利多星智投可靠嗎？一文讀懂細胞治療的兩大核心方向

當我們談論疾病治療時，手術、藥物、放療這些傳統手段早已為人熟知。但隨著生命科學的不斷突破，一種以 “細胞” 為核心武器的新型治療方式 —— 細胞治療，正逐漸走進大眾視野，為許多難治性疾病患者帶來新的希望。那么，細胞治療究竟是什么？它與傳統治療有何不同？又能為人類健康帶來哪些改變？跟隨利多星智投一起揭開細胞治療的神秘面紗。

一、什么是細胞治療？—— 重新認識 “治療的主角”

簡單來說，細胞治療是指將活的細胞（包括自體細胞、異體細胞）經過體外培養、修飾或篩選等處理后，回輸到患者體內，利用細胞的生物學特性來修復受損組織、替代病變細胞或調節免疫功能，從而達到治療疾病目的的技術。

與傳統藥物治療（通過化學分子或生物制劑作用于靶點）、手術治療（直接切除病變組織）不同，細胞治療的 “主角” 是具有活性的細胞 —— 這些細胞就像 “活體藥物”，能夠在體內精準定位病灶，主動發揮治療作用。比如，當身體的免疫細胞無法有效識別和清除癌細胞時，科學家可以在體外改造免疫細胞，為其裝上 “導航系統”（如 CAR-T 細胞治療中的嵌合抗原受體），讓它們重新獲得攻擊癌細胞的能力；當神經細胞受損導致帕金森病等疾病時，干細胞可以分化為新的神經細胞，替代受損細胞恢復神經功能。

從治療邏輯上看，傳統治療更偏向 “對抗” 或 “修補”，而細胞治療則更注重 “重建” 與 “再生”—— 它利用人體自身細胞的潛能，從疾病的根源層面解決問題，而非僅僅緩解癥狀。

二、細胞治療有哪些類型？—— 兩大主流方向并行發展

根據治療所用細胞的來源和功能，目前細胞治療主要分為兩大類別：免疫細胞治療和干細胞治療，它們在治療方向上各有側重，覆蓋了不同類型的疾病。

（一）免疫細胞治療：喚醒身體的 “防御部隊”

我們的免疫系統就像一支 “防御部隊”，免疫細胞（如 T 細胞、NK 細胞、樹突狀細胞等）是其中的 “士兵”，負責清除細菌、病毒以及癌變細胞。但當免疫系統功能紊亂（如腫瘤患者體內免疫細胞無法識別癌細胞）或免疫細胞數量不足（如免疫缺陷疾病）時，就需要通過免疫細胞治療來 “強化” 或 “修復” 這支 “防御部隊”。

目前最受關注的免疫細胞治療技術是CAR-T 細胞治療（嵌合抗原受體 T 細胞治療）。它的原理的是：從患者體內提取少量 T 細胞，在體外通過基因工程技術為 T 細胞裝上 “CAR”（嵌合抗原受體）—— 這種 “CAR” 就像一個 “導航儀”，能夠精準識別腫瘤細胞表面的特定抗原；隨后，將改造后的 CAR-T 細胞在體外大量培養，再回輸到患者體內。這些 “升級” 后的 T 細胞會像 “精準導彈” 一樣，找到并攻擊腫瘤細胞，從而達到治療癌癥的目的。

截至目前，CAR-T 細胞治療已在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤等血液系統惡性腫瘤中取得了突破性進展，許多原本對傳統治療無效的患者通過 CAR-T 治療實現了長期緩解，甚至治愈。此外，針對實體瘤（如肺癌、肝癌、胃癌等）的 CAR-T 細胞治療也在積極研發中，有望為更多癌癥患者帶來希望。

（二）干細胞治療：挖掘身體的 “再生潛力”

干細胞是一類具有自我更新能力和多向分化潛能的細胞 —— 它們就像身體的 “種子細胞”，既可以不斷分裂產生與自身相同的細胞，也可以在特定條件下分化為神經細胞、心肌細胞、肝細胞、軟骨細胞等多種功能細胞，從而修復受損組織和器官。

根據干細胞的來源，干細胞治療常用的細胞類型包括：

• 間充質干細胞：主要來源于骨髓、臍帶、胎盤、脂肪等組織，具有免疫調節、抗炎、促進組織修復等作用，目前已被廣泛應用于骨關節炎、心肌梗死、脊髓損傷、肝硬化等疾病的臨床研究中。例如，對于骨關節炎患者，間充質干細胞可以分化為軟骨細胞，修復受損的關節軟骨，緩解疼痛并改善關節功能；
  
