2025 ASH | 張曦教授點評：海曲泊帕治療ITP真實世界療效再添新證，賦能全病程個體化管理

導讀：2025年12月6日-9日，第67屆美國血液學會（ASH）年會在美國奧蘭多盛大召開，全球血液領域的專家學者匯聚一堂，聚焦血液疾病診療的最新進展與突破。值得關注的是，本次大會上中國學者發布了多項海曲泊帕治療原發免疫性血小板減少癥（ITP）的真實世界研究成果，為該藥物臨床應用提供了堅實的循證依據，彰顯了中國在ITP領域的國際影響力。醫脈通精心梳理了重點研究內容，并特邀陸軍軍醫大學第二附屬醫院（新橋醫院）張曦教授進行專業點評，以期為ITP臨床實踐提供參考！

01

摘要號：abs25-8611

中文標題

海曲泊帕治療ITP患者的真實世界療效與安全性1

英文標題

Real-world safety and effectiveness of hetrombopag in patients with primary immune thrombocytopenia

關鍵信息

本研究旨在評估真實世界中海曲泊帕治療ITP患者的療效與安全性，共納入334例血小板計數（PLT）<30×109/L的ITP患者。結果顯示，患者中位基線PLT為11.5×109/L，海曲泊帕治療2周時，患者中位PLT快速升至50×109/L，第6周進一步升至56.5×109/L，第12周達到峰值89×109/L，第24周仍維持在77×109/L，較基線持續改善。第2周、6周和24周時，分別有65%、67%和79%的患者獲得應答（PLT≥30×109/L），同時，分別有49%、54%和68%的患者PLT>50×109/L。此外，在治療開始時，13%的患者接受海曲泊帕聯合治療，到第24周時，僅6例患者仍維持海曲泊帕聯合糖皮質激素或其他促血小板生成類藥物治療，其余患者轉換為海曲泊帕單藥治療。在安全性方面，研究未報告≥3級不良事件，且未觀察到新的不良事件。綜上，海曲泊帕在ITP患者中顯示出良好的真實世界療效與安全性，可持續改善PLT，并降低對聯合治療的依賴。

02

摘要號：abs25-8683

中文標題

血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）海曲泊帕治療ITP的真實世界研究2

英文標題

Real-world clinical trial of hetrombopag(TPO-RA) in the treatment of primary immune thrombocytopenia(ITP)

關鍵信息

本研究共納入167例PLT<30×109/L的ITP患者，包括53例新診斷、25例持續性以及89例慢性ITP患者，旨在驗證海曲泊帕治療ITP的真實世界療效與安全性，并探討其在ITP不同病程階段中的治療獲益。結果顯示，在整體患者中，海曲泊帕治療6周、12周、16周和24周時的血小板應答率（PLT≥30×109/L）分別為76%、78%、83%和88%，第6周和第24周PLT≥100×109/L的患者比例分別為31%和44%，且治療期間未觀察到≥3級肝功能障礙。此外，研究根據疾病分期分析各組患者的血小板應答率，結果如下：對于新診斷ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應答率分別為80%、76%、87%和96%；對于持續性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應答率分別為75%、82%、95%和94%。對于慢性ITP患者，第6周、12周、16周和24周的血小板應答率分別為73%、79%、79%和81%，表明海曲泊帕在新診斷、持續性和慢性ITP患者中均可獲得持續的治療獲益。

03

摘要號：abs25-10942

中文標題

海曲泊帕治療中國新診斷和持續性ITP患者的療效：一項真實世界研究3

英文標題

Response to Hetrombopag Among patients with acute and persistent primary immune thrombocytopenia: A real-world study in China

關鍵信息

本研究的第一作者為陸軍軍醫大學第二附屬醫院（新橋醫院）馮一梅教授，旨在評估真實世界中海曲泊帕治療新診斷和持續性ITP患者的療效，納入了在2022年1月-2025年2月期間開始接受海曲泊帕治療的34例患者，包括16例新診斷和18例持續性ITP患者，所有新診斷ITP患者均有糖皮質激素治療史，持續性ITP患者在發病前3個月內曾接受糖皮質激素治療，后續轉為海曲泊帕單藥治療。

結果顯示，新診斷和持續性ITP患者中位應答時間分別為10.5天和14天（P>0.05），對于新診斷ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的總體應答率（ORR）分別為66.67%、71.43%、81.25%、93.75%和93.33%，對應的完全反應率（CR）分別為25%、42.86%、43.75%、75%和66.67%，平均PLT為80.92×109/L、105.71×109/L、113.31×109/L、117.25×109/L、148.8×109/L。對于持續性ITP患者，第1周、2周、4周、8周和12周的ORR分別為57.14%、61.54%、75%、75%和81.82%，CR率分別為14.29%、30.77%、50%、41.67%和36.36%，平均PLT為50.43×109/L、93.69×109/L、111.69×109/L、107.83×109/L、87.27×109/L。此外，本研究未觀察到嚴重不良事件。

