資訊 | 柳葉刀：北京積水潭醫院牛曉輝團隊首次全球多中心研究證實匹米替尼治療腱鞘巨細胞瘤安全有效

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（來源：CSCO）

2026年3月5日，首都醫科大學附屬北京積水潭醫院骨腫瘤科牛曉輝教授團隊在國際醫學頂級期刊 The Lancet 上發表了題為“Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial”的研究論文。

該研究結果顯示，對于不可切除的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）患者，使用高選擇性CSF-1R抑制劑匹米替尼治療可顯著縮小腫瘤、改善癥狀，且安全性可控。

該研究是首個全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照Ⅲ期臨床研究，由附屬北京積水潭醫院牽頭，在亞洲、歐洲和北美40家醫院開展，首次均衡納入中國與非中國患者，為TGCT的系統治療提供了高質量的國際循證醫學證據。首都醫科大學附屬北京積水潭醫院徐海榮教授為第一作者，牛曉輝教授為通訊作者。

TGCT是一種罕見的、局部侵襲性強的腫瘤，多發于原本健康的成年人，并可能導致嚴重的并發癥。TGCT癥狀負擔重，從輕微到極度致殘的癥狀均有發生。手術一直是控制TGCT的主要治療方法，然而術后并發癥、恢復延遲和疾病復發的風險較高。對于無法切除的TGCT患者，全身治療可能是唯一合適的治療方式。在全球范圍內，這類患者的治療選擇有限，凸顯了對更有效、耐受性更好的全身治療方案的巨大需求。

MANEUVER研究是一項由附屬北京積水潭醫院牽頭的國際多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗，在全球40家中心共納入94例不可切除的TGCT患者，按2∶1隨機分配接受每日一次口服匹米替尼（50 mg）或安慰劑治療24周，旨在評估匹米替尼治療TGCT患者的療效和安全性。

研究達到了主要終點：第25周時，匹米替尼組由盲態獨立中心根據RECIST v1.1評估的客觀緩解率（ORR）為54%（34/63），而安慰劑組僅為3%（1/31）（絕對差異51%，95%CI 33–63，p<0.0001）。所有關鍵次要終點均顯著改善，包括基于腫瘤體積評分的ORR（62% vs 3%）、關節活動度、僵硬程度、疼痛評分及身體功能等，且改善在治療早期即出現并持續。

安全性方面，匹米替尼主要引起輕度實驗室指標異常（如肌酸激酶升高）及瘙癢、面部水腫等臨床事件，大多可控，未發生膽汁淤積性肝毒性或藥物性肝損傷，因不良事件停藥率僅1.6%。

MANEUVER研究的ITT人群臨床結局評估的基線變化

作為國際多中心Ⅲ期臨床研究，MANEUVER研究結果具有地域多樣性，為匹米替尼在全球范圍內的監管審批和臨床應用奠定了決定性的基礎，標志著TGCT的藥物治療邁入了一個高效、安全的新階段，有望直接改寫該疾病的臨床診療指南。

牛曉輝 主任醫師、教授、博士生導師、中國臨床腫瘤學會（CSCO）理事、CSCO黑色素瘤專家委員會主任委員、中國抗癌協會（CACA）常務理事等。長期致力于骨與軟組織腫瘤的臨床與基礎研究，以通訊作者在 The Lancet、Nature Communications 等國際期刊發表多篇論文，主持多項國家級科研項目。

撰稿：徐海榮 排版：范佳麗 審核：于洋