云頂新耀IgA腎病藥物耐賦康?補充申請獲NMPA正式受理

7月18日，港股創新藥企云頂新耀（1952.HK）宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已正式受理公司遞交的耐賦康?（NEFECON?）最終臨床試驗階段完整數據的補充申請。該補充申請獲批后，耐賦康?將成為國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）完全批準的IgA腎病對因治療藥物。

對此，云頂新耀首席執行官羅永慶表示，耐賦康?完全批準的補充申請獲得NMPA的正式受理，為更多IgA腎病患者帶來了新的希望。“耐賦康?經歷了20年的研發歷程，成為國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局批準的IgA腎病對因治療藥物，同時也是全球首個且唯一獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）完全批準的IgA腎病對因治療藥物，用于延緩有進展風險的原發性IgA腎病患者的腎功能下降，無基線蛋白尿水平限制。我們期待耐賦康?在中國的完全獲批，更好的滿足國內IgA腎病患者迫切的臨床需求。”

作為目前全球首個對因治療IgA腎病的治療藥物，耐賦康?能減少50%腎功能下降，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，預計能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。業內人士表示，如若耐賦康?補充申請獲批，則意味著該款IgA腎病對因治藥物獲得國內完全批準，未來耐賦康?用藥治療患者將無基線蛋白尿水平限制，進一步擴大適應癥人群范圍，為更多患者帶來獲益，該產品的市場潛力也將進一步釋放。

完全獲批后治療將無基線蛋白尿水平限制

中國人群中延緩腎功能衰退達66%

資料顯示，該補充申請是基于NefIgArd III期臨床研究的完整數據。NefIgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優化RAS抑制劑治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康?（16mg，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項研究為期2年，包括9個月的耐賦康?或安慰劑治療期，隨后是15個月的停藥隨訪期。

全球研究結果顯示：與安慰劑相比，耐賦康?不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在估算腎小球濾過率（eGFR）上顯示出具有臨床意義且統計學差異（p<0.0001），能減少腎功能衰退達50%。而中國亞組數據顯示了耐賦康?能減少腎功能衰退達66%，預計可延緩12.8年進展至腎功能衰竭；同時還使蛋白尿下降43%，無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯增加至57.7%，相比全球患者人群擁有更好的療效。對于疾病進展較快的中國患者，耐賦康?或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益。

IgA腎病是世界上最為常見的原發性腎小球疾病，也是導致終末期腎病即腎衰竭的重要原因，約50%具有高進展風險的IgA腎病患者在10-20年內會進展為終末期腎病，需要進行透析或腎移植治療。公開數據顯示，我國是全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家，其中IgA腎病約占35%～50%。

羅永慶表示，“在IgA腎病患者中，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較于其他人群高56%，中國目前有約500萬的IgA腎病患者，每年新增確診患者超過10萬人，存在巨大未被滿足的臨床需求。”因此，與歐美人群相比，中國人群的IgA腎病患者疾病進展快，給患者和社會帶來沉重的疾病負擔。

過去，國內針對IgA腎病的治療方案主要是腎素-血管緊張素系統(RAS) 抑制劑的支持性治療，由于缺少真正從疾病源頭改變疾病進展的針對性治療方法，即對因治療。絕大多數患者在診斷后15年內會進展為終末期腎病，只能依靠透析或腎移植維持生命，疾病負擔沉重。

2023年11月，耐賦康?獲得NMPA的新藥附條件上市許可申請批準，用于治療具有進展風險的原發性IgA腎病成人患者，成為國內首個且唯一獲得NMPA批準的IgA腎病對因治療藥物，填補了中國IgA腎病無對因治療藥物的空白。值得注意的是，耐賦康?也是目前唯一一個獲得FDA完全批準用于治療有進展風險的IgA腎病的藥物，并且無基線蛋白尿水平限制。

“雙重創新工藝”實現靶向釋放

耐賦康?頻獲國內外權威指南認證

此外，NEFECON?能夠獲得FDA完全批準，除優異臨床表現外，也與其創新設計有關。耐賦康?的“雙重創新工藝”能夠將布地奈德靶向釋放于回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），讓藥物作用于疾病“源頭”成為可能，達到對因治療IgA腎病的作用。

值得一提的是，目前耐賦康?已經得到了國內外多個權威治療指南的推薦。其中,在KDIGO指南于2024更新之際，專家建議采用與2021年KDIGO指南不同的用法，推薦耐賦康?用于蛋白尿>0.75g/天的所有患者，全身性糖皮質激素推薦僅為患者的末線治療。而在2021年KDIGO指南中，對于IgA腎病本身的病因，并沒有真正有效的特異性治療方法。IgA腎病的主要治療方式是控制血壓，通過抑制腎素-血管緊張素系統減少蛋白尿，以及改變生活方式等支持治療。

目前，耐賦康?已于今年5月開出中國大陸首張處方，開啟了IgA腎病治療的新時代。此外，耐賦康?已在中國澳門、中國香港和新加坡獲批，并于2023年底在中國臺灣和韓國分別提交了新藥上市許可申請并成功獲得受理。