15篇文獻總結：間充質干細胞治療人體8大系統疾病，分別都起到怎樣的效果？

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本文重點摘要

根據光明日報報道，澳大利亞、新西蘭、美國等八個國家已對間充質干細胞治療技術進行了擴展性試驗。這種技術所涉及的適應癥，已經達到了130種，也就是說，130種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過間充質干細胞來進行治療。

間充質干細胞因其獨特的優勢，成為了治療多種臨床疾病的潛力股，也正在深深影響著現代醫學的發展。本文通過文獻，匯總了間充質干細胞在人體八大系統疾病中的最新臨床應用及其療效，幫助大家認識間充質干細胞的醫學價值。

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本期撰文：海軍軍醫大學 鵪鶉

本文審核專家：江蘇大學附屬醫院 李晶教授

在過去的 30 年中，間充質干細胞 （MSC） 的使用受到了極大的關注。

MSC 具有多種特性，使其成為基于細胞的再生療法的理想選擇，并且可以快速大規模開發用于臨床應用。

MSCs的主要組織來源一般是骨髓、圍產組織、脂肪等，具有促進血管生成、骨骼生成、免疫調節和抗炎特性等特性，主要治療應用包括神經保護、傷口愈合加速、血管生成誘導、炎癥抑制和預防細胞凋亡等。

圖片引用自文獻1

MSC 的來源、分泌蛋白組組成和治療益處。

2024年，《干細胞研究與療法》雜志最新刊文，系統闡述間充質干細胞在人類疾病中的臨床應用，涉及七大系統。

文章指出，MSC 已被證明在治療神經系統和腦部問題、肺部疾病、傷口愈合和心血管疾病等多種疾病方面安全有效【1】。當前，全球范圍內正在進行的間充質干細胞臨床試驗，正在不斷驗證其在多種疾病治療中的安全性和有效性。

間充質干細胞治療神經系統疾病：

減少炎癥，神經保護，改善運動功能

為了使干細胞有效治療腦部疾病，治療性細胞必須進入大腦的受損區域，以替代、修復或至少停止神經元損傷的退行性影響。細胞療法的最終目標是將細胞運輸到目標部位，激活組織修復機制，并通過旁分泌效應或細胞間接觸來控制免疫反應。

MSC 通常用于許多臨床試驗，重點關注一系列神經系統疾病，這些細胞能夠分化為神經細胞，修復受損神經組織，促進神經元的再生與功能恢復。

腦部疾病最常見的是缺血性卒中。與其他形式的干細胞相比，MSC 在中風治療方面表現出最有前途的潛力。

MSC可以通過轉運神經保護因子及其免疫調節能力來抑制炎癥 【9】。此外，通過移植 MSC 可以防止受損腦微血管系統的缺血再灌注損傷。除了穩定血腦屏障外，MSC 還具有促進中風后功能恢復的治療潛力。研究證實將 MSC 輸注到各種腦卒中模型中降低了受損神經組織在 BBB 中的通透性 【10】。

此外，MSC在其它一系列神經系統疾病，例如阿爾茨海默病 （AD）、帕金森病和共濟失調 、多發性硬化癥、脊髓損傷等等疾病中也有重要應用。

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間充質干細胞治療循環系統疾病：

增強心臟功能、血管生成、減少疤痕組織形成

MSC 在治療心血管疾病 （CVD） 中至關重要，因為它們具有獨特的特性，例如它們轉化為心血管細胞的能力、免疫調節能力、抗纖維化特性和參與新生血管生成的能力 【11】，為心血管疾病患者帶來了持久的生機。

圖片引用自文獻3MSC治療CVD機制與治療影響

間充質干細胞治療呼吸系統疾?。?/strong>

改善肺功能、抗炎作用、組織修復

MSC 在常見呼吸道炎癥性疾病中的特性進一步強調了它們的治療潛力。MSC 的特征是它們能夠遷移到炎癥和損傷部位，在那里發揮其修復功能。它們可以分化成各種細胞類型，包括上皮細胞，這對肺修復特別有益。

MSC還分泌多種生物活性分子，如IL-10、TGF-β和HGF，它們在調節免疫反應和促進組織再生中起著關鍵作用。

由于其固有特性，MSC 可用于治療呼吸道的常見炎癥性疾病，在哮喘、ARDS、特發性肺纖維化 （IPF） 和 COPD 中的發揮重要作用。

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間充質干細胞治療內分泌系統疾病：

增強胰島素敏感性、調節代謝標志物、組織再生

人體通過產生和釋放各種激素的復雜內分泌腺網絡來調節其功能并維持體內平衡。

內分泌系統控制心率、骨骼生長、生殖功能和新陳代謝等生理過程。內分泌學研究中最重大的障礙是肥胖和糖尿病。

近年來，越來越多的臨床試驗利用間充質干細胞治療糖尿病，在眾多臨床試驗中，已經完成了三項使用同種異體 AT-MSC （NCT03920397）、自體 BM-MSC （NCT01068951） 和同種異體 BM-MSC （NCT0069066） 的試驗。值得注意的是，UC-MSCs 在隨后的試驗中成為首選的 MSCs。在沒有任何不良事件的情況下，已發表的研究都驗證了 MSC 治療糖尿病 治療的安全性。

