4.21億美元！大冢制藥引入一款眼科基因療法

10月31日，美國生物技術公司4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布，與日本制藥巨頭Otsuka Pharmaceutical達成合作，共同推動基因療法候選藥物4D?150在亞太地區的開發與商業化，旨在為濕性年齡相關性黃斑變性（Wet?AMD）和糖尿病性黃斑水腫（DME）患者提供長期視力維持的新選擇。

根據協議，4DMT將授予大冢在日本、中國、澳大利亞及其他亞太市場對4D?150的獨家開發和商業化權利，同時繼續主導全球（包括亞太地區）的Ⅲ期臨床試驗及生產制造。

財務方面，大冢將向4DMT支付8500萬美元預付款，并在未來三年內至少承擔5000萬美元的成本分擔。4DMT有望獲得最高達3.36億美元的監管及商業里程碑付款，并可基于Otsuka銷售額獲得按階梯計算的雙位數版稅。同時，4DMT保留4D?150在美洲、歐洲及亞太以外地區的全部開發和商業化權益。

4D?150采用先進的腺相關病毒（AAV）載體技術，通過一次玻璃體注射即可實現多年的抗VEGF療效，顯著降低患者因頻繁注射所帶來的治療負擔。

濕性AMD和DME是全球導致失明的主要疾病之一，未來五年預計在主要市場中濕性AMD患者將超過400萬。

全球Ⅲ期研究中，亞太地區臨床中心預計于年底前啟動，日本站計劃于2026年1月啟用。臨床數據方面，4DMT近期發布的60周SPECTRA試驗結果顯示，4D?150在DME患者中呈現出可持續且劑量依賴的療效，顯著改善視力和黃斑解剖結構。在Ⅲ期劑量水平治療的患者中，治療負擔相比標準阿柏西普方案降低了78%。

該療效獲得高盛與RBC資本認可，高盛維持“買入”評級，目標價38美元；RBC資本維持“跑贏大盤”，目標價26美元，顯示市場對4DMT長期收入潛力的信心。公司全球Ⅲ期研究將持續推進，關鍵數據預計2027年公布。

總體來看，本次戰略合作為濕性AMD和DME患者帶來“一次注射，多年維持視力”的潛在新選擇，也將加速4D?150在亞太市場的臨床和商業化進程。