北京
對阿爾茨海默病患者的聯合治療顯著降低了關鍵疾病生物標志物。
專注于神經退行性疾病的藥物開發公司 Amylyx Pharmaceuticals 宣布，其第二階段阿爾茨海默病試驗的前期分析結果顯示，該聯合治療可能顯著影響多條與神經退行性疾病相關的病理通路，尤其是涉及tau蛋白的通路，tau蛋白是阿爾茨海默病的關鍵標志物。
這款公司的研究藥物AMX0035是一種口服固定劑量的鈉苯丁酸鹽和牛磺膽酸（TURSO）聯合制劑，旨在通過靶向內質網應激和線粒體功能障礙來減緩或緩解神經退行性病變，這兩條通路是導致細胞死亡和神經退行性病變的主要原因。前臨床研究表明，AMX0035可能減少細胞死亡并改善細胞功能，聯合治療顯示出協同效應，目前該藥物正在作為多種神經退行性疾病的潛在治療方案進行研究。
第二期PEGASUS試驗研究AMX0035對阿爾茨海默病患者腦脊液生物標志物的影響，研究結果已經發表在阿爾茨海默病與癡呆：轉化研究與臨床應用期刊中。
研究發現，AMX0035治療顯著降低了阿爾茨海默病的關鍵生物標志物，特別是磷酸化的tau181和總tau，這兩者與阿爾茨海默病的病理直接相關。此外，AMX0035還降低了與突觸及神經元退化相關的生物標志物水平，包括神經素和脂肪酸結合蛋白-3，以及一個與膠質增生相關的生物標志物YKL-40。
“阿爾茨海默病的特征是淀粉樣斑塊和tau蛋白纏結，但現在人們了解到，這些病理現象伴隨著多種細胞和分子通路的改變，包括神經功能障礙、神經退行性變以及氧化應激，這些因素加速了這種無情疾病的發展，”哈佛醫學院的史蒂文·E·阿諾德博士（MD）說。“這項探索性分析結果顯示，AMX0035涉及了與阿爾茨海默病及其他神經退行性疾病發病機制相關的重要通路。”
“這些數據進一步支持了臨床前和臨床證據，表明AMX0035可能有助于治療與tau功能障礙和聚集相關的神經退行性疾病，”Camille L Bedrosian博士，Amylyx的首席醫學官，表示。
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