產業新聞 | Vertex今年有望再向FDA遞交三聯療法監管申請；預防偏頭痛！創新單抗有望開展3期試驗……

Vertex今年有望再向FDA遞交三聯療法監管申請

日前，Vertex Pharmaceuticals宣布，其已于今年1月完成Alyftrek（deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor）在2至5歲兒童中的關鍵性研究。分析顯示，Alyftrek展現良好的安全性與耐受性，與該療法既往建立的安全性特征一致。在療效方面，Alyftrek治療顯著改善了囊性纖維化（CF）患者的CFTR蛋白功能，截至第24周時患者汗氯水平明顯下降，體現出具有臨床意義的功能改善。其中，有65%兒童患者達到了正常汗氯水平（<30 mmol/L）。基于此次積極數據，Vertex計劃于2026年上半年向全球監管機構遞交監管申請，以推動該療法在更低年齡段患者中的進一步應用。

在CF患者中，

CFTR

預防偏頭痛！創新單抗有望開展3期試驗

Lundbeck近日宣布，其在研藥物bocunebart（Lu AG09222）于PROCEED研究中的多次靜脈給藥（IV）部分取得積極結果，并成功達到主要終點。在取得本次積極結果后，Lundbeck計劃與監管機構展開溝通，討論相關研究數據及3期臨床試驗設計方案，為該療法的后續開發推進奠定基礎。

PROCEED是一項2b期劑量探索及給藥途徑研究，旨在評估bocunebart用于偏頭痛預防治療的潛力，研究對象為過去10年內曾經歷1至4種預防性治療失敗的患者群體。結果顯示，在治療第1至12周期間，與安慰劑相比，bocunebart在減少每月偏頭痛天數（MMDs）方面實現了具有統計學意義的改善，顯示出其在既往治療效果有限患者中的治療潛力。同時，該藥整體耐受性良好，研究過程中未發現新的安全性信號。此次研究結果進一步驗證了此前HOPE臨床2a期研究中單次靜脈給藥用于偏頭痛預防所取得的積極結果。研究團隊表示，后續將開展更多分析，以進一步明確不同劑量之間的劑量–反應關系。

Bocunebart是一種具有新型作用機制的在研單克隆抗體。該藥通過工程化設計，可與垂體腺苷酸環化酶激活多肽（PACAP）結合并抑制其信號傳導。PACAP是一種與偏頭痛病理生理過程相關的神經肽。該作用機制通過不同于抗降鈣素基因相關肽（anti-CGRP）療法所靶向的信號通路發揮作用。

阿斯利康三聯療法登《柳葉刀》子刊

今日，阿斯利康（AstraZeneca）宣布，3期KALOS與LOGOS試驗的完整積極結果發布于《柳葉刀-呼吸病學雜志》。分析結果顯示，在未控制的哮喘患者中，阿斯利康的倍擇瑞令暢（布地奈德/格隆溴銨/富馬酸福莫特羅，通用名：布地格福吸入氣霧劑[320/28.8/9.6 μg]）與吸入性糖皮質激素/長效β2-受體激動劑（ICS/LABA）雙聯吸入藥物信必可（布地奈德/富馬酸福莫特羅，一種標準治療方案）、PT009（布地奈德/富馬酸福莫特羅吸入氣霧劑）及信必可與PT009合并治療組相比，展現出具有顯著統計學意義與臨床意義的改善效果。布地格福吸入氣霧劑是一種通過單吸入器、固定劑量聯合遞送ICS/LABA及長效膽堿能受體拮抗劑（LAMA）的三聯吸入氣霧劑。

在對KALOS與LOGOS研究主要終點進行的預先設定匯總分析中，對比雙聯療法（ICS/LABA聯合治療組），布地格福固定三聯吸入療法改善肺功能達到76 mL（95% CI：57-94 mL；p<0.001；以24周內晨間給藥前FEV?谷值作為測量指標）和90 mL（95% CI：72-108 mL；p<0.001；以24周內FEV? AUC???作為測量指標）。同時，在對KALOS與LOGOS研究的匯總分析中，無論患者近期是否經歷哮喘急性發作，布地格福固定三聯吸入療法與ICS/LABA雙聯吸入療法相比，在降低重度哮喘的年急性發作率方面均顯示有臨床意義。

參考資料：

[1] Lundbeck announces positive phase IIb top-line results with bocunebart (Lu AG09222; anti-PACAP mAb) in migraine prevention. Retrieved February 13, 2026 from https://news.cision.com/h--lundbeck-a-s/r/lundbeck-announces-positive-phase-iib-top-line-results-with-bocunebart--lu-ag09222--anti-pacap-mab--,c4307114

[2] Vertex Reports Fourth Quarter and Full Year 2025 Financial Results. Retrieved February 13, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260212596146/en/Vertex-Reports-Fourth-Quarter-and-Full-Year-2025-Financial-Results

[3] 倍擇瑞?治療未控制哮喘的KALOS與LOGOS III期試驗取得具有臨床意義的陽性結果 相關成果發表于《柳葉刀-呼吸病學雜志》. Retrieved February 13, 2026 from https://www.prnasia.com/story/522500-1.shtml

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