施維雅旗下急性髓系白血病靶向藥物拓舒沃被納入國家醫(yī)保目錄 解決了藥物可及性核心問題

　　中國網財經12月7日訊 國家醫(yī)療保障局今日正式公布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2025年)》(“國家醫(yī)保目錄”)。

　　施維雅旗下針對復發(fā)性或難治性急性髓系白血病的創(chuàng)新靶向藥物拓舒沃(艾伏尼布片)被納入國家醫(yī)保目錄。拓舒沃(艾伏尼布片)是全球首個、且目前中國唯一獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病成人患者，打破了中國在該治療領域長期缺乏靶向藥物的困境。

　　急性髓系白血病是成人中最常見的一種急性白血病。在中國，急性髓系白血病每年的新發(fā)病例數呈增長趨勢，65歲及以上人群的死亡人數明顯增加。老年和復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者的預后較差，并且治療方案有限。尤其是攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，中位總生存期不足6個月，3年生存率低于10%。

　　中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院王建祥教授指出，長期以來，對于攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，可用的治療手段非常有限，療效不盡如人意，患者面臨著生存期短、生活質量差的困境。“拓舒沃的獨特價值在于其精準的作用機制，能夠特異性靶向IDH1突變位點，誘導白血病細胞分化，從而為患者帶來根本性的治療轉機。此次拓舒沃被納入國家醫(yī)保目錄，不僅解決了藥物可及性的核心問題，更重要的是標志著我國在推進精準醫(yī)療落地方面邁出了關鍵一步，這將深刻影響未來血液腫瘤的診療模式。”

　　據介紹，作為同類首創(chuàng)的IDH1抑制劑，拓舒沃采用不同于傳統(tǒng)化療的創(chuàng)新作用機制，精準作用于突變的IDH1蛋白，抑制致癌代謝物2-羥基戊二酸(2-HG)的產生比例高達99.7%，有效降低原始細胞數量。每日固定劑量的口服用藥方式，為患者提供了治療便利，改善了治療依從性。

　　哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授強調，從傳統(tǒng)化療到精準靶向治療的轉變，是急性髓系白血病領域的重大突破。拓舒沃納入國家醫(yī)保目錄不僅提升了個體藥物可及性，更代表了我國腫瘤治療理念的整體升級。在臨床層面，這一進展使醫(yī)生能夠基于循證醫(yī)學證據，為攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者制定更加精準、規(guī)范的治療方案；在患者層面，則意味著治療過程更加人性化，有望實現(xiàn)療效和生活質量雙重提升。這一改變將有力推動我國白血病診療水平與國際接軌。

　　“拓舒沃成功進入國家醫(yī)保目錄，不僅彰顯了其獨特的臨床價值，而且是施維雅在提升創(chuàng)新藥物可及性道路上的重要里程碑。這將切實幫助更多攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者及時獲得創(chuàng)新靶向治療，改善預后和提高生活質量。”施維雅中國總經理Manuel RUIZ表示。

　　此前，拓舒沃已獲得美國FDA快速通道認定，并在美國和歐洲獲得孤兒藥資格認定。在中國，拓舒沃被納入“臨床急需境外新藥名單(第三批)”，并于2022年1月通過優(yōu)先審評審批獲得國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準。