有望打針治愈艾滋病！中國團隊研發全球首創基因療法登上頂級期刊

第38個世界艾滋病日前夕，《細胞》（Cell）旗下國際頂級期刊《分子療法》（MolecularTherapy）刊登了治療艾滋病的最新研究成果。

這項來自中國的研究成果由顧潮江教授團隊創建——基于工程化外泌體的靶向遞送系統，被稱為“EMT-Cas12a”療法。

在實驗室工作的顧潮江教授。

全球首創技術

多點位打擊艾滋病病毒

外泌體是細胞分泌出來的微小囊泡，里面裝著蛋白質、RNA等生物信息，在細胞之間充當“快遞員”。

Cas12a是一種基因編輯工具，能夠精準切割DNA，被稱為“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”療法，即用外泌體搭載Cas12a，進入細胞后精準地找到艾滋病毒，然后將其基因組剪碎，實現功能性治愈。

外泌體是人體細胞自然分泌的產物，可在體外人工改造的細胞中合成，但高純度外泌體提取難度大，雜質會干擾治療效果。此外，作為“快遞員”的外泌體需要搭載足夠多的Cas12a才能實現治療，因此必須攻克外泌體提純和工程化難題。

顧潮江2005年開始從事艾滋病研究，在國外留學期間掌握了最前沿的基因編輯技術，2016年回國后開始嘗試利用外泌體作為“生物快遞”，進行工程化改造。

經過10年的反復實驗，成功開發出全球首個利用外一體構建的“基因魔剪”投送與執行系統，可以搭載多組“基因魔剪”，對艾滋病病毒進行多點位打擊，解決精準識別和清除潛藏的艾滋病病毒的世界難題。

未來有望實現

“打針治愈艾滋病”

據悉，艾滋病是由艾滋病病毒引起的一種病死率極高的惡性傳染病。較為常見的治療方式有雞尾酒療法，近年來出現免疫細胞療法和基因療法。

雞尾酒療法的目的是最大限度地抑制病毒復制，提高生活質量和生存率，但無法根除病毒；免疫細胞療法僅能識別并清除病毒活性復制期的細胞，對潛藏病毒的細胞無效；已有的基因療法如通過腺相關病毒作為遞送載體的療法，存在靶向性差、劑量過大引發毒性反應等缺陷。

“EMT-Cas12a”療法具有靶向性強、安全性高、可多重協同切割等優勢。顧潮江團隊在實驗用的感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液樣本上試驗，表現出強大的病毒清除與免疫重建能力。

其中一個實驗組的三只小鼠有兩只實現了HIV病毒的完全清除，這表明已經找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。《分子療法》（MolecularTherapy）編審組對這項成果表示高度認可。

據悉，該技術已通過醫學倫理審查，將進入臨床研究階段，未來有望通過靜脈注射方式實現艾滋病的功能性治愈，讓“打針治愈艾滋病”不再是一種想象。