產業新聞丨和譽醫藥宣布小分子新藥在中國獲批，治療腱鞘巨細胞瘤

12月22日，和譽醫藥宣布，其自主研發的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑貝捷邁?（鹽酸匹米替尼膠囊）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，適用于手術切除可能會導致功能受限或出現較嚴重并發癥的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成年患者。德國默克（Merck KGaA）擁有該產品在全球的商業化權益。

腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的局部侵襲性腫瘤，主要累及關節、腱鞘及滑囊，可導致嚴重的局部病變和功能障礙。其發生機制為腫瘤性滑膜細胞中過度表達集落刺激因子1（CSF-1），從而導致表達集落刺激因子1受體（CSF-1R）的炎癥細胞在腫瘤中大量聚集。

鹽酸匹米替尼膠囊是一款由和譽醫藥研發的新型、可口服、高選擇性且高效的小分子CSF-1R抑制劑。該產品已被NMPA納入突破性治療品種，以及被美國FDA授予突破性療法認定，并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥物（PRIME）認定。2023年12月，和譽醫藥與德國默克公司就該產品的商業化權利達成協議，德國默克公司會負責該產品在全球的商業化。

本次獲NMPA批準基于全球3期MANEUVER研究的積極結果。研究顯示，第25周時，經盲態獨立評審委員會（BIRC）基于RECIST v1.1標準評估，匹米替尼在主要終點ORR上顯著優于安慰劑對照組（54.0% vs. 3.2%）。在多項與患者生活質量密切相關的關鍵次要終點上，匹米替尼均取得了具有臨床意義的顯著改善，包括提升關節活動度、改善軀體功能（PROMIS-PF），以及減輕最嚴重僵硬感和最嚴重疼痛。2025年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）大會上公布的長期隨訪數據進一步表明，匹米替尼可以為TGCT患者帶來強勁而持久的腫瘤緩解療效。中位隨訪14.3個月時，自研究開始即接受匹米替尼治療的患者，ORR從第25周的54%顯著提升至76.2%，其中4例實現完全緩解。

在MANEUVER研究中，匹米替尼還展現出良好的安全性和耐受性。治療期間，患者的中位劑量強度保持在88.2%的較高水平。大多數治療相關不良事件（TEAEs）為1-2級，未觀察到新的安全性信號，亦無膽汁淤積性肝毒性、藥物性肝損傷或毛發/皮膚色素減退等相關證據。

參考資料：
[1]和譽醫藥CSF-1R抑制劑貝捷邁?獲NMPA批準，填補中國腱鞘巨細胞瘤系統性治療空白.From https://mp.weixin.qq.com/s/qWkV83vzpS9M0x5MPgCAUw

[2]全球首發，潛在同類最佳：腱鞘巨細胞瘤治療藥物貝捷邁?在華獲批. From https://www.prnasia.com/story/517023-1.shtml

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