46億美元后，這家AI藥企今年又達成一筆30億美元合作！

當?shù)貢r間11月20日，Valo宣布與德國默克達成戰(zhàn)略合作，以推動帕金森病及相關疾病的治療發(fā)現(xiàn)。此次合作，默克將利用Valo的AI生物學平臺來識別和驗證新的疾病靶點，以及利用Valo的閉環(huán)發(fā)現(xiàn)平臺快速生成臨床前化合物。該合作總額超過30億美元，包含預付款、潛在里程碑付款，以及特許權使用費和研發(fā)資金。

01.

合作公司2024年“跑”了兩任CEO

Valo成立于2019年，由Flagship Pioneering于2020年9月正式向外推出，該公司利用數(shù)據(jù)和AI開發(fā)下一代藥物研發(fā)平臺，產(chǎn)品線涵蓋心血管/代謝/腎臟疾病、癌癥和神經(jīng)退化性疾病等多個治療領域。

Valo的核心平臺為Opal Computational Platform（Opal）。Opal平臺基于數(shù)千個來源的縱向數(shù)據(jù)集，不僅可以預測可用作新藥物的分子，還能預測這些藥物如何影響患者的身體。該平臺能力的背后，是龐大的底層數(shù)據(jù)積累。2019—2020年期間，Valo先后收購了AI制藥公司Numerate 和生物制藥商FORMA Therapeutics，并借此獲得了兩個早期發(fā)現(xiàn)實驗室和R&D庫等資產(chǎn)，其中Numerate的平臺包含3萬多個模型、70 萬億個分子和超過 25 個藥物項目。這些資產(chǎn)是Opal 平臺“變強”的基石。

為進一步加強數(shù)據(jù)積累，2020年12月，Valo宣布與基因組學公司G3 Therapeutics達成合作關系，通過此次合作，Valo獲得了G3 Therapeutics的有氧代謝數(shù)據(jù)庫，這也有助于Valo發(fā)現(xiàn)與疾病相關的生物標志物和靶點，從而加速藥物的開發(fā)進程。為了進一步提高藥物發(fā)現(xiàn)的效率，Valo的Opal計算平臺選擇結合了人類數(shù)據(jù)，而非過去行業(yè)中經(jīng)常使用的小鼠細胞數(shù)據(jù)，這可以讓藥物開發(fā)變得更迅速和高效，同時成本也有所降低。

此外，Opal計算平臺的端到端設計也極大程度地加快了藥物開發(fā)的速度，同時數(shù)據(jù)使用了單一集成架構，整個藥物研發(fā)過程中可共享數(shù)據(jù)和信息，這也為疾病治療方式開發(fā)提供了新方法。與傳統(tǒng)方法相比，Opal計算平臺可以在數(shù)周內(nèi)進行數(shù)萬億個分子的計算和實證篩選，從而確定新的開發(fā)目標區(qū)域。

不過，即便Valo由知名風投機構Flagship孵化，且具有強大的底層數(shù)據(jù)和算法邏輯，但其發(fā)展的過程卻并非一帆風順。

2024年1月，自Valo成立起擔任CEO的David Berry宣布離任，該公司隨后任命副總裁兼首席財務官Graeme Bell為臨時CEO。Graeme Bell上任僅半年，在Valo核心管線藥物OPL-0401的關鍵Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)發(fā)布前夕（2024年9月），也宣布離職。果不其然，OPL-0401臨床數(shù)據(jù)在后來暴雷了。2024年年底，Valo宣布了OPL-0401在糖尿病視網(wǎng)膜病變患者中的Ⅱ期 SPECTRA研究的頂線數(shù)據(jù)（DR）。結果顯示，該研究未達到其主要或次要終點，該藥物已暫停研發(fā)。

好在，OPL-0401不是來自 Valo 的AI發(fā)現(xiàn)平臺，而是從賽諾菲買來的。2021年，Valo從賽諾菲獲得ROCK抑制劑的許可。該藥此前進行的臨床研究，主要由賽諾菲進行。由于OPL-0401不是Valo自研的，因此該藥物失敗對其技術平臺的影響不大，Valo還能繼續(xù)“講”AI故事。此外，在該管線失敗之后，Valo也及時調(diào)整了發(fā)展策略，表示其未來的重點將放在AI藥物研發(fā)平臺Opal，公司將基于該平臺，利用真實世界數(shù)據(jù)，通過AI閉環(huán)的小分子設計來開發(fā)新藥。

02.

Valo今年已與MNC達成46億美元合作

盡管Valo在內(nèi)部人事變動與臨床管線方面接連“失意”，但其在外部BD方面卻接連“得意”。

事實上，這是Valo今年以來第二次成功與MNC達成大額交易。早在1月，Valo宣布與諾和諾德達成了一項擴大協(xié)議，利用Valo廣泛的人體數(shù)據(jù)集和人工智能計算為基礎，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的肥胖、2型糖尿病和心血管疾病治療方法。根據(jù)協(xié)議條款，Valo有權獲得預付款、股權投資和潛在的近期里程碑付款，共計1.9億美元，現(xiàn)在有資格獲得多達20個藥物項目的里程碑付款，另外還有9個新藥項目，共計約46億美元。

之所以是擴大協(xié)議，是因為Valo與諾和諾德曾在2023年9月還達成過合作。當時的合作顯示，諾和諾德將利用Valo在人體數(shù)據(jù)和遺傳學方面的技術積累，在心臟代謝疾病方面占據(jù)一席之地；Valo則可以獲得總額為6000萬美元的預付款和潛在的近期里程碑付款，并有資格獲得多達11個項目的里程碑付款，總額高達27億美元，外加研發(fā)資金和潛在的特許權使用費。

不僅諾和諾德與默克在搶灘AI制藥領域，近年來，禮來、羅氏、諾華、基因泰克、吉利德等巨頭，都紛紛重金加碼了AI制藥領域。該領域不斷誕生高價BD的背后，在于AI能夠為藥物研發(fā)提供巨大應用價值。

具體而言，對于AI制藥公司來說，與MNC的合作則是獲取必要資源、加速藥物開發(fā)進程和拓寬業(yè)務范圍的機會。AI制藥公司往往在某一個特定的技術方面或疾病領域做得非常精深。如果AI制藥公司能夠有獨特的技術解決MNC的痛點，并且能夠幫助MNC理解AI制藥平臺的技術優(yōu)勢，往往會受到MNC的青睞。

對于MNC來說，其普遍看好AI在藥物開發(fā)中的應用，并將AI視為提高效率、降低成本和加速藥物上市時間的關鍵工具。同時，MNC有資金、有數(shù)據(jù)，更有豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，但MNC一般不會自己開發(fā)所有的工具，大多數(shù)情況下更傾向于使用專業(yè)公司開發(fā)的工具。

但隨著行業(yè)逐漸推進，我們也需正視AI制藥的現(xiàn)狀與痛點，即AI制藥已經(jīng)越過了那個以談技術和講概念為主的早期階段，開始變得更加務實，更多地追求產(chǎn)業(yè)確定性更強的產(chǎn)品及管線。如何讓現(xiàn)階段的AI完全跨越新藥研發(fā)的高風險和長周期，并成功為行業(yè)帶來一款商業(yè)化產(chǎn)品，是下一個階段我們該直面的難題。

*封面來源：神筆PRO

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