產業新聞丨針對高血壓等，Alnylam公司兩款siRNA 1類新藥在中國獲批臨床

中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網近日公示，Alnylam Pharmaceuticals申報的兩款1類新藥首次在中國獲批臨床，分別為：靶向TTR的siRNA療法nucresiran注射液，擬開發治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病患者；靶向AGT的siRNA療法zilebesiran注射液，擬用于伴有心血管疾病或高心血管病風險的高血壓成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰緊急就診）的風險。

截圖來源：CDE官網

Nucresiran是一種在研RNAi療法，通過Alnylam專有IKARIA平臺所開發，旨在迅速降低突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白（TTR）的水平，從根本上治療轉甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性。Nucresiran具有實現更深層次和更持久TTR快速降低的潛力，從而減少用藥頻率。

2024年11月，Alnylam公司公布nucresiran用于治療ATTR淀粉樣變性患者的1期臨床研究最新數據。分析顯示，單次給予300 mg或更高劑量的nucresiran，可在第15天實現患者平均血清TTR水平快速降低超過90%，且這一效果持續至試驗第6個月。數據表明，nucresiran具有每半年或每年進行一次皮下注射的潛力。

根據

ClinicalTrials

Zilebesiran注射液為Alnylam公司與羅氏（Roche）聯合開發的RNAi療法，通過皮下注射抑制肝臟中血管緊張素原（AGT）的表達，僅需每半年給藥一次，便可實現持續降壓，并有望降低重大心血管事件風險。AGT是腎素-血管緊張素-醛固酮系統（RAAS）中最上游的靶點，該級聯反應已被證實在血壓調節中發揮作用。

Zilebesiran已在關鍵的中期臨床試驗中展現積極結果。在KARDIA-1和KARDIA-2研究中，不同劑量均在三個月時顯著降低24小時收縮壓，并在聯合常規降壓藥物時繼續顯示出具有統計學和臨床意義的改善。

根據

ClinicalTrials

參考資料：
[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]Alnylam Announces Interim Phase 1 Data of Nucresiran (ALN-TTRsc04) Showing Rapid Knockdown of TTR that is Sustained at Six Months Following a Single Dose.From https://investors.alnylam.com/press-release?id=28541

[3]Zilebesiran KARDIA-3 Phase 2 Results.From https://alnylampharmaceuticalsinc.gcs-web.com/static-files/a763e465-b043-4df4-824b-ccbaa8326c73

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