我院血液腫瘤團隊榮獲海南省醫學會特許藥械應用與真實世界研究分會“2024 年度特許藥械最佳合作團隊”獎項

推進罕見病國際前沿藥物先行先試

推進罕見病國際前沿藥物先行先試，為更多高危神經母細胞瘤患兒帶來了生存的希望。2025年8月31日，“海南省醫學會特許藥械應用與真實世界研究分會2025學術年會”在上海交通大學醫學院海南國際醫學中心盛大召開。本次會議由海南省醫學會主辦、海南省醫學會特許藥械應用與真實世界研究分會和上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院海南醫院（海南博鰲研究型醫院）承辦，聚焦特許藥械臨床應用、真實世界研究及罕見病診療等核心領域，旨在推動更多特許藥械和真實世界研究落地使用。上海市兒童醫院血液腫瘤團隊作為依氟鳥氨酸片“先行先試”落地的推動者之一，榮獲“最佳合作團隊”獎項。血液腫瘤科主任邵靜波受邀出席本次學術年會，并參與罕見病專題的學術交流分享。

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邵靜波主任團隊受邀出席盛會

上海市兒童醫院血液腫瘤科作為國內兒童血液腫瘤、兒童實體腫瘤與罕見病診療的核心團隊之一，長期深耕神經母細胞瘤等兒童腫瘤診治領域。此前，血液腫瘤科團隊已與瑞金海南醫院等機構深度協作，成功推動依氟鳥氨酸片（DFMO）在院內的首次用藥，為更多高危神經母細胞瘤患兒帶來了生存的希望。此次參會，也進一步加強了團隊與全國同行的學術交流，分享診療經驗與藥物落地成果，助力提升國內兒童罕見病整體診療水平。

榮譽加持，喜獲“最佳合作團隊”表彰

會議期間舉行的“2024 年度特許藥械表彰”儀式成為了重要亮點之一。我院血液腫瘤科團隊因在特許藥械臨床應用、兒童腫瘤診療創新臨床研究等方面的卓越貢獻，獲頒了“最佳合作團隊”榮譽獎項。

這一榮譽的背后，是我院團隊聯合瑞金海南醫院兒科團隊在推動國際前沿藥物依氟鳥氨酸片（DFMO）在國內落地過程中的高效配合與不懈努力：2024年8月，團隊在瑞金海南醫院兒科蘇雯副主任醫師團隊支持下完成依氟鳥氨酸片（DFMO）在海南的首次用藥；2025年3月以來，隨著藥品支付性進一步可及，越來越多患者參與到臨床試驗；2025年6月，團隊又成功推動該藥物通過臨床急需藥品臨時進口途徑落地上海，實現院內首次用藥，讓更多患兒無需跨地域即可用上國際前沿藥物。

作為最佳合作團隊獲獎代表，邵靜波主任分享道：“依氟鳥氨酸片（DFMO）的順利落地，離不開瑞金海南醫院團隊展現出的專業素養與高效執行力。前沿藥物的快速落地，不僅為患者帶來了生存希望，更以確切的臨床療效為醫患雙方注入了強大信心，讓曾經面臨高復發風險的家庭看到了更多希望。未來我們將保持密切協作，不斷借助海南相關試驗區的政策優勢讓國際前沿藥物快速惠及國內患者。期待探索更多治療方案，以確切的臨床療效為醫患雙方注入了強大信心，為患兒們爭取更多生存希望。”

分享神經母細胞瘤診療進展

解讀DFMO應用前景與未來展望

在“罕見病專題”分會場，邵靜波主任以“神經母細胞瘤診療進展”為主題進行了專題分享，聚焦高危神經母細胞瘤面臨的復發風險，深度解讀了依氟鳥氨酸片（DFMO）的藥物背景、作用機制及臨床療效數據。邵靜波主任指出，目前依氟鳥氨酸片（DFMO）已成為高危神經母細胞瘤標準化維持治療方案。臨床數據顯示，該藥物可顯著改善高危神經母細胞瘤患者的無事件生存率（EFS）和總生存期（OS），且藥物耐受性良好。同時，她還介紹了國際前沿研究方向：目前國外正積極探索高劑量依氟鳥氨酸片（DFMO）聯合化療、免疫治療等聯合用藥用于復發難治性患者的治療方案。未來期望開展更多相關臨床研究，進一步降低高危神經母細胞瘤復發率，改善患者生存預后。

作為兒童健康的守護者，上海市兒童醫院始終密切關注國際兒童腫瘤醫療領域的最新進展，不斷引入前沿治療手段、優化診療方案。未來，醫院將繼續發揮專科優勢，加強與國內外醫療機構的協作，持續推動特許藥械落地與診療技術創新，為更多患病兒童提供更優質、更有效的診療服務，為患兒們的生命健康保駕護航。

撰寫|上海市兒童醫院血液腫瘤科

編輯|嚴欽