AI制藥，交易Next level！

引言：過去一年，AI制藥的BD合作頻頻， 合作內(nèi)容早就突破了傳統(tǒng)的AI擅長的“小分子藥物發(fā)現(xiàn)”外的范圍。

從合作的合同金額來看，AI制藥相關交易開始“干到”九位數(shù)現(xiàn)金、股權投資，及數(shù)十億刀的里程碑和銷售分成。

交易的對價，涵蓋了創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)平臺，數(shù)據(jù)授權協(xié)議及聯(lián)合開發(fā)合作等各種形式；但截至目前，由AI制藥篩選的進入臨床階段的資產(chǎn)還暫時未見到。

總體來看，AI制藥的領域有四大明顯趨勢：

• BD合同的首付款金額增加；

• 涉足到新療法類型（如生物藥而非小分子藥物）；

• 專業(yè)的、細分的AI數(shù)據(jù)提供者，成為單獨的公司或平臺；

• 大藥企、中型Biotech緊隨早期創(chuàng)新團隊角度，積極參與布局。

生物醫(yī)藥行業(yè)的小伙伴可能普遍都在接受這樣的事實，把機器學習（ML）整合到新藥研發(fā)流程可加速靶點發(fā)現(xiàn)（ID）和先導化合物優(yōu)化。

但是，雖AI和ML的在研發(fā)端的應用愈發(fā)成熟，但由AI直接篩選出的候選化合物，到目前為止，還很是能在臨床階段得到充分驗證。

1、大藥企的AI 已經(jīng)進入Next level

大藥企都對“早期BD+內(nèi)部后期開發(fā)”模式情有獨鐘，尤其是在創(chuàng)新技術領域。

盡管藥企逐步的在進行內(nèi)部AI的建設，但對AI“解決方案”的需求依然強烈，尤其是那些能整合多模態(tài)數(shù)據(jù)集（如基因組學、轉錄組學、蛋白質(zhì)組學以及患者臨床數(shù)據(jù)）的“解決方案”。

這可以成為藥物靶點發(fā)現(xiàn)的助推器，也是促進高效小分子結合劑開發(fā)的工具，節(jié)省人力、資源和時間，整體加快藥物發(fā)現(xiàn)與臨床前開發(fā)的進程。

（1）AbbVie，依靠AI制藥，切入CNS新領域

2024年，Gilgamesh Pharmaceuticals與艾伯維（AbbVie）達成合作。這項合作利用了Gilgamesh的“神經(jīng)可塑因子（neuroplastogen）”平臺——該平臺是一項先進的分子建模技術，用于設計類似ibogaine分子的衍生物。

這項合作使得艾伯維以較低風險方式切入快速增長的中樞神經(jīng)（CNS）領域，獲得了有關抑郁癥、創(chuàng)傷后應激障礙（PTSD）和焦慮癥的臨床候選藥物的權利。

交易對價包括6500萬美元首付款，最高累計19.5億美元的里程碑付款，以及未來藥物全球銷售額的逐步遞增的銷售分成。

（2）德國默克合作AI公司開發(fā)ADC——AI+ADC

繼BigHat Biosciences、Generate:Biomedicines、Absci和Nabla Bio等行業(yè)先行者之后，Biolojic Design于2024年6月與默克達成合作，共同開發(fā)多特異性抗體和抗體-藥物偶聯(lián)物（ADC）。

Biolojic的AI驅動抗體工程平臺利用深度學習技術，同時預測復雜的結合界面和連接體設計，將候選分子的篩選時間縮短了50%。

默克支付了低八位數(shù)歐元的預付款，以及高達3.46億歐元的里程碑付款。

（3）GSK合作AI公司——買高質(zhì)量數(shù)據(jù)

