罕見病十大公益案例

罕見病公益在中國乃至全球都是一個充滿挑戰但又極具人文關懷的領域。近年來，出現了許多非常出色和有影響力的公益案例。這些案例從不同角度切入，共同推動了罕見病社會認知、醫療支持、患者關懷和政策進步。

以下是一些在中國具有代表性的罕見病公益案例，分為不同類型：

一、 綜合支持與行業建設類

這類平臺型機構為整個罕見病領域提供基礎設施和支持。

1. 阿里健康“罕見病關愛卡”

• 發起方：阿里健康
• 簡介：該項目通過支付寶平臺為罕見病患者提供數字化健康管理工具。持卡患者可享受專屬醫生在線問診、藥品配送、用藥提醒、病程管理等功能，同時整合了全國罕見病診療醫院信息和慈善援助項目入口。
• 影響力：利用互聯網醫療平臺優勢，打造了首個全國性的罕見病數字化健康管理解決方案，累計服務超10萬罕見病患者，顯著提升了患者用藥可及性和健康管理便利性。其數據積累還為罕見病流行病學研究提供了重要支持。

2. 罕見病信息平臺“罕聞”

• 發起方：蔻德罕見病中心
• 簡介：一個集罕見病百科、診療地圖、最新資訊、患者社區于一體的綜合性信息平臺。解決了患者“找不到可靠信息、不知道去哪看病”的首要難題。
• 影響力：通過互聯網技術，打破了信息壁壘，成為無數罕見病患者和家庭的“第一站”，是行業重要的基礎設施。

3. “罕見病醫療援助工程”

• 發起方：中華慈善總會、病痛挑戰基金會等
• 簡介：一個全國性的多方共付救助項目，為符合條件的罕見病患者提供醫療費用補貼。它整合了醫保、慈善組織、企業、公眾等多方資源。
• 影響力：規模大、范圍廣，直接緩解了眾多家庭的經濟壓力，并探索了可持續的醫療救助模式。

二、公眾倡導與意識提升類

這類案例的核心目標是“讓看不見的病被看見”，打破社會對罕見病的誤解和忽視。

1. “冰桶挑戰”中國版

• 簡介：2014年，由美國發起的旨在為“漸凍癥”（ALS）籌款的“冰桶挑戰”風靡全球，也席卷了中國。眾多科技界大佬、明星、公眾人物紛紛參與。
• 影響力：這是中國罕見病領域一次現象級的公眾教育活動。它極大地提高了公眾對“漸凍癥”等罕見病的認知，并為中國的罕見病組織帶來了可觀的捐款，開啟了國內罕見病公益的“破圈”之旅。

2. “罕見病公益傳播官”項目

• 發起方：病痛挑戰基金會
• 簡介：該項目邀請明星、主持人、企業家等公眾人物擔任“罕見病公益傳播官”，通過他們的影響力，在社交媒體上持續為罕見病發聲，講述患者故事，科普罕見病知識。
• 影響力：利用名人效應，將罕見病議題持續帶入公眾視野，形式親切，傳播效果顯著。

3. “豌豆Sir”科普計劃 - 科學與溫情并存的公眾教育

• 發起方： 豌豆Sir與病痛挑戰基金會等機構合作
• 簡介： 通過原創的漫畫、圖文、短視頻等生動有趣的形式，將復雜的罕見病知識轉化為通俗易懂的科普內容。其“罕見病公益科普”系列漫畫在社交媒體上廣泛傳播。
• 影響力： 創新了罕見病公眾教育的形式，打破了知識的壁壘，用溫暖和共情取代了悲情敘事，有效消除了公眾對罕見病的誤解和恐懼，促進了社會的包容與理解。

三、 醫療支持與藥物可及性類

這類案例直接解決患者“診斷難、用藥難、用藥貴”的核心痛點。

1. “蝴蝶寶貝”救助與科研支持

• 發起方：蝴蝶寶貝關愛中心（DEBRA China）
• 簡介：該組織專注于支持大皰性表皮松解癥（EB）患者。EB患者的皮膚像蝴蝶翅膀一樣脆弱，因此得名。他們不僅為患者提供護理指導、心理支持和醫療救助，還積極推動相關藥物的研發和引進。
• 影響力：是中國患者組織專業化運作的典范，從患者社群互助發展到推動臨床診療規范、甚至參與全球藥物研發，全方位改善了EB患者的生存狀況。

2. “戈謝病”藥物保障“青島模式”

• 簡介：這并非一個傳統意義上的“項目”，而是一個成功的政策倡導案例。戈謝病需要終身使用昂貴的酶替代藥物，許多家庭無力承擔。經過患者組織、醫生、媒體等多方多年的努力，青島市率先將戈謝病等罕見病特效藥納入地方醫保和大病救助范圍，建立了“醫保+慈善”的多方共付模式。
• 影響力：“青島模式”成為全國罕見病醫療保障的一個標桿，為其他地區提供了寶貴經驗，直接推動了更多地方層面的罕見病用藥保障政策出臺。

四、 患者生活與社會融入類

這類案例關注患者及其家庭的生活質量、教育、就業等社會屬性。

1. “蝸牛寶寶”就業支持計劃

• 發起方：上海糯苒公益基金會（關注成骨不全癥等患者）
• 簡介：為成骨不全癥（俗稱“瓷娃娃”）、白化病等身體障礙但心智正常的罕見病患者提供職業技能培訓、心理輔導，并搭建與企業之間的就業橋梁，創造適合他們的工作崗位（如客服、數據分析、平面設計等）。
• 影響力：幫助罕見病患者實現自我價值，從“被救助者”轉變為“社會價值的創造者”，是促進社會融合的深度實踐。

2. “月亮孩子之家”助學項目

• 發起方：月亮孩子之家（關注白化病患者）
• 簡介：白化病患者因視力障礙，在普通學校學習存在巨大困難。該組織為白化病兒童提供助視器、開展視力康復訓練，并推動“隨班就讀”支持體系，編寫《白化病患者學校生活指南》給老師和學校，幫助孩子更好地融入校園。
• 影響力：從根源上解決罕見病兒童的教育公平問題，體現了公益的精細化和人性化。