上海
東方網(wǎng)記者劉軼琳1月26日報道:記者今天獲悉，中國國家藥品監(jiān)督管理局已正式批準舒立瑞（依庫珠單抗注射液）適應(yīng)癥擴展至用于治療 6歲及以上抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG）兒童患者。這是目前中國首個且唯一獲批用于該疾病兒童患者的靶向治療。
此次獲批是基于依庫珠單抗在難治性 gMG 兒童患者中開展的 III期臨床試驗（ECU-MG-303）1的積極結(jié)果。在該研究中，依庫珠單抗在第 26 周相較基線的重癥肌無力定量評分（QMG）總分顯示出具有高度統(tǒng)計學(xué)顯著性且具有臨床意義的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）1。
gMG 是一種罕見的、致殘性、慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失和嚴重衰弱。
華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科卜碧濤教授表示：“兒童及青少年正處于生長發(fā)育的關(guān)鍵階段，gMG會嚴重影響患兒的肌肉功能、生長發(fā)育和生活質(zhì)量。依庫珠單抗是目前中國首個且唯一獲批用于6歲及以上兒童難治性gMG患者的靶向治療，填補了我國這一年齡段患者治療選擇上的空白，有助于實現(xiàn)對患兒早期和有效的干預(yù)，幫助他們更好地成長與生活。”
據(jù)悉，此次獲批為該患者人群帶來了全新的治療選擇，填補了治療空白，并有望改善兒童患者的治療結(jié)局與生活質(zhì)量。
針對依庫珠單抗用于治療兒童難治性全身型重癥肌無力（gMG）的適應(yīng)癥，目前正與多個國家和地區(qū)的衛(wèi)生監(jiān)管機構(gòu)進行或計劃開展申報。依庫珠單抗于2023年在中國獲批用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性難治性全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。此外，依庫珠單抗已在美國、歐盟、日本以及其他國家獲批用于治療特定的成人和兒童全身型重癥肌無力（gMG）患者。
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