再獲突破，MSA領(lǐng)域?qū)⒂瓉砣蚴卓罴?xì)胞治療產(chǎn)品？

2025年11月26日，美國FDA正式授予睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“睿健醫(yī)藥”）旗下NouvNeu004注射液特殊豁免資格（SpecialExemption），并進(jìn)一步批準(zhǔn)NouvNeu004注射液針對多系統(tǒng)萎縮（Multiple System Atrophy, MSA）的國際Ⅰ期臨床試驗(yàn)。

就在一個(gè)月之前，即2025年10月23日，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了NouvNeu004注射液的Ⅰ-Ⅲ期全周期臨床試驗(yàn)申請。NouvNeu004注射液實(shí)現(xiàn)了中美雙報(bào)雙批，國際化布局快速推進(jìn)。

NouvNeu004注射液的臨床試驗(yàn)快速推進(jìn)將為長期“無藥可醫(yī)”的MSA患者帶來希望。

1、MSA患者遭遇治療困境

多系統(tǒng)萎縮（MSA）是一種進(jìn)展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，該疾病發(fā)展迅猛，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險(xiǎn)。患者臨床表現(xiàn)通常為自主神經(jīng)功能衰竭、帕金森綜合癥及小腦共濟(jì)失調(diào)的不同組合，病情復(fù)雜，診療難度極高。

目前全球范圍內(nèi)尚無能夠延緩或阻止疾病進(jìn)展的特異性療法上市。

MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質(zhì)細(xì)胞，導(dǎo)致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導(dǎo)障礙，逐步破壞多個(gè)關(guān)鍵腦區(qū)。這一機(jī)制與帕金森病等神經(jīng)退行性疾病存在本質(zhì)區(qū)別。正因如此，常規(guī)神經(jīng)疾病治療策略對MSA往往收效甚微。

目前MSA尚無根治方法，臨床治療以緩解癥狀、提高生活質(zhì)量為核心，主要通過藥物干預(yù)、康復(fù)訓(xùn)練、生活管理及心理支持等多學(xué)科協(xié)作進(jìn)行綜合治療。

其中，MSA的藥物治療主要針對不同癥狀采取個(gè)體化用藥方案，但這些手段往往效果有限：針對體位性低血壓常采用擴(kuò)張血容量、穿彈力襪和使用血管加壓藥進(jìn)行治療；針對帕金森癥狀，左旋多巴類藥物對多數(shù)患者效果不佳，而且長期使用療效有限；治療膀胱功能障礙的藥物則可能引起或加重體位性低血壓。MSA患者遭遇的治療困境凸顯了對新療法的迫切需求。

在此背景下，睿健醫(yī)藥的NouvNeu004注射液作為一款采取全新復(fù)合機(jī)制研發(fā)的MSA細(xì)胞治療產(chǎn)品，為這一領(lǐng)域帶來了新的治療希望。

2、全新治療策略帶來療法的革新

睿健醫(yī)藥的NouvNeu004注射液是一種基于化學(xué)誘導(dǎo)的功能加強(qiáng)型神經(jīng)前體細(xì)胞，采用了創(chuàng)新的“神經(jīng)營養(yǎng)+神經(jīng)重建”治療新策略。

具體來看，NouvNeu004注射液創(chuàng)新的復(fù)合作用機(jī)制包含以下兩方面：一方面該產(chǎn)品具備高效分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子的能力，能夠?yàn)椴≡顓^(qū)域?yàn)l危細(xì)胞提供營養(yǎng)支持，阻止其進(jìn)一步死亡；另一方面該產(chǎn)品可在多個(gè)病灶部位通過微環(huán)境誘導(dǎo)分化為功能神經(jīng)細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復(fù)與功能重建。

NouvNeu004注射液在國內(nèi)的臨床試驗(yàn)將由北京天壇醫(yī)院罕見神經(jīng)疾病臨床與轉(zhuǎn)化中心開展，由我國神經(jīng)疾病領(lǐng)域知名專家、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院常務(wù)副院長王伊龍教授擔(dān)任主要研究者。目前研究中心已開始面向全國招募MSA患者。而隨著NouvNeu004注射液國際Ⅰ期臨床試驗(yàn)獲批，其在海外的臨床試驗(yàn)也將啟動(dòng)。

