產(chǎn)業(yè)新聞丨默沙東宣布肺動脈高壓創(chuàng)新藥物「索特西普」在華獲批

1月5日，默沙東（MSD）宣布，激活素信號傳導(dǎo)抑制劑（ASI）注射用索特西普已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于治療WHO功能分級（FC）Ⅱ-Ⅲ級的肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者，以改善患者的運動能力和WHO功能分級。ASI是針對PAH病因治療的新型生物制劑，此次獲批是基于3期臨床試驗STELLAR的研究數(shù)據(jù)。

PAH是一種相對少見、治療棘手的心血管疾病，研究提示不進(jìn)行針對性治療的特發(fā)性PAH患者出現(xiàn)癥狀后的中位生存期僅2.8年。隨著疾病進(jìn)展，PAH患者運動受限程度持續(xù)增加，嚴(yán)重者甚至不能進(jìn)行任何體力活動，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響，新診斷患者5年死亡率高達(dá)40%。

研究表明，PAH的肺血管發(fā)生病理性重構(gòu)，血管負(fù)荷進(jìn)行性加重，并最終導(dǎo)致右心室肥厚與結(jié)構(gòu)改變。“激活素-骨形態(tài)發(fā)生蛋白”信號通路失衡，激活素A水平升高，是驅(qū)動PAH肺小動脈結(jié)構(gòu)改變的關(guān)鍵。不同于擴(kuò)血管對癥治療，索特西普治療肺動脈高壓的機制為逆轉(zhuǎn)肺血管重構(gòu)的對因治療，為PAH患者帶來了新的治療選擇。

公開資料顯示，索特西普（sotatercept）是一款I(lǐng)IA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白。它將ActRIIA經(jīng)過改造的細(xì)胞外域與抗體的Fc端融合在一起，可以阻斷激活素與細(xì)胞膜上的受體結(jié)合，從而降低激活素介導(dǎo)的信號傳導(dǎo)。在臨床前研究中，它可以逆轉(zhuǎn)肺動脈壁和右心室的重塑。該產(chǎn)品也是默沙東于2021年以約115億美元獲得的關(guān)鍵療法。此前，sotatercept已獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療肺動脈高壓。2024年3月，美國FDA該產(chǎn)品上市。

除了本次在中國獲批，sotatercept在近期還迎來其他研發(fā)進(jìn)展。比如，2025年11月，默沙東宣布其在成人射血分?jǐn)?shù)保留型心力衰竭（HFpEF）相關(guān)的毛細(xì)血管前和毛細(xì)血管后合并肺動脈高壓（CpcPH）患者中開展的sotatercept的2期CADENCE研究取得積極主要結(jié)果。該公司計劃在未來的科學(xué)會議上公布該研究結(jié)果，并推進(jìn)sotatercept在該適應(yīng)癥中的3期臨床開發(fā)。

再如，2025年10月，默沙東宣布，3期臨床試驗HYPERION取得積極結(jié)果。該試驗評估了sotatercept對比安慰劑（兩組均聯(lián)合基礎(chǔ)治療）在新近確診的肺動脈高壓（PAH）成人患者中的療效，患者功能分級（FC）為II或III，且具有中度或高度疾病進(jìn)展風(fēng)險。該研究結(jié)果已在2025年歐洲呼吸學(xué)會（ERS）大會上公布，并同步發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

參考資料：
[1]默沙東突破性創(chuàng)新藥物欣瑞來?（注射用索特西普）在華獲批，開啟肺動脈高壓對因治療新時代. From https://www.prnasia.com/story/517801-1.shtml

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