間充質干細胞治療生殖系統疾病：

增加卵巢功能，改善生育結果，調節激素

間充質干細胞的研究為患有生殖障礙和不孕癥的個體提供了廣闊的應用前景。不孕癥可能與多種疾病有關，例如 POF、子宮內膜功能障礙、非阻塞性無精子癥和 Asherman 綜合征。

近年來，利用間充質干細胞來治療生殖系統疾病的臨床研究相繼被報道，例如在臨床中，對 2 例使用間充質干細胞治療的 POF 女性的檢查顯示，初始雌激素水平和治療卵巢大小增加，以及更年期癥狀改善【12】。

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間充質干細胞治療消化系統疾病

修復受損組織，改善生化指標

消化系統是我們身體中至關重要的系統之一。近年來，間充質干細胞被廣泛應用到胃腸道、肝臟等消化系統疾病的治療研究當中。

我國中華醫學會醫學工程學分會干細胞工程學組發布的《干細胞移植規范化治療肝硬化失代償的專家共識（2021）》指出，目前為止，干細胞移植已被用于治療各種原因導致的肝硬化患者，大部分研究結果顯示干細胞可以改善患者的肝臟生化指標。

在國際臨床醫院消化內科[13]的3期臨床研究中，212例患者中120例患者接受間充質干細胞輸注治療。研究結果顯示，治療組在治療后第24周癥狀得到緩解，該結果表明間充質干細胞治療克羅恩病的有效性和安全性。

間充質干細胞治療骨骼肌肉系統疾病：

軟骨和骨骼再生，減輕疼痛和炎癥

間充質干細胞能夠分化為軟骨細胞，促進軟骨修復和再生，減輕關節疼痛，改善關節功能，為骨關節炎患者提供非手術治療的新選擇。通過加速損傷修復，促進新骨和軟骨形成，減輕疼痛，縮短康復周期，提升患者生活質量。

例如，美國芝加哥市拉什大學相關研究人員在Arthroscopy雜志發表了研究成果，系統評價了近20年來間充質干細胞治療膝骨關節炎和軟骨缺損的研究。結果表明，間充質干細胞治療可以顯著改善軟骨體積，改善患者功能。

同時根據這篇薈萃，我們可以統計到間充質干細胞治療骨關節炎的五大臨床結論：間充質干細胞治療改善膝關節疼痛、間充質干細胞可改善身體機能、間充質干細胞可改善軟骨體積、關節內注射間充質干細胞是臨床上常見的方案、臨床效果取決于間充質干細胞的濃度和劑量。

間充質干細胞治療自身免疫系統疾病：

調節失衡的免疫狀態

自身免疫性疾病是由于機體免疫系統發生錯誤，把自身組織器官誤認為“敵人”，從而對其發動攻擊，導致多種組織和器官的損傷和衰竭。因此，重新恢復自身免疫性疾病患者體內免疫動態平衡是治療的核心。

既往研究表明[14]，MSCs可以抑制T淋巴細胞的增殖和功能，降低腫瘤壞死因子α（TNF-α）的濃度，增加調節性T（Treg）細胞數量，調節炎癥介質的表達。因此其可用于調節自身免疫性疾病失衡的免疫狀態。

日期，多國學者聯合在《Stem Cell Research & Therapy》上發表綜述[15]，探討了間充質干細胞治療自身免疫性疾病的潛在機制，以及介紹了間充質干細胞在多種免疫性疾病中的有效性和可行性，這些疾病包括類風濕性關節炎、I型糖尿病、多發性硬化癥、系統性紅斑狼瘡、炎癥性腸病、自身免疫性肝病以及干燥綜合癥等。

小結

間充質干細胞在人體多系統疾病的治療中展現了巨大的潛力，為醫學帶來了新的可能性。這類多潛能干細胞能夠分化為多種類型的細胞，并通過多種機制發揮造血支持、免疫調節和組織修復再生等生物學功能。目前，間充質干細胞已被廣泛應用于骨骼肌肉疾病、心血管疾病、神經系統疾病、自身免疫性疾病等多個領域的臨床治療中，取得了顯著的治療效果。

然而，間充質干細胞的臨床發展也面臨著諸多挑戰，包括生產工藝的標準化，存在著生產批次之間的差異性問題，影響治療的效果和可靠性。同時，如何系統地驗證其安全性和有效性，仍然需要開展更大規模的臨床研究。

隨著科研的深入，我們有理由相信，這些“生命工程師”將持續為人類健康貢獻巨大力量，開啟醫療科技的嶄新時代。

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