樂城引進帕西生長激素注射液 為GHD患兒提供新選擇

作為中國唯一的“醫療特區”，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區憑借“特許醫療、特許研究、特許經營、特許國際醫療交流”等一系列政策優勢，已實現醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平的“三同步”，成為中國患者“不出國門”用上國際創新藥械的重要窗口。今年1月，諾和諾德(NVO.US)長效生長激素——帕西生長激素注射液作為臨床急需藥物被引入樂城博鰲未來醫院(海南省婦女兒童醫學中心樂城分院)，并于5月正式投入臨床。目前，該藥已惠及20余例年齡在4.5至14.5歲之間的生長激素缺乏癥(GHD)患兒，隨訪顯示，他們在3個月內身高增長達到3-4 cm，為我國GHD患兒提供了新的治療選擇。那么，在國內已有長效生長激素藥物的情況下，為何還要引進國外帕西生長激素注射液?

技術路徑截然不同 為療效與安全提供新選擇

盡管我國早在2014年就已批準國產長效生長激素——聚乙二醇重組人生長激素注射液用于治療內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢 ，但此次引進的帕西生長激素注射液，其核心技術與國內產品存在顯著差異。國產藥物主要采用聚乙二醇化(PEG)技術，通過增大其有效體積、增加溶解度，被腎臟過濾清除的速度顯著下降、半衰期顯著延長，有效延長藥物在體內的滯留時間。帕西生長激素注射液則采用了一項在國際上已有36年應用歷史的成熟技術——脂肪酸衍生化制藥技術 。該技術對GH分子進行單個氨基酸替換，并通過脂肪酸側鏈與內源性白蛋白可逆結合，避免了白蛋白對藥物生物活性和生物分布的影響，同時可延緩藥物消除時間，延長體內半衰期和作用持續時間，實現每周僅需一次的用藥頻率。這項技術已成功應用于地特胰島素、司美格魯肽等多個經典藥物中，驗證了其可靠性與有效性。此外，帕西生長激素分子與人體生長激素分子近似，延長代謝主要依賴于自身體內白蛋白，從7年臨床實驗隨訪與真實世界使用觀察，藥物安全性特征良好。

代謝過程清晰可控 符合國際高標準

根據歐洲藥品管理局(EMA)的嚴格標準，理想的藥物在體內應能被充分代謝并排出，其尿液與糞便中放射性物質的總回收率最好達到給藥劑量的90%以上。研究數據表明，帕西生長激素分子在給藥觀察到第28天時，已檢測到超94%的藥物成分通過尿液和糞便被排出體外，優于歐盟對藥物代謝回收率需超過90%的標準。此外，對藥物代謝途徑的分析證實，該藥物能夠被完全代謝分解，沒有體內蓄積風險，主要通過尿液糞便排出，為長期用藥安全性提供了扎實的科學依據，也讓家長們更為放心。

療效確切且安全可控 長期使用便利性更優

帕西生長激素注射液的核心優勢在于其確切的療效、良好的安全性以及顯著提升的治療便利性。作為一款長效生長激素制劑，它將患者每年的注射次數從每日一次的365次大幅減少至每周一次的52次，極大減輕了患兒及其家庭的治療負擔，有助于提升治療依從性，從而為獲得更佳療效奠定基礎。一項在全球范圍內進行的隨訪長達7年的報道，該藥可助力兒童身高實現逐年穩定增長，且安全性良好?。更為貼近中國患者的數據顯示，使用帕西生長激素注射液的患兒身高每年可增長約11.0 cm。特別是在樂城先行區的實踐中，目前接受治療的患兒在3個月內身高增長了3-4 cm，初步驗證了其卓越的療效。在安全性上，與每日注射的生長激素相比，帕西生長激素未出現新的安全性問題，其報告的不良反應(如發熱、鼻咽炎和腸胃炎等)均為兒童常見疾病，與藥物的相關性較小，整體安全性與傳統短效生長激素相似。

總結

綜上所述，我國在已擁有國產長效生長激素的情況下，仍通過博鰲樂城引進帕西生長激素注射液，是基于其成熟的技術優勢、確切的臨床價值與國際化的安全標準，給不同需求的家庭提供選擇。該藥采用的脂肪酸衍生化技術成熟可靠，代謝過程徹底且優于歐盟標準;全球及國內臨床數據一致證實其療效顯著，顯著提升治療便利性。樂城先行區通過引入帕西生長激素注射液，不僅為我國GHD患兒提供了更優治療選擇，也彰顯了中國醫療特區推動國際醫療資源“同步共享”、造福國內患者的重要使命。

本文轉載自“博鰲未來醫院”公眾號，智通財經編輯：蔣遠華。