![]()
據(jù)《圣保羅頁(yè)報(bào)》報(bào)道,當(dāng)中國(guó) 300 萬(wàn)帕金森患者還在依賴藥物緩解震顫時(shí),日本科學(xué)家用干細(xì)胞移植創(chuàng)造了醫(yī)學(xué)奇跡:7 名患者接受治療后,4 人運(yùn)動(dòng)功能顯著恢復(fù),最長(zhǎng)隨訪 2 年無(wú)嚴(yán)重副作用。這一發(fā)表在《Nature》的成果,已由住友制藥提交上市申請(qǐng),最快 2026 年投入臨床。
"手抖到連筷子都握不住,吃藥也止不住病情惡化"—— 這是帕金森患者的日常。但現(xiàn)在,誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS)技術(shù)讓受損大腦 "重獲新生",給千萬(wàn)患者帶來(lái)治愈希望。
3 小時(shí)手術(shù)改寫 7 年病史
京都大學(xué)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)震撼業(yè)界:
- 治療方案
? 從健康人 iPS 細(xì)胞誘導(dǎo)為多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞
? 每側(cè)大腦半球植入 500 萬(wàn) - 1000 萬(wàn)個(gè)細(xì)胞(總量約 1500 萬(wàn))
? 立體定向微創(chuàng)手術(shù),全程僅需 3 小時(shí) - 患者反饋
? 62 歲的建筑設(shè)計(jì)師田中(患病 7 年):"術(shù)后 6 個(gè)月就能自己系鞋帶,現(xiàn)在每天能走 1 萬(wàn)步"
? UPDRS 評(píng)分平均降低 41%,"關(guān)期"(藥物失效時(shí)間)從每天 5 小時(shí)縮短至 2.7 小時(shí)
關(guān)鍵突破:移植細(xì)胞存活率達(dá) 40%,能持續(xù)分泌多巴胺至少 2 年,這是現(xiàn)有藥物無(wú)法實(shí)現(xiàn)的 "神經(jīng)再生" 效果。
比現(xiàn)有療法強(qiáng)在哪?
三種主流治療方式對(duì)比:
- iPS 干細(xì)胞移植:起效時(shí)間 3-6 個(gè)月,療效持續(xù)至少 2 年,副作用風(fēng)險(xiǎn)低(無(wú)腫瘤報(bào)告),單次治療費(fèi)用約 480 萬(wàn)人民幣。
- 左旋多巴藥物:30 分鐘快速起效,療效可維持 5-10 年,但長(zhǎng)期使用易出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)障礙和異動(dòng)癥,年治療費(fèi)用 1-3 萬(wàn)元。
- DBS 手術(shù):1-3 個(gè)月起效,療效持續(xù) 5-8 年,存在 2-3% 的腦出血風(fēng)險(xiǎn),單次手術(shù)費(fèi)用 20-30 萬(wàn)人民幣。
離中國(guó)患者還有多遠(yuǎn)?三大門檻
- 價(jià)格壁壘:日本單例治療成本 1 億日元(約 480 萬(wàn)人民幣),未來(lái)量產(chǎn)或降至百萬(wàn)級(jí)
- 技術(shù)壟斷:住友制藥已申請(qǐng)全球?qū)@袊?guó)企業(yè)需突破 "通用型 iPS 細(xì)胞" 制備技術(shù)
- 倫理審批:我國(guó) 2023 年才放開(kāi) iPS 細(xì)胞臨床研究,最快 2028 年可能開(kāi)展臨床試驗(yàn)
普通人能做什么?
神經(jīng)科醫(yī)生建議:
- 早期篩查:50 歲后出現(xiàn)嗅覺(jué)減退、睡眠中踢腿,需做多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體 PET 顯像
- 保護(hù)神經(jīng):每天喝 2 杯綠茶(含 EGCG),可抑制 α- 突觸核蛋白聚集
- 康復(fù)訓(xùn)練:太極、瑜伽能延緩運(yùn)動(dòng)功能退化,改善平衡能力
爭(zhēng)議與展望
- 質(zhì)疑聲:美國(guó)帕金森協(xié)會(huì)主席警告 "2 年隨訪太短,需觀察 10 年以上確認(rèn)無(wú)腫瘤風(fēng)險(xiǎn)"
- 突破點(diǎn):科學(xué)家正研發(fā) "干細(xì)胞 + 基因編輯" 聯(lián)合療法,有望攻克免疫排斥難題
特別聲明:以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶上傳并發(fā)布,本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.