北京
11月19日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，阿斯利康的氫司美替尼（Selumetinib）膠囊獲批新適應(yīng)癥，用于有癥狀且無法手術(shù)的1型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）成人患者。
氫司美替尼是由Array BioPharma（輝瑞子公司）開發(fā)的一款絲裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制劑，已推出膠囊和顆粒劑兩種劑型。2003年12月，阿斯利康與Array BioPharma達成協(xié)議，獲得氫司美替尼的全球權(quán)益。2017年7月，阿斯利康又與默沙東達成合作，共同負責(zé)氫司美替尼在全球的開發(fā)和商業(yè)化。
氫司美替尼膠囊（英文商品名：Koselugo）于2020年4月首次在美國獲批上市，適用于2歲及以上有癥狀且無法手術(shù)的NF1相關(guān)PN兒科患者，氫司美替尼顆粒劑于2025年9月首次在美國獲批上市，適用于1歲及以上有癥狀且無法手術(shù)的NF1相關(guān)PN兒科患者。不過，氫司美替尼膠囊劑在歐洲和中國僅適用于3歲及以上有癥狀且無法手術(shù)的NF1相關(guān)PN兒科患者。
此次氫司美替尼膠囊擴人群至成人患者是基于III期KOMET研究的積極結(jié)果。該研究是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照臨床試驗（n=145），評估了氫司美替尼膠囊（每日2次）對比安慰劑治療有癥狀且無法手術(shù)的NF1相關(guān)PN成人患者的有效性和安全性。結(jié)果顯示，治療第16周時，氫司美替尼膠囊組患者的客觀緩解率（ORR）顯著高于安慰劑組（20% vs 5%，P=0.011）。
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