與單純的新藥發(fā)現(xiàn)合作不同，Ochre Bio于2024年6月與GSK達成協(xié)議，主要是合作其“專有的人體數(shù)據(jù)集”。

Ochre提供的人肝臟單細胞轉錄組和器官灌注數(shù)據(jù)為肝臟病學AI模型提供了關鍵訓練材料。

該數(shù)據(jù)授權協(xié)議的對價為為三年3750萬美元，GSK將獲得用于AI模型開發(fā)的原始及處理后數(shù)據(jù)訪問權，并由GSK提供專業(yè)注釋支持。這體現(xiàn)藥企越來越愿為無法在學術界或公共數(shù)據(jù)庫中獲得的高質(zhì)量真實世界數(shù)據(jù)買單。

（4）諾華不止合作，還要入股——AI蛋白設計平臺

Generate Biomedicines于2024年9月與諾華達成合作。這家AI生物技術公司擁有生成式蛋白設計平臺，該平臺融合了基于transformer的語言模型和圖神經(jīng)網(wǎng)絡。

作為Flagship Pioneering旗下公司，Generate聲稱能基于預設結構和功能限制，從頭生成小分子藥物。

諾華為此次合作支付了6500萬美元的預付款（其中1500萬美元為股權投資），潛在里程碑付款總額超10億美元。

（5）禮來合作AI公司，設計寡酸藥物

Creyon Bio在2025年4月與禮來達成合作。Creyon的平臺將機器學習優(yōu)化的化學方法與預測性藥代動力學建模相結合，旨在設計出更具穩(wěn)定性和靶向組織能力的寡核苷酸。

禮來為此支付了1300萬美元的預付款（包括現(xiàn)金和股權），并設有總額超過10億美元的里程碑付款。

每一筆這樣的重磅交易都反映出大藥企研發(fā)對AI的重視，以及通過外部獲取資源的模式。

2、AI制藥，走出小分子領域

盡管AI制藥的大多數(shù)活動仍集中在小分子藥物上，但AI平臺正向其他治療模式的進行多元化的發(fā)展。

下表包括幾項交易，突出了圍繞新藥物形式（如核酸、多肽和抗體）的合作。通過將量身定制的解決方案集中在單一模式上，這些AI制藥平臺可以提供非常有吸引力的專業(yè)知識。

無論是哪種藥物形式或者技術平臺，能被大藥企看上眼，說白了還是行業(yè)一致認為“AI可以降低技術風險并加快研發(fā)速度 ”，這一點對哪家藥企都是非常誘人的存在。

在這個前提下，對AI的“迷信”早就超越了早期的小分子藥物篩選。除了藥物形式突破外， 在藥物發(fā)現(xiàn)的全流程，都出現(xiàn)了各種形式的AI技術平臺。從早期發(fā)現(xiàn)，到臨床試驗管理，再到工業(yè)生產(chǎn)的優(yōu)化等。

3、“專有”數(shù)據(jù)AI平臺，炙手可熱！

隨著公共數(shù)據(jù)資源趨于飽和，藥企紛紛轉向私有、精細化數(shù)據(jù)庫，并通過與“數(shù)據(jù)經(jīng)紀人”如Tempus等公司合作，獲取大規(guī)模、去標識化的臨床和基因組數(shù)據(jù)。

高質(zhì)量數(shù)據(jù)與知識產(chǎn)權同等重要，為AI模型訓練和創(chuàng)新提供基礎，也為藥物發(fā)現(xiàn)提供理論和實際的支持。

數(shù)據(jù)已成為藥物研發(fā)領域最寶貴的“貨幣”！

典型案例如阿斯利康與Pathos AI、Ochre Bio與GSK的合作，不僅推動了定制化基礎模型的開發(fā)，也讓數(shù)據(jù)許可成為AI平臺的重要收入來源。

隨著AI平臺在藥物發(fā)現(xiàn)和臨床前驗證中的作用日益凸顯，預計未來相關交易將持續(xù)增長，AI與多類型生物醫(yī)學數(shù)據(jù)的深度融合將加速行業(yè)創(chuàng)新，AI驅動的藥物研發(fā)已成為不可逆轉的趨勢。