4年耗光100萬！跨國藥企斷供救命藥，無數患者面臨生存危機

四年時間，一百萬元，這不是一筆小數目，卻是部分罕見病患者的“續命錢”。

意大利藥企Recordati旗下公司突然注銷離場，直接斷供了庫欣綜合征患者唯一的口服救命藥奧唑司他，讓本就背負巨額藥費的家庭陷入絕境。

小李深知每一款罕見病藥的離場，對患者而言都可能是生命倒計時的開始。

這些家庭掏空積蓄只為留住生機，為何救命藥總是留不住？當跨國藥企接連撤場，被留下的患者又該何去何從？

天價藥壓垮普通家庭

對庫欣綜合征患者來說，奧唑司他從來都不是普通的藥片，而是支撐他們活下去、活得有尊嚴的底氣。

很多人可能對庫欣綜合征不太了解，這是一種不算常見的內分泌紊亂疾病，尤其偏愛纏上20到45歲的中青年群體，其中女性的患病率要遠高于男性。

一旦患上這種病，患者的身體會逐漸發生可怕的變化，先是莫名出現向心性肥胖，四肢纖細但腹部凸起，接著會出現高血壓、皮膚紫紋、骨質疏松等一系列癥狀。

久拖不治還會引發嚴重感染、骨折、血栓等致命并發癥，不僅摧毀身體健康，更會擊垮患者的心理防線。

對于那些身體條件不允許手術、或者手術效果不佳的患者來說，奧唑司他就是他們控制病情的唯一指望，能幫他們勉強維持正常的生活和工作，可這救命藥的價格，卻讓不少普通家庭瞬間陷入絕境，連喘息的機會都沒有。

即便奧唑司他在國內的售價已經是全球范圍內較低的水平，可每盒8000元的價格，依舊是普通家庭難以承受的重擔。

按照常規用藥劑量計算，患者一年下來的藥費折算下來高達20萬元，這還不包括定期復查、治療并發癥的費用。

2025年8月，奧唑司他成功進入了國家醫保目錄調整的初步形式審查目錄，這一消息讓所有依賴這款藥的患者和家庭都看到了希望。

當時有醫療專家明確表示，按照這款藥的臨床價值和稀缺性，納入醫保的可能性很大。

一旦成功納入，患者每月的自費部分有望降到2000元以下，這對常年承受天價藥費壓力的家庭來說，無疑是黑暗中的一束光。

那段時間，不少患者家庭都在默默期盼著最終名單的公布，甚至開始規劃未來的生活，覺得終于能卸下沉重的經濟負擔，安心治病了。

可讓人萬萬沒想到的是，在最終公布的醫保目錄中，奧唑司他卻意外缺席，連帶著該公司另外兩款罕見病藥也都未能入選。

這份近在咫尺卻又瞬間落空的希望，比天價藥本身更讓人絕望，也讓患者家庭再次陷入迷茫，同時這一結果，也為后續藥企的撤離埋下了致命隱患。

藥企接連撤場非偶然

奧唑司他的斷供并不是孤立事件，近年來，罕見病藥接連退出中國市場的消息屢見不鮮，每一次離場都牽動著無數患者家庭的心。

2024年，知名制藥公司BioMarin旗下一款治療黏多糖貯積癥ⅣA型的“孤兒藥”，就正式宣布退出中國市場。

這款藥是該病癥患者維持身體機能的關鍵，斷供后不少患者的身體狀況急劇惡化，原本能勉強走路、生活自理的患者，逐漸變得行動不便，甚至連吃飯、呼吸都成了難題，只能在痛苦中等待奇跡。

更讓人揪心的是，2025年底，一款已經連續兩年納入醫保的罕見病藥尼替西農，也因為廠商停產陷入了嚴重缺貨危機。

這款藥是治療酪氨酸血癥Ⅰ型的核心藥物，患者一旦斷藥，生命將直接受到威脅，不少家庭只能不惜高價尋找海外代購渠道，可代購不僅成本高昂，還面臨著藥品過期、運輸受阻等諸多風險，每一步都走得心驚膽戰。

跨國藥企紛紛選擇撤離中國市場，背后的核心原因其實很現實，賺不到錢，甚至還要持續虧損。

罕見病藥本身就屬于“高投入、低回報”的領域，研發一款罕見病藥往往需要十幾年的時間，投入數十億的資金，而且研發過程中的失敗率極高，很多藥企投入大量資源后，最終還是竹籃打水一場空。

可即便研發成功，由于罕見病的患病群體極其狹窄，市場需求量極小，奧唑司他在國內的購買患者僅約50人，這樣的銷量根本無法形成規模效應，連研發成本都難以收回。

除此之外，藥企還要投入大量資金用于醫患教育和市場培育，因為很多罕見病的認知度極低，不少醫生都缺乏相關診療經驗，患者也很難及時確診，藥企必須花費時間和金錢做科普、培訓醫生，這些隱性成本同樣高昂。

投入與產出的嚴重失衡，讓藥企的持續運營難以為繼，撤離也就成了無奈之下的選擇。

多方探索破局之路

其實罕見病藥物的支付難題，并不是中國獨有的問題，在全球范圍內都是一個共性難題，不少國家都經過了長期探索，找到了一些值得我們借鑒的解決方案。

例如德國就針對罕見病藥制定了特殊政策，對年銷售額低于5000萬歐元的罕見病藥，默認其具備足夠的臨床價值，無需企業額外花費大量時間和資金舉證，大幅減少了企業的溝通成本和運營壓力。

國內也在不斷探索適合本土情況的解決方案，其中浙江的罕見病專項基金模式就很有代表性，也取得了不錯的效果。

該模式通過“個人繳費+財政補助”的方式籌集資金，參保人每年只需繳納2元，再加上各級財政的補助資金，形成專門的罕見病保障基金，對罕見病藥物實行分級報銷政策，個人一年的自費金額封頂10萬元。

這一政策讓很多原本無力承擔天價藥費的患者，能夠及時用上救命藥，大幅減輕了家庭的經濟負擔，也讓藥企看到了市場潛力，愿意留在當地開展業務。

除此之外，香港大學深圳醫院借助“粵港澳大灣區藥械通”政策，也為罕見病患者帶來了希望。

曾成功引入過已經退出中國市場的罕見病藥，讓那些面臨斷供危機的患者，重新獲得了用藥機會，這種“跨區域聯動”的模式，也為解決罕見病藥斷供問題提供了新的思路。

要真正留住救命藥，解決罕見病患者的用藥難題，單靠某一方的努力遠遠不夠，必須依靠政策、企業、社會三方形成合力，才能逐步打破當前的僵局。

只有各方攜手發力，才能慢慢破解“患者買不起、企業不賺錢、醫保扛不住”的死循環。

結語

一百萬元、四年時光，見證著罕見病家庭與命運的頑強抗爭，而跨國藥企的撤場，讓這份抗爭陷入兩難境地。

罕見病患者或許數量稀少，但每一個生命都值得被珍視，每一份求生渴望都不該被忽視。

從醫保談判的優化到地方專項基金的落地，我們能看到破局的微光正在匯聚。

愿這些探索加速推進，搭建起堅實的保障體系，讓罕見病患者不必再為天價藥焦慮，不必再直面無藥可醫的絕境，讓每一條生命都能被溫柔守護。