綜上，大多數新診斷和持續性ITP患者接受海曲泊帕治療后可獲得應答，且新診斷ITP患者的治療結局更優，隨著治療持續時間延長，患者平均PLT呈上升趨勢。

專家點評

張曦教授

ITP是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，以無明確誘因的孤立性外周血PLT減少為主要特點，根據病程長短，可分為新診斷、持續性和慢性ITP。成人ITP患者多表現為慢性病程，80%的患者病程超過1年，大部分患者均需要門診接受長期隨訪治療，以提升PLT至安全水平，減少出血事件4。然而，當前我國ITP患者就診率較低，治療不足，缺乏基于中國人群的真實世界疾病管理數據4。

海曲泊帕作為我國首個自主研發的新型口服、非肽類TPO-RA，已于2021年在中國獲批用于既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性ITP成人患者，為ITP治療提供了本土創新解決方案。海曲泊帕III期臨床研究顯示5，海曲泊帕5.0mg起效快速，給藥1周后PLT即可達到50×109/L，且可持續產生血小板應答，24周治療期內，中位總應答持續時間為104天，顯著降低患者出血風險，8周內出現出血癥狀的患者比例明顯低于安慰劑組（56.7% vs. 78.8%，P=0.0005），且安全性可控。

本次大會公布的三項中國真實世界研究具有重要意義，證實了無論是新診斷、持續性還是慢性ITP患者，海曲泊帕均能帶來穩定治療獲益，且安全性良好，未出現嚴重不良事件，為長期治療提供了可靠保障，不僅彰顯了中國在ITP診療研究領域的本土創新實力與國際學術影響力，也為全球ITP治療的個體化與長期化管理貢獻了中國經驗。

專家簡介

張曦 教授

陸軍軍醫大學第二附屬醫院（新橋醫院）

點評專家

• 主任醫師、教授、博士（后）導師、長江學者特聘教授

• 陸軍軍醫大學新橋醫院血液病醫學中心主任

• 中國人民解放軍血液病中心主任

• 陸軍軍醫大學新橋醫院細胞治療中心主任

• 中華醫學會血液學分會副主任委員

• 中國醫師協會血液科醫師分會副會長

• 中國抗癌協會血液腫瘤專委會副主任委員

• CSCO白血病專家委員會副主任委員

• 中國血液病專科聯盟副理事長

• 中華骨髓庫專家委員會副主任委員

• 中華醫學會血液學分會血液重癥學組組長、造血干細胞應用學組副組長

• Recent Patents on Anti-Cancer Drug Discovery 雜志主編

• Blood & Genomics 雜志主編

• 主持國家、軍隊、省部級課題52項；通訊/第一作者發表SCI論文163篇；主編/副主編8部；第一完成人獲國家科技進步二等獎 、中華醫學科技一等獎各1項和重慶市科技進步一等獎3項、二等獎1項；執筆行業指南12項，參編50項；獲國家發明專利68項

• 獲國務院政府特殊津貼、EBMT青年領袖獎、中國腫瘤青年科學家獎、人民好醫生、國之名醫、軍隊拔尖人才、陸軍優秀科技人員標兵、首批陸軍科技英才、重慶市首席醫學專家、重慶市創新群體領銜專家、重慶市學術技術帶頭人、天府學者特聘專家、重慶市首席科學傳播專家；The Lancet、JCO、Blood、JHO、Leukemia、The Lancet Haematology、Science Bulletin、CMJ等雜志編委和審稿專家

參考文獻：

1.Heng Mei, et al. 2025 ASH abs25-8611.

2.Chen Yunfei, et al. 2025 ASH abs25-8683.

3.Yimei Feng, et al. 2025 ASH abs25-10942.

4.王蕾, 等. 原發免疫性血小板減少癥患者真實世界治療現狀與疾病負擔研究[J]. 中國醫院藥學雜志,2023,43(14):1602-1607

5.Mei H, et al. A multicenter, randomized phase III trial of hetrombopag: a novel thrombopoietin receptor agonist for the treatment of immune thrombocytopenia. J Hematol Oncol. 2021 Feb 25;14(1):37.

撰寫：Julia

審校：Vera

排版：Zelda

執行：Atai

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