又一款罕見病藥將退出中國市場

近日，銳康迪醫藥有限公司的注銷備案公告，讓庫欣綜合征患者群體陷入焦慮。這家意大利制藥巨頭Recordati旗下的在華企業徹底退出中國市場，意味著中國唯一一款治療庫欣綜合征的口服藥物奧唑司他將停止供貨，無數患者的“救命藥”面臨斷供危機。

庫欣綜合征作為一種因腎上腺皮質分泌過多糖皮質激素引發的罕見病，多發于20-45歲女性，患者會出現向心性肥胖、高血壓、骨質疏松等一系列癥狀，嚴重時可引發感染、血栓栓塞等致命并發癥。奧唑司他作為全球首創新藥，自2021年通過博鰲樂城先行先試項目進入中國，2025年4月正式商業化，為無法手術或手術失敗的患者提供了關鍵治療選擇。但一款藥物的堅守難敵現實困境，有患者四年用藥花費高達100萬元，即便國內定價已是全球最低，年均20萬元的治療費用仍讓多數家庭望而卻步 。

銳康迪的離場并非偶然，醫保談判失利成為壓垮企業的最后一根稻草。2025年，奧唑司他雖通過醫保目錄調整初步審查，卻最終未能入選，患者期待的“每月自費2000元以下”的愿景落空 。對于企業而言，罕見病藥物研發成本高、患者群體小眾（中國庫欣綜合征藥物治療患者僅3000余人），加之市場培育和醫患教育需大量投入，長期虧損下只能選擇止損離場。而這并非孤例，2024年已有多款罕見病藥因類似困境退出中國市場，折射出行業普遍的生存難題。

用藥可及性不足的背后，是罕見病治療的多重矛盾。基本醫保需兼顧海量常見病患者，難以單獨承載高價罕見病藥的支付壓力；商保體系尚不完善，患者主要依賴自費；國產仿制藥要么尚未上市，要么因療效驗證周期短讓患者顧慮重重 。這種“企業難盈利、患者難負擔、醫保難覆蓋”的三角困境，讓罕見病用藥陷入“引進-退出”的惡性循環。

罕見病雖“罕見”，但患者的生命不該被忽視。破解困局需要多方合力：既需優化醫保談判機制，為罕見病藥開辟綠色通道；也應健全商保補充體系，減輕患者自費壓力；更要鼓勵國產創新藥研發，打破進口藥壟斷。奧唑司他的離場敲響了警鐘，唯有構建起“醫保+商保+藥企+公益”的多層次保障網絡，才能讓罕見病患者不再面臨“藥貴難尋”的絕境，讓每一份生命都能得到應有的守護。