賽諾菲：第二代心肌肌球蛋白抑制劑星舒平在華獲批 實(shí)現(xiàn)“全球首發(fā)”

中國網(wǎng)財(cái)經(jīng)12月17日訊 賽諾菲今日宣布，第二代心肌肌球蛋白抑制劑(CMI)星舒平(阿夫凱泰片)正式獲得國家藥監(jiān)局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)II-III級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動(dòng)能力和癥狀。

阿夫凱泰片是肥厚型心肌病領(lǐng)域潛在“同類最佳”的治療藥物。此次獲批標(biāo)志著阿夫凱泰片在中國實(shí)現(xiàn)“全球首發(fā)”，早于美國與歐盟等全球其他國家與地區(qū)。

賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示，本次阿夫凱泰片的獲批是又一里程碑式的創(chuàng)新突破。基于療法創(chuàng)新價(jià)值，阿夫凱泰片獲國家藥品監(jiān)督管理局突破性療法認(rèn)證，并得益于中國藥政改革，實(shí)現(xiàn)快速獲批，讓中國梗阻性HCM患者能夠早于全球其他國家實(shí)現(xiàn)獲益。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)心血管病學(xué)分會(huì)主任委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京安貞醫(yī)院心臟內(nèi)科中心主任、SEQUOIA-HCM中國主要研究者馬長生教授指出，猝死、心衰、血栓栓塞是懸在梗阻性HCM患者頭上的“利劍”，他們面臨著突然死亡的風(fēng)險(xiǎn)和心理壓力。當(dāng)前梗阻性HCM的治療核心在于降低梗阻壓差、改善癥狀、降低風(fēng)險(xiǎn)，因此快速降低左心室流出道壓差(LVOT-G)并改善癥狀是首要任務(wù)。“本次獲批的阿夫凱泰片在3期臨床研究中顯示其2周即可上調(diào)劑量、6周即可完成劑量滴定；針對(duì)梗阻壓差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同時(shí)阿夫凱泰片也顯示出能夠快速改善癥狀和提升心功能，且安全性良好。其快速滴定并且快速獲得臨床療效的特性與安全性填補(bǔ)了臨床未被滿足的治療需求。”

資料顯示，肥厚型心肌病作為最常見的遺傳性心臟疾病，可能引發(fā)猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風(fēng)險(xiǎn)。該疾病是青少年和運(yùn)動(dòng)員發(fā)生心臟性猝死最常見的病因之一，43.5%的HCM患者會(huì)進(jìn)展為射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭。20%左右的患者會(huì)發(fā)生房顫，而房顫是HCM患者血栓栓塞的最常見原因。在所有肥厚型心肌病患者中，約三分之二屬于預(yù)后更差的梗阻性HCM。對(duì)于這部分患者來說，LVOT-G升高是疾病進(jìn)展的關(guān)鍵因素，會(huì)進(jìn)一步加劇心功能損傷，相較于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍。

此次阿夫凱泰片的獲批主要基于關(guān)鍵性全球3期臨床研究SEQUOIA-HCM所取得的積極結(jié)果。研究達(dá)成通過心肺運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)(CPET)測得的峰值攝氧量(pVO?)主要研究終點(diǎn)以及LVOT-G變化、紐約心臟病協(xié)會(huì)(NYHA)心功能分級(jí)改善等十項(xiàng)次要終點(diǎn)。

作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑，阿夫凱泰片能夠精準(zhǔn)靶向心肌肌球蛋白，直接抑制產(chǎn)力橫橋的形成，減輕心肌過度收縮。同時(shí)，該療法藥理學(xué)特性使其半衰期更短，僅3-4天，可在8周達(dá)最優(yōu)劑量。目前，該療法已經(jīng)獲得《中國心肌病綜合管理指南2025》等多個(gè)國內(nèi)外指南的推薦。

“在《健康中國行動(dòng)—心腦血管疾病防治行動(dòng)實(shí)施方案(2023—2030年)》的全面推進(jìn)下，我們正朝著控制心血管疾病危險(xiǎn)因素水平、降低死亡率等關(guān)鍵目標(biāo)不斷邁進(jìn)。”中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院心內(nèi)科主任、MAPLE-HCM及ACACIA-HCM中國主要研究者葛均波教授表示，近年來，對(duì)于HCM這類有致死風(fēng)險(xiǎn)的心血管疾病的管理意識(shí)和能力不斷提升，而本次阿夫凱泰片的獲批將深化療法創(chuàng)新對(duì)梗阻性HCM管理的助益。同時(shí)，仍在探索這一療法的更多可能。阿夫凱泰片與梗阻性HCM一線用藥美托洛爾的頭對(duì)頭研究MAPLE-HCM研究已經(jīng)完成并已取得陽性結(jié)果，該研究達(dá)成主要終點(diǎn)pVO?，有望為初始治療開始的管理帶來新選擇。阿夫凱泰片針對(duì)nHCM患者的3期臨床研究ACACIA-HCM也在進(jìn)行中，有望滿足更廣泛的HCM患者的治療需求。

(責(zé)任編輯：王擎宇)

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