審批提速、出海破局！中國創新藥如何改寫全球醫藥格局？

摘要：曾幾何時，中國醫藥市場還被仿制藥 “霸屏”，如今早已是另一番景象 ——創新藥成為行業核心關鍵詞，從 IND 申請量暴增到 CAR-T、PD-1 藥物出海，從監管改革到臨床試驗全球化，中國正以驚人速度躋身全球醫藥創新賽道。本文結合 5 年真實數據、代表性藥物案例和監管新政，聊聊中國創新藥如何打破壁壘、實現彎道超車，以及背后那些讓科研人直呼 “給力” 的支持政策，帶大家看清這場醫藥領域的 “中國速度”。

一、逆襲開場：中國創新藥的 “從 0 到 1”

還記得 10 年前，提到中國藥企，大家想到的多是 “仿制藥大國” 標簽。那時原創藥研發滯后，核心技術被國外壟斷，患者想用新藥只能依賴進口，價格貴得讓人望而卻步。

轉折點出現在 2015 年的監管改革，此后 5 年簡直是 “開了掛”——IND 申請從 2019 年的 688 件飆升到 2023 年的 2298 件，NDA 批準從 20 件漲到 66 件，年復合增長率超 30%。現在，中國不僅有了自己的 PD-1 抑制劑、CAR-T 療法，不少藥物還成功敲開了美國 FDA、歐洲 EMA 的大門，真正實現了 “中國研發，全球可用”。

二、核心驅動力：監管改革的 “組合拳”

創新藥能快速崛起，監管改革絕對是 “頭號功臣”。以前審批流程繁瑣，一款新藥從研發到上市往往要等好幾年，很多企業都耗不起。

現在不一樣了，NMPA 推出了一系列 “硬核政策”：加入ICH（人用藥品注冊技術要求國際協調會），讓中國標準與全球接軌；實行 60 個工作日的 “沉默審批” 機制，臨床 trial 申請不用再漫長等待；還有優先審評、突破性療法認定、 conditional approval三大加速通道，針對癌癥、罕見病等急需藥物開辟 “綠色通道”。2023 年，僅突破性療法認定就有 70 件，比 2022 年增長 43%， Oncology 藥物占了大半。

圖 1：2020 年至 2023 年中國創新藥物加速審查與審批流程概述

做科研的都知道，知識產權保護也很關鍵。現在的專利補償制度，能為新藥審批占用的時間 “補回來”，最長可達 5 年，大大激發了企業研發的積極性。

三、數據說話：研發與審批的 “爆發式增長”

光說逆襲不夠，數據才是最有力的證明。從 2019 到 2023 年，中國創新藥的 IND 申請和批準量呈 “火箭式” 上升，2023 年創新藥 IND 申請占比超 76%，批準占比近 78%。

圖 2：2019 年至 2023 年中國創新藥物的臨床試驗申請及審批情況概述

細分來看，化學藥依然是主力，2023年IND申請1368件；治療性生物藥增速最猛，從 2019 年的 119 件漲到 2023 年的 833 件；就連中藥創新藥也不甘示弱，2023 年 IND 申請 54 件，同比增長 38.46%。更值得驕傲的是，2023 年批準的 40 個創新藥品種中，90% 是國內企業主導，腫瘤學藥物就有 14 個，是 2022 年的兩倍。

對比全球，美國 FDA 每年批準創新藥約 50-55 件，歐洲 EMA 約 30-54 件，中國的批準量已經穩居全球前列，而且增速更快，這場 “追趕賽” 跑得相當漂亮。

四、臨床 trial ：從 “本土” 到 “全球” 的跨越

創新藥要上市，臨床 trial 是關鍵一步。以前中國的臨床 trial 多是 “本土玩法”，數據不被國際認可，新藥出海難如登天。

現在情況完全反轉：2023 年中國臨床 trial 注冊量首次突破 4000 項，其中創新藥臨床 trial2323 項，占比 54%（圖 4）。更重要的是，越來越多企業選擇開展全球多中心 trial，2007-2023 年，有 177 家中國藥企在美國開展了 691 項臨床 trial，涵蓋 350 個原創藥。