支撐這一創(chuàng)新療法快速走向臨床的背后，是睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)。該平臺(tái)通過AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)成分，能夠高效、精準(zhǔn)地誘導(dǎo)細(xì)胞定向分化，技術(shù)優(yōu)勢明顯。

睿健醫(yī)藥成立之初，根據(jù)市場差異化分析及創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)的科學(xué)背景確立了“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”調(diào)控精細(xì)細(xì)胞功能改造的研發(fā)思路，化學(xué)誘導(dǎo)平臺(tái)具有很大的應(yīng)用空間，不僅實(shí)現(xiàn)了可以解決實(shí)際細(xì)胞藥物工藝中的多個(gè)難點(diǎn)，而且具備極大的平臺(tái)拓展性，具備開發(fā)多種不同藥物形式的能力。為此，睿健醫(yī)藥自主開發(fā)了基于AI篩選小分子化合物作為核心誘導(dǎo)成分的通用型iPSC衍生產(chǎn)品開發(fā)平臺(tái)，以完成從iPSC到功能細(xì)胞藥物的高效轉(zhuǎn)化。

這一過程包含三大關(guān)鍵步驟：第一步，憑借獨(dú)特的計(jì)算生物學(xué)平臺(tái)，睿健醫(yī)藥會(huì)挖掘出核心驅(qū)動(dòng)基因；第二步，在確定了細(xì)胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動(dòng)網(wǎng)絡(luò)節(jié)點(diǎn)后，睿健醫(yī)藥會(huì)通過AI篩選獲得誘導(dǎo)細(xì)胞轉(zhuǎn)化的化合物；第三步則是直接通過化合物來實(shí)現(xiàn)精細(xì)細(xì)胞功能的改造，從而讓iPSC以一種更安全更便捷的方式，實(shí)現(xiàn)高效均一的大規(guī)模細(xì)胞的精準(zhǔn)轉(zhuǎn)化。

這樣只需要少數(shù)合適的化合物與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可在工業(yè)化量級完成從iPSC到通用型功能細(xì)胞藥物的高效精準(zhǔn)分化，并實(shí)現(xiàn)定向細(xì)胞功能改造。

值得注意的是，該平臺(tái)通過化學(xué)誘導(dǎo)而非基因編輯的方式來獲取功能加強(qiáng)型細(xì)胞，這一技術(shù)路徑更高效、安全、低成本，更適合大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)。這一研發(fā)策略帶來了細(xì)胞藥物生產(chǎn)效率的極大提升，以睿健醫(yī)藥帕金森管線為例，目前已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了生產(chǎn)36萬劑的工業(yè)產(chǎn)能。

據(jù)此平臺(tái)開發(fā)的帕金森病治療產(chǎn)品NouvNeu001注射液，其早期臨床數(shù)據(jù)也為該技術(shù)路徑提供了佐證。在安全性方面，NouvNeu001的Ⅰ期15個(gè)月的臨床數(shù)據(jù)顯示，患者在術(shù)后第六個(gè)月停止使用免疫抑制劑后，未出現(xiàn)免疫排斥或相關(guān)不良事件。在有效性方面，MDS-UPDRS Ⅲ部分評分體現(xiàn)出更快改善時(shí)間窗和更顯著改善幅度的特征。此外，受試者大群體層面的成熟神經(jīng)元PET影像結(jié)果顯示，NouvNeu001移植后細(xì)胞在患者腦部實(shí)現(xiàn)了長期存活與穩(wěn)定分化。

目前NouvNeu001注射液獲得了FDA的FTD資格認(rèn)定，這表明了這款產(chǎn)品的臨床價(jià)值已經(jīng)獲得了全球監(jiān)管部門的認(rèn)可。而且由于其針對帕金森病的治療展現(xiàn)出了突破性的效果，F(xiàn)DA除了對NouvNeu001的監(jiān)管和上市給予定制化支持，F(xiàn)DA還同意其可以擴(kuò)大使用范圍，應(yīng)用于其它同情用藥的情形，這極大地?cái)U(kuò)展了這款產(chǎn)品的臨床應(yīng)用價(jià)值和商業(yè)場景。

