一年長高超 10 厘米！諾和諾德長效生長激素新適應癥國內報上市

11 月 27 日，CDE 官網顯示，諾和諾德的帕西生長激素注射液又一適應癥的上市申請獲得受理。根據該藥的臨床研究進度和本次的注冊分類，Insight 數據庫推測此次申報的適應癥可能為：治療因出生時為小于胎齡兒或特發性身材矮小或 Turner 綜合征或 Noonan 綜合征所致的兒童矮身材。

已有 Ⅲ 期研究數據顯示，針對上述患兒，帕西生長激素組的平均身高增長速度為10.4cm/年-11.0 cm/年。

截圖來源：CDE 官網

帕西生長激素（Somapacitan）是一種長效人生長激素蛋白衍生物。與現有的每日一次生長激素相比，帕西生長激素可以將每年的治療次數從 365 次減少至 52 次（每周一次），大大提升患者治療的便利性和依從性。

此前，帕西生長激素已在美國、歐盟、日本等海外國家和地區獲批，用于治療兒童和成人的生長激素缺乏癥。在國內，2024 年 9 月，帕西生長激素的首個適應癥上市申請（注冊分類為 3.1）已獲得 CDE 受理，推測用于治療兒童生長激素缺乏癥。

截圖來源：Insight 數據庫

帕西生長激素本次的新適應癥注冊分類為治療用生物制品 2.2 類，即增加境內外均未獲批的新適應癥和/或改變用藥人群。結合該藥的臨床研究進度，Insight 數據庫推測適應癥為：治療因出生時為小于胎齡兒或特發性身材矮小或 Turner 綜合征或 Noonan 綜合征所致的兒童矮身材。此前，諾和諾德已在美國、歐盟遞交該適應癥的上市申請。

目前，諾和諾德已經完成一項在中國、美國、日本、法國、德國等國家和地區開展的國際多中心 Ⅲ 期臨床 REAL8（CTR20230084），該試驗采用籃式研究設計，旨在比較帕西生長激素每周一次給藥與Norditropin? 每日給藥在出生時小于胎齡兒或患有特納綜合征、努南綜合征或特發性身材矮小的矮身材兒童中的有效性和安全性，以及評估帕西生長激素的長期安全性。

REAL8 研究結果顯示，該試驗的前三個子研究均達到了主要終點，在所列的三種適應癥中，每周一次的帕西生長激素在第 52 周時療效不劣于每日一次的生長激素治療：

• 在出生時為小于胎齡兒 (SGA) 的兒童中，與低劑量（0.035 mg/kg/天）的生長激素相比，帕西生長激素顯示出更優的估計平均身高增長速度，為11.0 cm/年（vs 9.4 cm/年）；與高劑量（0.067 mg/kg/天）的生長激素相比，帕西生長激素也顯示出不劣于后者的估計平均身高增長速度，為 11.0 cm/年（ vs 11.1 cm/年）。

• 在患有努南綜合征 (NS) 的兒童中，與生長激素相比，帕西生長激素顯示出更優的估計平均身高增長速度，為 10.4 cm/年（ vs 9.2 cm/年）。

• 在患有特發性身材矮小（ISS）的兒童中，帕西生長激素顯示出與每日注射生長激素相比不劣于估計的平均身高生長速率（10.5 cm/年 vs 10.5 cm/年）。

• 安全性方面，帕西生長激素耐受性良好，與每日一次的生長激素相比，未發現安全性或耐受性問題。每周一次帕西生長激素治療患者的胰島素樣生長因子 1 (IGF-1) 反應與每日一次生長激素治療患者相似。

生長激素具有促進骨骼生長的功能，其主要作用于人體多種靶器官。不僅可以應用于多因素導致的兒童矮身材，在燒傷、成人生長激素缺乏癥、生殖、抗衰老等領域均有廣闊的臨床應用意義。

目前，全球關于生長激素的主要研發趨勢為長效劑型的生長激素。目前，擁有成年人用生長激素（GH）研發管線的公司，主要包裹諾和諾德、輝瑞、長春高新、金賽藥業、科興制藥等。

輝瑞Genortropin：Genortropin是輝瑞公司研制的每日注射一次的生長激素藥物，三期臨床已經成功，成人適應癥推進中。

長春高新：長春高新在2025年的業績說明會上表示，公司將繼續拓展長效生長激素新適應癥，成人生長激素缺乏適應癥處于III期臨床試驗階段。

國內生長激素市場相比歐美發達國家，獲批適應癥有限，主要用于兒童生長發育遲緩的適應癥尚在補齊階段，在成人治療和消費型應用領域仍存在較大差距。未來隨著更多適應癥的逐步獲批，國內生長激素市場容量有望進一步增長。

新浪醫藥綜合

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