肺纖維化有了干預新選擇，創新療法開出廣東首方

“此類疾病好發于老人，不僅在眾多肺部疾病中預后較差，甚至比一些惡性腫瘤的預后都差。這位患者確診五年多了，剛開始他爬兩層樓才會喘，現在平地上走幾步都費勁。長期以來，這種疾病可選擇的治療手段非常有限，所以他一度感到很絕望。”廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸與危重癥醫學科主任醫師羅群教授口中的這位患者所罹患的，正是被稱為“蜂窩肺”的肺纖維化。

近日，這款疾病的治療迎來了突破性進展：創新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑博優維?（通用名：那米司特片）在廣州醫科大學附屬第一醫院開出廣東地區首張處方，用于治療成人特發性肺纖維化（IPF），這意味著在抗纖維化治療領域，患者擁有了全新的干預選擇。

進展迅速且預后不佳

肺纖維化患者長期面臨治療困境

肺纖維化是一類進行性且不可逆的致命性肺部疾病。根據病因的不同，常分為特發性肺纖維化（IPF）和進展性肺纖維化（PPF）。其特征是肺部形成不可逆的瘢痕（纖維化），這種瘢痕在影像上呈現出“蜂窩樣”的結構。隨著疾病進展，肺纖維化范圍持續增加，肺功能持續下降，患者會出現進行性呼吸困難、持續干咳等癥狀，嚴重影響生活質量。

IPF的確診后中位生存期僅約3年，5年生存率甚至低于多種癌癥；大約半數的PPF患者在確診后五年內死亡。羅群教授介紹：“肺纖維化最殘酷的地方在于，患者肺功能呈進行性且不可逆地下降，不僅危及生命安全，更造成沉重的家庭照護壓力與經濟負擔。更棘手的是，當前的治療選擇有限，且部分患者因腹瀉、皮疹、轉氨酶升高等副作用無法堅持長期治療。近十年來，該領域未有新藥獲批，臨床上迫切需要一種突破性的新型治療方法。”

突破性機制帶來多重獲益

創新療法助力延緩肺功能下降

隨著科學界對疾病機制的深入研究，科學界發現PDE4B同工酶在肺部高表達，并與纖維化和炎癥過程密切相關。那米司特作為全球首個獲批的選擇性PDE4B抑制劑，正是基于這一突破性機制研發而成，展現了抗纖維化、血管保護、免疫調節等多重效果。其在兩項關鍵性III期臨床試驗FIBRONEER?-IPF和FIBRONEER?-ILD中均顯示：與安慰劑相比，那米司特治療組患者第52周時用力肺活量（FVC）較基線的下降顯著減少，達到了主要終點。FVC是衡量肺功能的關鍵指標，這一結果表明，那米司特能夠有效延緩肺纖維化患者肺功能下降。此外，兩項研究均顯示，相較于對照組，那米司特組在數值上降低死亡風險。

除了療效，治療的耐受性對于需長期用藥的肺纖維化患者同樣關鍵。羅群教授表示：“那米司特的到來對肺纖維化治療發展具有里程碑意義——它不僅被證實能顯著延緩肺功能下降，同時顯示出良好的安全性及耐受性，這些優勢有望解決患者因耐受不佳而停藥的問題。其在臨床試驗中展現出的降低患者死亡風險的潛力，也讓我們對肺纖維化疾病的治療充滿期待。相信隨著那米司特正式進入臨床，這一創新療法能夠幫助更多患者延緩病情進展，重拾生活信心。”

采寫：南都N視頻記者 王道斌