健則擁有其余國家和地區的商業化權利。

潛在“first-in-class”多肽療法積極試驗結果公布

Parabilis Medicines今日公布了其在研候選藥物zolucatetide的初步臨床及臨床前研究數據，顯示該藥物在治療家族性腺瘤性息肉病（FAP）方面具有潛在治療價值。Zolucatetide是一款在研、潛在“first-in-class”多肽候選藥物，可競爭性抑制β-catenin與T細胞因子（TCF）家族轉錄因子之間的相互作用。通過在細胞內直接靶向β-catenin與TCF之間的蛋白—蛋白相互作用，zolucatetide旨在阻斷Wnt信號通路的活性，并能夠在不受多種APC或β-catenin突變影響的情況下發揮作用，從而抑制通常驅動相關疾病發生發展的分子機制。根據新聞稿介紹，zolucatetide是首個直接抑制β-catenin與TCF相互作用的抑制劑。

在正在進行的1/2期臨床試驗中，一名同時患有FAP及相關硬纖維瘤的患者在接受zolucatetide治療60周后，十二指腸息肉病變出現顯著改善。與治療前評估結果相比，該患者息肉數量和大小均明顯減少，疾病分期由Spigelman II期下降至I期。同時，該患者的硬纖維瘤直徑減少了52.2%。研究期間未報告與治療相關的嚴重不良事件，也未出現因不良事件導致的停藥情況。此外，相應的臨床前研究顯示，在

APC

▲Mathai Mammen博士在藥明康德全球論壇上分享創新藥物開發的洞見

值得一提的是，Parabilis Medicines董事長、總裁兼首席執行官Mathai Mammen博士曾參加2026藥明康德全球論壇，分享創新藥物開發洞見。他表示，企業需要更加系統地利用常規篩查數據，主動識別真正患病的潛在受試者。這一做法不僅有助于改善罕見病患者的診斷路徑，也將為相關領域的臨床試驗推進帶來實質性助力。

參考資料：

[1] Hemab Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sutacimig in Glanzmann Thrombasthenia. Retrieved March 5, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/hemab-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-sutacimig-in-glanzmann-thrombasthenia-302704598.html

[2] Parabilis Medicines Reports Early Clinical Evidence that Zolucatetide Reduces Polyp Burden in a Patient with Familial Adenomatous Polyposis. Retrieved March 5, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260305329916/en/Parabilis-Medicines-Reports-Early-Clinical-Evidence-that-Zolucatetide-Reduces-Polyp-Burden-in-a-Patient-with-Familial-Adenomatous-Polyposis

[3] The New England Journal of Medicine Publishes First Data to Demonstrate the Potential for Disease Modification in Dravet Syndrome. Retrieved March 5, 2026 from https://investor.stoketherapeutics.com/news-releases/news-release-details/new-england-journal-medicine-publishes-first-data-demonstrate

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

版權說明：歡迎個人轉發至朋友圈，謝絕媒體或機構未經授權以任何形式轉載至其他平臺。轉載授權請在「藥明康德」微信公眾號回復“轉載”，獲取轉載須知。