圖 3：在美國進行的中國創新藥物的臨床試驗

君實生物的特瑞普利單抗就是最好的例子，通過中美同步臨床實驗，成為首個獲 FDA 批準的中國 PD-1 抑制劑，用于治療鼻咽癌；百濟神州的替雷利珠單抗也通過全球實驗數據，獲批美國、歐洲多個適應癥。這意味著，中國創新藥的臨床數據終于得到全球認可，出海之路越來越順。

五、明星藥物：那些讓人眼前一亮的 “中國原創”

聊創新藥，不能不提那些 “出圈” 的明星產品，它們是中國創新實力的最佳代言人。

CAR-T 療法領域，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液是國內首個獲批的 CAR-T 產品，用于治療復發難治性大 B 細胞淋巴瘤；2023 年，馴鹿醫療的伊基奧侖賽注射液、南京馴鹿的伊基奧侖賽注射液相繼獲批，填補了血液腫瘤治療的空白。

PD-1/PD-L1 抑制劑更是 “百花齊放”，君實生物的特瑞普利單抗、信達生物的信迪利單抗、恒瑞醫藥的卡瑞利珠單抗，不僅國內獲批多個適應癥，還通過“license-out”模式授權給海外企業，讓中國創新藥走向全球。

還有應對新冠疫情的3CL 蛋白酶抑制劑，眾生藥業的來瑞特韋片、君實生物的民得維等，快速獲批上市，為疫情防控提供了國產方案；治療高血脂的PCSK9 單抗tafolecimab，是國內首個自主研發的該類藥物，每 6 周注射一次的給藥方式，大大提升了患者依從性。

六、出海與挑戰：光環背后的 “成長煩惱”

雖然成績斐然，但中國創新藥出海和發展也面臨不少 “成長煩惱”。最典型的就是 “單中心實驗數據不被認可”，比如某 PD-1 抑制劑因僅在中國開展實驗，被 FDA 拒絕批準，這也給行業敲響了警鐘 —— 全球創新必須有全球數據支撐。

另外，靶點扎堆也是個問題，早期很多企業都盯著 PD-1、EGFR 這些熱門靶點，導致同質化競爭激烈。不過現在情況在改善，First-in-Class（FIC）藥物增速加快，2021-2024 年，FIC 藥物研發數量翻倍，新靶點如 CLDN18.2、CD276等不斷涌現。

圖 4：中國創新藥物領域的研發投資、新技術以及新目標。a 2019 年至 2021 年中國制藥行業內部的研發支出情況，以及同比增長率。160 b 2021 年和 2024 年中國處于領先地位（FIC）、快速跟隨者（FF）、仿制藥物以及所有在研藥物的數量及增長率對比。c 2021 年（內圈）和 2024 年（外圈）中國在研各類藥物的數量及比例。44 d 2019 年至 2023 年中國及全球的藥物研發管線數量（包括每年的增長率）

還有國際競爭的壓力，美國、歐洲在 First-in-Class 藥物、前沿技術（如 mRNA 疫苗）上仍有優勢。但中國也有自己的王牌：龐大的患者群體提供了豐富的臨床資源，完善的產業鏈降低了研發成本，政策支持持續加碼，這些都是我們的底氣。

七、未來展望：中國創新藥的 “下一站”

展望未來，中國創新藥的發展方向越來越清晰。政策上，“全鏈條支持創新藥研發” 新政已經出臺，從定價、醫保到融資，全方位為創新藥保駕護航；技術上，細胞與基因治療（CGT）、抗體偶聯藥物（ADC、雙特異性抗體等前沿領域成為研發熱點，管線占比已達 39%；國際化上，“license-out” 交易越來越活躍，2023 年交易數達 80 件，同比增長 57%，中國創新藥正從 “產品出海” 走向 “研發全球化”。

圖5：中國創新藥物的對外許可交易數量及增長率

作為科研人，真心為中國創新藥的發展感到驕傲。從仿制藥到原創藥，從本土市場到全球舞臺，這背后是無數科研人的堅守、企業的投入和政策的支持。相信未來幾年，會有更多中國創新藥突破 “卡脖子” 技術，為全球患者帶來新的治療選擇。

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