北京
再創新高！日前公布的新版醫保藥品目錄中，罕見病用藥數量超過100種、覆蓋病種超50種，為更多患者點亮希望。
2025年5月，我國首個獲批用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的藥物蘆沃美替尼片上市，但每月高達約1.7萬元的治療費用，有能力承擔的患者寥寥無幾。
一位技術人員在創新藥實驗室內工作。 新華社發（鄒欣 攝）
“蘆沃美替尼片被納入新版國家醫保藥品目錄，醫保加速入場，將為患者搶出更多生存與康復的機會。”北京協和醫院血液科主任李劍說。
蘆沃美替尼片進醫保，意義不止于此。除了可治療朗格漢斯細胞組織細胞增生癥，它還適用于叢狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病兒童及青少年患者。
此前，醫保中已有叢狀神經纖維瘤的Ⅰ型神經纖維瘤病用藥司美替尼，但僅覆蓋3歲及以上患兒，蘆沃美替尼片則可用于2歲及以上患兒。
從3歲到2歲，看似微小的年齡突破，背后是醫保對每個生命的守護。
目前，醫保用藥覆蓋罕見病病種已超過50種，但相較于罕見病目錄中207個病種，仍有缺口。這其中，既因為有些罕見病未被攻克、無藥可用，也因為有些罕見病藥物價格高昂，基本醫保無力承擔。
11小時大手術、9次全麻手術、12次放療……這是6歲的神經母細胞瘤患兒謙謙兩年來的經歷。
“神經母細胞瘤，雖然屬于罕見病，但高發于5歲前的兒童。”中國抗癌協會小兒腫瘤專業委員會主任委員王煥民說，患病后復發率高，生存率往往難超50%，被稱為“兒童癌王”。
四年前，神經母細胞瘤用藥達妥昔單抗β獲批，可數百萬元的單療程費用，成為無數家庭難以跨越的鴻溝。
為破解有藥難及的困局，國家醫保局今年首次嘗試了商保創新藥目錄，納入了19種藥品，包括達妥昔單抗β等6種罕見病用藥。
這些藥品市場價格沒有變化，但可以提供折扣給相應的商保產品，藥品以折扣價與商保公司結算，降低商保產品的賠付成本，提高創新藥可及的可能性。
86個罕見病病種診療指南發布、為罕見病藥品開通審評審批綠色通道、全國罕見病診療協作網覆蓋多地；探索“醫保+商保”一站式結算……一項項舉措正為罕見病患者筑牢生命保障，照亮他們曾經灰暗的求醫路。
凡人微光，亦可成炬。謙謙的爸爸制作了小程序“小貓加油”，全國5800多名罕見病患兒家長在上面交流，“希望我們的經驗能幫到更多病友”。
當政策保障與人間善意交織，相信每一份渺小的希望都將匯聚成照亮前路的星河，讓更多罕見病患者逐光而行、向陽而生。
來源：彭韻佳、徐鵬航/新華社客戶端
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