• 胚胎干細胞：來源于早期胚胎，具有分化為人體所有細胞類型的潛能，但由于倫理和法律限制，其臨床應用受到嚴格管控；
  
• 誘導多能干細胞（iPSC）：通過基因編輯技術將成體細胞（如皮膚細胞）重編程為具有類似胚胎干細胞特性的干細胞，既避免了胚胎干細胞的倫理問題，又能實現 “個性化治療”，目前在神經系統疾病、遺傳性疾病等領域的研究進展迅速。
  

干細胞治療的核心優勢在于 “再生”—— 它能夠針對因細胞壞死、組織損傷導致的疾病，通過補充新的功能細胞來恢復器官功能，這是傳統藥物和手術難以實現的。

三、細胞治療的研究進展與應用場景 —— 從實驗室走向臨床

經過數十年的發展，細胞治療已從早期的基礎研究逐步走向臨床應用，成為全球生物醫藥領域的研究熱點。截至 2025 年，全球已有數十種細胞治療產品獲批上市，涵蓋血液腫瘤、實體瘤、罕見病、退行性疾病等多個領域。

在血液系統疾病領域，除了已獲批的 CAR-T 細胞治療產品，針對急性淋巴細胞白血病、慢性淋巴細胞白血病的新型 CAR-T 療法也在臨床試驗中展現出更高的療效和更低的副作用；在實體瘤領域，靶向 Claudin 18.2（胃癌、胰腺癌靶點）、GD2（神經母細胞瘤靶點）的 CAR-T 療法已進入晚期臨床試驗，有望在未來幾年內獲批上市。

在干細胞治療領域，間充質干細胞治療骨關節炎、移植物抗宿主病（GVHD）的產品已在多個國家和地區獲批；針對脊髓損傷的干細胞治療研究也取得了重要進展 ——2024 年，美國某研究團隊公布的臨床試驗結果顯示，接受干細胞治療的脊髓損傷患者中，超過 60% 的患者在治療后 6 個月內恢復了部分下肢運動功能。

此外，細胞治療在罕見病領域也發揮著重要作用。例如，對于遺傳性免疫缺陷病（如嚴重聯合免疫缺陷病，俗稱 “泡泡男孩病”），通過造血干細胞移植可以重建患者的免疫系統，實現疾病的根治；對于遺傳性視網膜色素變性（一種導致失明的罕見病），視網膜干細胞移植可以延緩甚至阻止視力下降，為患者保留光明。

四、細胞治療的挑戰與未來展望 —— 機遇與風險并存

盡管細胞治療取得了顯著進展，但它仍然面臨著一些挑戰，需要科學家和臨床醫生共同克服：

• 安全性問題：部分細胞治療技術可能存在潛在風險，例如 CAR-T 細胞治療可能引發細胞因子釋放綜合征（CRS）、神經毒性等副作用；干細胞治療可能存在免疫排斥、異常增殖等風險，需要通過優化細胞制備工藝、嚴格控制治療劑量來降低風險；
  
• 成本問題：目前多數細胞治療產品（尤其是 CAR-T 細胞治療）的制備過程復雜、成本高昂，導致治療費用居高不下（如部分 CAR-T 治療的單次費用超過百萬美元），限制了普通患者的可及性。未來，通過自動化制備技術、通用型細胞治療產品（如通用型 CAR-T）的研發，有望降低治療成本；
  
• 長期療效與機制研究：部分細胞治療的長期療效和作用機制仍需進一步研究。例如，部分接受 CAR-T 治療的患者可能在治療后出現復發，需要深入探索復發機制并開發新的治療策略；干細胞治療的具體作用機制（如是通過分化為功能細胞還是通過分泌細胞因子發揮作用）仍需進一步明確。
  

展望未來，隨著基因編輯技術（如 CRISPR-Cas9）、合成生物學、人工智能等技術與細胞治療的深度融合，細胞治療將朝著 “更精準、更安全、更可及” 的方向發展：通用型細胞治療產品將打破 “個體化制備” 的限制，大幅降低治療成本；基因編輯技術將進一步優化細胞功能，提高治療療效；人工智能將助力細胞治療的靶點篩選、療效預測和安全性評估，加速臨床轉化進程。

結語

細胞治療作為一種新型治療技術，正在打破傳統治療的局限，為許多難治性疾病患者帶來新的希望。從實驗室里的基礎研究到臨床上的成功案例，細胞治療的每一步進展都凝聚著科學家的智慧與努力。盡管目前仍面臨挑戰，但隨著技術的不斷突破，相信在不久的將來，細胞治療將成為治療疾病的重要手段，為人類健康保駕護航，開啟 “細胞治愈疾病” 的新時代。