NouvNeu001積極的臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證了睿健醫(yī)藥的開創(chuàng)性“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)的獨(dú)特優(yōu)勢，同時(shí)也增強(qiáng)了團(tuán)隊(duì)對NouvNeu004臨床藥效的信心。

3、在研管線具備全球競爭力

摩熵醫(yī)藥的數(shù)據(jù)顯示，針對MSA適應(yīng)癥，全球范圍內(nèi)尚未有進(jìn)入臨床階段的iPSC產(chǎn)品。NouvNeu004注射液也成為MSA領(lǐng)域全球首個(gè)進(jìn)入臨床的iPSC來源通用型細(xì)胞藥物。

睿健醫(yī)藥首席執(zhí)行官魏君博士表示，NouvNeu004注射液在中美連續(xù)獲批臨床，并被FDA授予特殊豁免資格，不僅鞏固了睿健醫(yī)藥在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域的研發(fā)優(yōu)勢，更為MSA患者提供了前所未有的治療選擇。

除NouvNeu004外，睿健醫(yī)藥的核心產(chǎn)品NouvNeu001也頗具看點(diǎn)。這款產(chǎn)品用于帕金森病的治療，目前全球最高研發(fā)階段位于臨床Ⅱ期，研發(fā)進(jìn)度穩(wěn)居全球同類型管線第一梯隊(duì)。繼2024年3月獲得FDA特殊豁免后，2025年8月該產(chǎn)品進(jìn)一步被FDA授予FTD資格，并成為全球首個(gè)獲此認(rèn)定的iPSC來源通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品。

在2025年國際帕金森病與運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)（MDS Congress）上，睿健醫(yī)藥對NouvNeu001治療中重度帕金森病的開創(chuàng)性研究進(jìn)行了口頭報(bào)告，這也是MDS大會(huì)上臨床實(shí)驗(yàn)專場的開場報(bào)告。此舉表明了國際專業(yè)機(jī)構(gòu)對NouvNeu001在帕金森治療領(lǐng)域開創(chuàng)性工作的認(rèn)可。值得注意的是，與睿健醫(yī)藥同場匯報(bào)的包括BlueRock、Roche、Biogen等國際知名藥企的創(chuàng)新產(chǎn)品，這也標(biāo)志著中國企業(yè)在神經(jīng)疾病創(chuàng)新治療領(lǐng)域已躋身全球前沿陣營。

此外，針對帕金森疾病發(fā)病日趨年輕化的現(xiàn)象，睿健醫(yī)藥研發(fā)的NouvNeu003已經(jīng)順利完成臨床Ⅰ期，成為全球首個(gè)進(jìn)入注冊臨床階段的針對早發(fā)型帕金森病的iPSC衍生通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。睿健醫(yī)藥在眼科領(lǐng)域的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001也在2024年3月獲美國FDA授予孤兒藥認(rèn)定，針對視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥。

為了支持國際化發(fā)展，睿健醫(yī)藥在丹麥建立了創(chuàng)新中心，新加坡建立了運(yùn)營辦公室，在澳洲的海外臨床中心也已經(jīng)投入使用。此外睿健醫(yī)藥還與丹納赫共建了聯(lián)合創(chuàng)新中心，共同推進(jìn)新產(chǎn)品的研發(fā)及臨床應(yīng)用。

睿健醫(yī)藥在研發(fā)上的投入如今不斷結(jié)出成果。此次NouvNeu004注射液的國際臨床試驗(yàn)獲批，再次證明了睿健醫(yī)藥以“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺(tái)為核心的技術(shù)優(yōu)勢并進(jìn)一步鞏固了睿健醫(yī)藥在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。隨著臨床試驗(yàn)的持續(xù)推進(jìn)，研究人員將獲得更多的臨床數(shù)據(jù)并為MSA這一疾病的治療積累寶貴的經(jīng)驗(yàn)。