2026年度十大科技突破榜單發布，生命科學領域三項進展上榜

日前，全球知名科技媒體《麻省理工科技評論》（MIT Technology Review）公布了2026年度的“十大突破性技術”（10 Breakthrough Technologies）榜單。文章指出，這些技術有望對我們的世界在未來幾十年里產生重大影響。在這份榜單中，生命科學領域的進展占了三席。本文將結合這一榜單和公開資料對相關進展進行介紹。點擊文末“閱讀全文/Read more”，即可訪問《麻省理工科技評論》官網頁面。

圖片來源：123RF

堿基編輯嬰兒（A base-edited baby）

2024年8月，男嬰KJ出生時即被確診患有一種罕見的遺傳性疾病，體內會不斷積累有毒的氨，病情可能致命，并伴隨嚴重的神經系統損傷風險。醫生們為他進行了DNA測序，并很快發現他患有一種罕見的代謝疾病——氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷癥，屬于尿素循環障礙的一種。由于肝臟無法正常代謝氨，毒素迅速積累，若未及時治療，隨時可能導致嚴重的腦損傷甚至死亡。統計顯示，患有這類疾病嬰兒的早期死亡率高達50%。

在當時，等待肝移植幾乎是他唯一的生存希望。然而，醫生團隊為他提供了一種基于單堿基編輯（base editing）技術的個體化基因治療方案，這項技術無需切斷DNA雙鏈，而是精準替換單個堿基，尤其適合用于嬰兒。通過此技術可以直接糾正導致疾病的特定基因“拼寫錯誤”。

這一高度定制化的基因編輯療法似乎取得了成功。經過三次治療后，KJ的情況明顯改善，并在2024年12月邁出了人生的第一步，隨后第一次在家中度過了圣誕節。根據報道，這是全球首次公開報道的、針對單個患者量身定制的基因編輯藥物成功應用案例，也為遺傳病治療打開了全新的可能性。

▲KJ案例發布于《新英格蘭醫學雜志》上（圖片來源：參考資料[2]）

這一案例極大地鼓舞了研究團隊。目前，他們正計劃針對由不同突變引起、但機制相似的嬰幼兒遺傳病開展臨床試驗，并希望通過小規模試驗獲得監管批準，從而在未來幾年內讓這種療法變得更可及。與此同時，更多研究者和初創公司正在加入這一領域；美國監管機構也已就“定制化、個體化治療”的潛在審批路徑釋放出積極信號。

基因復活（Gene resurrection）

2025年對Colossal Biosciences而言是頗具話題性的一年。這家以“去滅絕（de-extinction）”為目標的生物技術公司，致力于通過基因技術重現已經消失的物種，如猛犸象和渡渡鳥。2025年3月，該公司宣布培育出所謂的“長毛鼠”，該動物濃密的毛發和卷曲的胡須源自對猛犸象相關基因特征的模擬。

隨后一個月，Colossal又發布了更引人注目的消息：他們通過對灰狼DNA進行約20處基因修改，結合對遠古恐狼（dire wolf）骨骼中DNA的研究，成功培育出三只外觀呈雪白色的“恐狼”。這些動物是否真的可以被稱為恐狼仍存在爭議，但其背后的技術路徑無疑引發了廣泛關注。

該技術核心在于對遠古DNA的提取、測序與分析，并將由此獲得的遺傳信息引入現代物種的細胞中。這類研究不僅有助于深化我們對人類祖先和古代動物的認知，還與克隆技術一道，在野生動物保護等領域展現出潛在應用價值。

胚胎評分（Embryo scoring）

在體外受精（IVF）過程中，胚胎通常會在植入子宮前接受“評分”，以評估其繼續發育并成功著床的可能性。長期以來，這一流程主要圍繞胚胎的健康狀況和存活潛力展開。隨著相關技術的不斷進步，胚胎評分的范圍也在持續拓展：如今，實驗室可從胚胎中取出少量細胞，對其DNA進行分析，用于篩查越來越多的遺傳性疾病，從而為臨床決策提供更為全面的參考。

參考資料：

[1] Three technologies that will shape biotech in 2026. Retrieved January 16, 2026 from https://www.technologyreview.com/2026/01/16/1131363/three-technologies-shape-biotech-in-2026-gene-editing-embryo-scoring/?utm_source=Twitter&utm_sf_cserv_ref=15808647&utm_campaign=site_visitor.unpaid.engagement&utm_medium=tr_social&utm_sf_post_ref=652594710

[2] Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease. May 15, 2025 N Engl J Med. DOI: 10.1056/NEJMoa2504747

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